5 найкращих компаній CRISPR для інвестування (квітень 2026 р.)

Революція CRISPR

Сотні і навіть тисячі хвороб мають першопричину в генетиці. Багато з них досі не піддаються лікуванню або лікуються погано. І більшість з них або сильно втрачають працездатність, або смертельні.

Хоча деякі технології модифікації генів існують з 1990-х років, вони були дещо грубими, завдаючи значної шкоди та небажаної модифікації модифікованих клітин. Цього було достатньо для виробництва ГМО-кукурудзи, але недостатньо для медицини.

Тож коли в 2012 році Дженніфер Дудна та Еммануель Шарпентьє відкрили CRISPR-Cas9, з’явилося багато надій. Це тому, що система CRISPR дозволяє нам цілеспрямовано «редагувати» гени, що до того часу було неможливо.

Джерело: CRISPR Therapeutics

Це відкриття змусило обох жінок відкрити власні компанії окремо, щоб дослідити та монетизувати цей винахід і отримати Нобелівську премію з хімії у 2020 році.

Десяток терапій CRISPR зараз проходять тестування та проводять клінічні випробування для раніше невиліковних захворювань.

Манія CRISPR

Завдяки своєму величезному потенціалу CRISPR одразу став центром масштабних досліджень і розробок у біотехнологічній галузі. Виявлено нові системи CRISPR, наприклад Cas12, CAs12a, а також Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10 тощо…

Наразі більшість дослідницьких зусиль для людської медицини зосереджено на CAs9 і CAs12. Якщо ви маєте технічне мислення та хочете дізнатися більше про різницю між цими двома основними системами CRISPR, я рекомендую прочитати це наукове видання та  цю статтю.

Ці масштабні інвестиції в CRISPR також спровокували створення нових компаній, які займаються цією темою, і запуск нових програм іншими біотехнологічними та фармацевтичними компаніями. Це створює трохи манії в поєднанні з поспіхом до будь-чого, пов’язаного з біотехнологіями під час пандемії. З 2021 року це дещо охололо, а оцінки стабілізувалися на нижчому рівні.

Останнім часом багато з цих терапій закінчили останній етап клінічних випробувань або навіть вже схвалені. Отже, це гарний час для інвесторів, щоб озирнутися на сектор і побачити, які акції є найкращими, щоб подолати хвилю комерціалізації терапії на основі CRISPR.

Топ-5 акцій CRISPR

(Вибір зроблено відповідно до суб'єктивної оцінки технічних досягнень і фінансових профілів).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

Компанія CRISPR Therapeutics була заснована одним із першовідкривачів CRISPR Cas9 Еммануелем Шарпентьє. Компанія зосереджується на застосуванні системи Cas9 у медицині людини.

У дослідницько-конструкторській програмі 2 провідні програми – лікування бета-таласемії та серповидно-клітинної анемії (ССД) кров’ю. Обидва розроблені в партнерстві з Vertex.

Ще одним застосуванням технології CRISPR Therapeutics є лікування раку. Ідея полягає у використанні модифікованих клітин імунної системи для атаки на ракові клітини. Досі клітини пацієнта потрібно було генетично модифікувати, і цей процес тривав кілька тижнів, що часто може бути занадто пізно для швидко погіршення здоров'я пацієнта.

Натомість CRISPR Therapeutics розробляє модифіковану клітину імунної системи, яку можна виготовити заздалегідь і підійти для всіх пацієнтів. Зараз у компанії є 8 кандидатів, 2 з яких уже проходять клінічні випробування.

Компанія також є партнером у лікуванні діабету з ViaCyte. CRISPR Therapeutics хоче вдосконалити технологію, перетворивши її на довічне лікування та не вимагаючи довічно імуносупресивних препаратів, як того вимагає початкова версія лікування ViaCyte.

Влітку 2022 року Vertex придбала ViaCyte, поглиблюючи зв’язки між Vertex і CRISPR Therapeutics.

У довгостроковій перспективі CRISPR Therapeutics прагне розробити методи терапії in vivo, де клітини можна модифікувати безпосередньо в тілі пацієнта, замість поточного підходу ex-vivo, коли модифіковані клітини повторно вводяться пацієнту.

джерело: CRISPR Терапевтичні засоби

Незважаючи на те, що CRISPR Therapeutics все ще перебуває на стадії перед отриманням прибутку, вона досягла значного прогресу в своїй науково-дослідній діяльності. Він також має 2 мільярди доларів США готівкою для покриття витрат до 2024 року. Отже, йому все одно може знадобитися збирати гроші, якщо його терапія кров’ю не буде схвалена до 2024 року. Цього також можна уникнути завдяки доходам від Vertex за досягнення віх досліджень і розробок у програмі діабету. .

2. Компанія Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Vertex є лідером у лікуванні муковісцидозу, смертельного генетичного захворювання, з 4 різними методами лікування, націленими на різні профілі пацієнтів. Пацієнти, яких не можна лікувати поточною терапією, мають препарат Vanzacaftor у III фазі клінічних випробувань. Вони також розробляють генну терапію муковісцидозу за допомогою технології мРНК.

Загалом Vertex дуже зосереджений на дослідженнях і розробках, при цьому 70% операційних витрат спрямовується на пошук нових ліків і методів лікування.

джерело: Вершина

Вони співпрацюють з CRISPR Therapeutics, щоб допомогти розробити згадану вище генну терапію захворювань крові.  Вони теж є 2 різні програмирозробляється для діабету типу 1. Перший – це той, який ми детальніше описали в програмі CRISPR Therapeutic. Другий — пристрій, який ізолював би клітини, що виробляють інсулін, від імунної системи, усуваючи потребу в гіпоімунній технології ViaCyte.  Детальніше про цю технологію лікування діабету ви можете прочитати в цій докладній статті.

Завдяки цьому подвійному підходу Vertex має серйозні шанси перетворити діабет на повністю виліковну хворобу і, можливо, навіть без імунодепресантів.

Нарешті, їхнє лікування гострого болю VX-548 є останнім етапом розробки і може бути новою альтернативою опіоїдам без ризику звикання та меншої кількості побічних ефектів.

джерело: Вершина

Vertex може покладатися на свій стабільний потік доходу від своєї провідної позиції в галузі муковісцидозу, щоб фінансувати всю свою експансію в нові терапевтичні сфери. Це робить його хорошою акцією CRISPR для інвесторів, які з обережністю ставляться до компаній, що мають попередні доходи.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

Компанія виробляє організми на вимогу для певного застосування. Він широко диверсифікував свої програми завдяки багатьом дослідницьким програмам і партнерствам:

• Канабіноїди
• Виробництво мРНК вакцини та медицина нуклеїнових кислот
• Харчові білки
• Виробництво біологічних добрив у партнерстві з Bayer
• Програмовані мікроби для кишкових захворювань
• Біоремедіація мікропластику
• Біозахист і виявлення патогенів
• Переробка відходів і забруднень

Багато з цих модифікацій покладаються, зокрема, на CRISPR або подібні технології редагування генів його лікування раковими клітинами CAR-T.

Надаючи готову платформу для клітинної інженерії, Ginkgo стає ключовим постачальником послуг у біотехнологічній індустрії, виходячи за межі фармацевтичної промисловості в сільське господарство, біозахист і промислові хімічні процеси. Це забезпечує досвід і швидкість, а також може допомогти зменшити постійні витрати та кількість капіталовкладень, необхідних для дослідницького проекту.

Це підтверджується дуже різноманітним колом клієнтів і партнерів, які компанія мала за останні кілька років.

джерело: Gingko Bioworks

Компанія поки що не є прибутковою, оскільки інвестує в науково-дослідні розробки трохи більше, ніж її загальний поточний дохід (81 млн доларів США в 1 кварталі 2023 року). Незважаючи на це, у першому кварталі 1.2 року компанія мала відносно комфортні грошові кошти в розмірі 1 мільярда доларів США. Зі зменшенням чистих грошових коштів на 2023 мільйонів доларів США за той самий період Ginkgo, здається, достатньо капіталізована, щоб продовжувати працювати та розвивати свій бізнес у найближчому майбутньому.

Це робить його привабливою акцією для інвесторів, які хочуть зробити ставку на технології редагування генів і клітинної інженерії, але не на одну конкретну програму. Це також зазвичай більш цікаво для інвесторів, орієнтованих на зростання.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

Компанія була заснована в 2017 році, зосередившись на розробці технології «редагування бази.” Це обіцяє більш точне редагування генів, ніж традиційна технологія CRISPR-Cas9. Він також може редагувати кілька місць в гені або кілька генів одночасно.

«Багато існуючих підходів до редагування генів схожі на «ножиці», які розрізають геном. Базові редактори схожі на «олівці», які дозволяють стирати та переписувати одну букву геному за раз». – Джузеппе Чіарамелле, президент та CSO компанії Beam Therapeutics

Beam Therapeutics знаходиться на більш ранній стадії, ніж інші компанії CRISPR, очікується, що його виробничі потужності будуть запущені лише наприкінці 2023 року. Більшість його напрацювань все ще знаходиться на дослідницькій стадії введення фази 1/2 клінічних випробувань.

Він має майже ті ж напрямки, що й терапія CRISPR: гематологія (серповидно-клітинна анемія), онкологія та більш рідкісні генетичні захворювання (порушення метаболізму глікогену та дефіцит альфа-1 антитрипсину – AATD).

джерело: Промінна терапія

Beam Therapeutics загалом складніше передбачити компанію, оскільки вона знаходиться на досить ранній стадії. Її технологія повинна довести, що вона може досягти кращих терапевтичних результатів, ніж її конкуренти, які вийдуть на ринок раніше. Через його ранню стадію також, ймовірно, знадобиться залучити більше капіталу, перш ніж отримати схвалення FDA та комерціалізувати.

5. Editas Medicine, Inc.

(EDIT )

Editas була заснована першовідкривачем CRISPR-Cas9 Дженніфер Дудна. Editas почала працювати з Cas9, але зараз зосереджена на власній версії Cas12, яку вони розробили: AsCas12a.

Ви можете дізнатися більше про унікальні властивості Cas12a у нашій спеціальній статті «Що CRISPR-Cas12a2? І чому це важливо?".

Коротко підсумуємо, унікальність Cas12as полягає в тому, що:

• Проблеми, які важко вирішити за допомогою Cas9, можуть працювати з Cas12a
• Це призводить до вищих шансів редагування генів, ніж у Cas9.
• Більш ніж один ген можна модифікувати одночасно за допомогою CAs12a.

Ви також можете ознайомитися з оглядом усіх компаній Дженніфер Дудна у відповідній статті «Найкращі компанії Дженніфер Дудна, на які варто звернути увагу».

Editas зосереджена на серповидно-клітинній анемії (ССД), у клінічних випробуваннях 40 пацієнтів на фазі 1/2, а перші результати очікуються до кінця 2023 року.

Едітас стоїть за CRISPR Therapeutics у клінічних випробуваннях серповидно-клітинної анемії, але випереджає Beam Therapeutics.

Оскільки ця терапія та інноваційні методи лікування цієї хвороби, здається, стають дещо переповненими, інвестори захочуть детально ознайомитися з результатами клінічних випробувань і оцінити, чи AsCas12a дає кращі результати порівняно з «класичною» технологією CRISPR Therapeutics Cas9, яка, ймовірно, спочатку схвалити FDA.