5 Best Stem Cell Companies to Invest In (May 2026)

Сила стовбурової клітини

Наші тіла складаються із сотень різних клітин. Нейрони, м’язи, кровоносні судини, печінка, нирки тощо складаються з дуже різних типів клітин. Вони відрізняються за багатьма параметрами: біохімією, розміром, формою, можливостями тощо.

Але так було не завжди. Усі ми походимо з однієї клітини, яка згодом перетворюється на ембріон, а потім на плід. Кожна клітина нашого тіла містить усю генетичну програму, щоб стати будь-яким типом клітини. Такі клітини називаються «стовбуровими». Але після того, як вона перетворилася на м’язову клітину, вона ніколи не зможе еволюціонувати в нейрон. Отже, ми виділяємо 2 види стовбурових клітин:

• Плюрипотенти: здатні перетворюватися на будь-яку можливу тканину.
• Мультипотентні: здатні перетворюватися лише в обмежену кількість тканин і типів клітин.

джерело: БіоРад

Оскільки стовбурові клітини можуть перетворитися на що завгодно, вони також мають величезний терапевтичний потенціал. Вони можуть замінити пошкоджену тканину після серцевого нападу. Або нейрони, що дегенерують внаслідок хвороби Альцгеймера. Або замінити кілька нервових тканин при переломі хребта.

Зцілення стовбуровими клітинами

Цей потенціал відомий давно, але кілька проблем стоять на шляху:

1. Стовбурові клітини рідко зустрічаються в організмі і потребують певних умов, щоб залишатися живими.
2. Імунна система господаря може відторгнути стовбурові клітини від когось іншого, як це часто трапляється з трансплантацією органів.
3. Перетворення стовбурових клітин на бажану корисну диференційовану тканину важко контролювати.

Перші спроби відтворити хімічне середовище стовбурових клітин та їх диференціацію. Він мав певні обмежені успіхи, але цього було недостатньо.

Як і багато інших речей у біотехнології, глибше розуміння ДНК і РНК дозволило досягти реального прогресу.

Розуміючи, що відбувається в режимі реального часу під час диференціації, дослідники тепер можуть набагато краще контролювати процес диференціації. Вони також часто можуть взяти клітини тканин у пацієнта та перетворити їх назад на недиференційовані стовбурові клітини.

Найкраще терапевтичне поле для стовбурових клітин

Використання стовбурових клітин для терапії має найбільший сенс, коли здорові тканини руйнуються або стають нефункціональними. У цьому контексті залучення нових клітин відновить нормальні можливості органу, що відмовив. Отже, кілька захворювань особливо доречні для лікування стовбуровими клітинами:

• НеврологічнийБагато неврологічних захворювань виникають через відмирання нейронів або нервів. Заміна відсутньої клітини здається прямим рішенням, особливо враховуючи здатність нейронів відновлювати зв'язок зі своїми сусідами, залежно від потреб.
• Cardiovascular: у більшості випадків інфаркт – це простий спосіб описати відмирання частини серцевого м’яза. Заміна мертвих тканин новими клітинами може допомогти відновити серцеву систему.
• Цукровий діабет 1 типуЦя форма діабету спричинена руйнуванням імунною системою організму клітин, що виробляють інсулін. Заміна цих клітин може призвести до повного вилікування.
• Ниркова недостатність: якщо тканини нирок відмирають, організм втрачає здатність фільтрувати токсини. Відновлення нирок, що не працюють, може врятувати життя пацієнтів та уникнути багатогодинних щоденних сеансів діалізу.
• Бернс: глибоко опічену шкіру потрібно замінити, а свіжо вирощена зі стовбурових клітин шкіра є дуже хорошим кандидатом для лікування опіків
• Артрит: більшість захворювань артикуляції та суглобів включають частину хряща, яка була зруйнована або зношена. Його відродження виправить те, що не так.

Ви також можете прочитати більше про стовбурову терапію в цій статті NIH.

Топ-5 компаній зі стовбурових клітин

На момент написання цієї статті компанії були впорядковані за ринковою капіталізацією. Це не є перевагою чи фінансовою порадою.

1. Вершина

(VRTX )

«Вертекс» — лідер у лікуванні муковісцидозу (4 схвалені препарати), який зараз активно диверсифікується на нові сегменти. Компанія дуже зосереджена на дослідженнях і розробках, 70% її операційних витрат і 3/5^th своїх співробітників, які працюють над дослідженнями та розробками.

Він тісно співпрацює з одним із лідерів редагування генів, CRISPR Therapeutics. Вони працюють над терапією серповидно-клітинної анемії, бета-таласемією та лікуванням діабету 1 типу.

Нарешті, у них також є ліки від болю у фазі 3, на ринку вартістю 4 мільярди доларів зараз домінують опіоїди. Неопіоїдні альтернативи вимагатимуть високої ціни та будуть цікавими для медичної професії в цілому.

Діабет: майбутній фокус Vertex

Діабет є найбільшим потенційним ринком для лікування Vertex (2.5 мільйона людей лише в Європі та Північній Америці), і на даний момент це без жодного лікування. Історія розвитку лікування діабету цікава, оскільки це, безперечно, один із головних напрямків для Vertex. Спочатку вони придбали Semma у 2019 році. Потім вони придбали ViaCyte, конкурента Semma, у 2022 році. У зв’язку з тим, що ViaCyte вже уклала угоду про спільну розробку свого лікування за допомогою терапевтичного засобу CRISPR, це добре поєднується з сильними сторонами Vertex. За цим послідувало за додатковою угодою між CRISPR і Vertex, щоб продовжувати вдосконалювати продукт та схвалення нових клінічних випробувань.

(Детальніше про цю технологію лікування діабету ви можете прочитати в цій докладній статті.)

Доходи від муковісцидозу все ще неухильно зростають: з 3 мільярдів доларів США у 2018 році до 8.9 мільярдів доларів США у 2022 році. У 635 році компанія зареєструвала операційний дохід у розмірі 2018 мільйонів доларів США та зріс до 3.3 мільярда доларів США у 2022 році.

Vertex є, безумовно, найбільшою компанією у цьому списку, але не настільки великою, щоб її терапія стовбуровими клітинами для лікування діабету повністю не змінила б її профіль. Знеболювальна терапія у фазі 3 також може просунути компанію вперед. Тож це може бути найбезпечнішим варіантом у сегменті, оскільки навіть якщо терапія стовбуровими клітинами зазнає невдачі, поточний потік доходів від муковісцидозу все одно зробить оцінку компанії обґрунтованою.

2. Vericel

(VCEL )

Схвалена продукція Vericel зосереджені на спортивній медицині та лікуванні опіків шкіри.

Лікування відновлення хряща, MACI, зростає у використанні та є лідером у виробництві відновлювальних продуктів для хряща. Випробовується більше застосувань, включаючи розробку нових хірургічних інструментів для проведення лікування суглобів, що проводиться компанією. Загальний обсяг ринку, на який можна звернутися, оцінюється в 3 мільярди доларів.

Лікування опіків шкіри були схвалені взимку 2022 року та будуть виведені на комерціалізацію до середини 2023 року. Загальний адресний ринок оцінюється в 600 мільйонів доларів США.

джерело: Vericel

Vericel має 140 мільйонів доларів готівкою в 4 кварталі 2022 року і не має боргів. Починаючи з 2020 року компанія має позитивний вільний грошовий потік. Вона також очікує значного зростання доходу в наступні 3 роки на +20% щорічно.

джерело: Vericel

Vericel — це цікава гра для консервативних інвесторів, які шукають позитивний вільний грошовий потік і вже схвалені продукти. Він має міцне фінансове становище та працює на невеликих, але недостатньо освоєних ринках із кількома мільярдами TAM загалом.

Поточний прибуток ще не включає схвалений продукт для шкіри, що гарантує зростання доходу в найближчі 2-3 роки.

 3. Терапевтика Сангамо

(SGMO )

Компанія одночасно займається генною терапією та стовбуровими клітинами. Його 2 головні програми:

• Генна терапія гемофілії А, у партнерстві з Pfizer, у фазі 3 клінічних випробувань. Заявки на отримання ліцензії на біопрепарати (BLA) очікується до кінця 2024 року.
  • Перші результати були дуже позитивними, з "Компанія Pfizer оголосила про прибутки за четвертий квартал, що це залишається одним із їхніх найперспективніших активів."
• Генна терапія хвороби Фабрі, у фазі 1/2.

Його 2 основні методи лікування стовбуровими клітинами, які розробляються:

• Терапія стовбуровими клітинами для усунення ризику відторгнення трансплантованої нирки, у фазі 1/2.
• Терапія стовбуровими клітинами для серповидноклітинної анемії, у фазі 1/2.

Дослідницький конвеєр також містить ще 5 лікування стовбуровими клітинами і 9 геномна інженерія терапії.

Геномну інженерію можна використовувати для вирішення неврологічних проблем, таких як пріонні хвороби (наприклад, коров'ячий сказ), хвороба Хантінгтона тощо. Ці програми розробляються у партнерстві з Pfizer, Novartis, Biogen та Takeda.

Компанія інвестувала значні кошти у власні виробничі потужності. На кінець 2022 року у Sangamo було 308 мільйонів доларів готівкою. Він також отримує гроші від своїх партнерів за досягнення етапів клінічних досліджень, на сьогодні отримано 815 мільйонів доларів. Майбутні етапні виплати за клітинну терапію становлять до 3.6 мільярда доларів США та потенційно більше від геномної інженерії.

Загалом, Sangamo – це інвестиційна можливість, яка відкриває доступ до технологій генної та клітинної терапії. Його фінансове становище є відносно міцним завдяки нерозбавлюючим партнерствам з деякими з найбільших фармацевтичних компаній.

4. BrainStorm Cell Therapeutics

(BCLI )

Брейнсторм зосереджений на неврологічних захворюваннях, таких як розсіяний склероз, хвороба Альцгеймера, хвороба Паркінсона, хвороба Хантінгтона або розлад аутистичного спектру. Лікування БАС є єдиним у 3-й фазі, і є надія на його швидке схвалення. попередні результати, здавалося б, вказують на те, що це може допомогти, якщо використовувати його профілактично.

джерело: Осередок мозкового штурму

Brainstorm Cell використовує його аутологічна клітинна технологічна платформа (NurOwn®): компанія бере клітини кісткового мозку пацієнта і перетворює їх на нейрони та інші нервові клітини. Це досить короткий процес, який займає всього 7 днів.

У компанії, здається, не вистачає грошей: станом на 4 грудня 31 року в готівці залишилося лише 2022 мільйони доларів. Це викликає занепокоєння порівняно з 19 мільйонами доларів чистого збитку за останній квартал. Тож цілком зрозуміло, що їй потрібно буде залучити більше грошей із власного капіталу та/або боргових зобов’язань, щоб досягти комерціалізації лікування БАС і продовжувати інші програми досліджень і розробок.

Загалом Brainstorm виглядає цікавою компанією з технологічної точки зору, але з серйозними фінансовими ризиками. Ризиковані інвестори можуть захотіти уважно стежити за ситуацією та купувати після падіння акцій, спричиненого цими безпосередніми фінансовими проблемами.

5. Клітка Гаміда

(GMDA )

Технологія Gamida зосереджена про використання нікотинаміду (NAM) для покращення терапевтичного потенціалу стовбурових клітин.

Зараз компанія розробляє 2 методи лікування:

• Омідубіцел: терапія стовбуровими клітинами, яка замінює ракові клітини в кістковому мозку здоровими. Доведено, що стовбурові клітини, посилені NAM, підвищують рівень виживання та знижують ризик небезпечних інфекцій.
  • Омідубіцел ПДУФА датою зафіксовано 1 травня 2023 року, що означає можливе прийняття FDA на 6-10 місяців пізніше.
• GDA-201: модифікована терапія лейкоцитів для інших видів раку, таких як неходжкінська лімфома, мієлома тощо…

джерело: Гаміда

Лікування Гаміда може врятувати тисячі пацієнтів, які не можуть знайти донорів кісткового мозку. Він також має вже побудоване та перевірене виробниче підприємство.

В останньому кварталі (3 квартал 2022 року) компанія мала $62 млн поточних активів. Чистий збиток за квартал склав 17 мільйонів доларів. У третьому кварталі 14 року компанія випустила акції на суму 3 мільйонів доларів США. Певне додаткове розмивання ймовірно через конвертований борг на 2022 мільйони доларів США.

Gamida є більш спекулятивною ставкою, оскільки вона має менше продуктів у своєму розробці та більше ризику розмивання існуючих акціонерів. Таким чином, досить дешева оцінка буде важливою для гарного прибутку від інвестицій.

Інші компанії, які займаються дослідженнями стовбурових клітин

Деякі інші компанії працюють над терапією стовбуровими клітинами, але вони настільки великі, що незрозуміло, наскільки ці методи лікування важливі для профілю компанії.

AstraZeneca і Sanofi мають передові програми лікування стовбуровими клітинами та придбали компанії в цьому сегменті. Але з таким велетнем фармацевтичні компанії, основний бізнес, пов’язаний із виробництвом популярних препаратів, ймовірно, залишиться основним рушієм майбутніх доходів.