Kann CRISPR Typ-1-Diabetes endlich endgültig heilen?

Diabetes und seine Herausforderungen verstehen

Diabetes gibt es in zwei Formen. Typ-2-Diabetes ist die häufigste Form und ist meist eine Stoffwechselerkrankung, die auf einen ungesunden Lebensstil und Fettleibigkeit zurückzuführen ist. Dabei reagieren die Körperzellen nicht mehr richtig auf Insulin.

Eine gefährlichere Form von Diabetes ist Typ 1. Bei dieser Form greift das Immunsystem die eigenen Zellen an, insbesondere die Langerhans-Inseln in der Bauchspeicheldrüse, die für die Insulinproduktion verantwortlich sind. Daher war diese Krankheit bis zur Erfindung der Insulinspritze zu 100 % tödlich.

Quelle: Nature

Insulin ist jedoch keine Wunderlösung, da es eine ständige Überwachung des Blutzuckerspiegels erfordert und dennoch nicht alle potenziellen Komplikationen von Typ-1-Diabetes beseitigt. Zudem beginnt die Krankheit meist im Kindesalter und beeinträchtigt die Lebensqualität der Patienten bereits in jungen Jahren drastisch.

Quelle: Sprint Medical

Aus diesem Grund wäre eine dauerhaftere Heilung ideal. Einige Biotech-Unternehmen machen Fortschritte bei der Implantation insulinproduzierender Zellen, die entweder von Organspendern oder aus im Labor gezüchteten Stammzellen gewonnen werden.

Diese Methoden verhindern jedoch nicht die Tendenz des Immunsystems des Patienten, diese Pankreaszellen zu zerstören. Damit die Behandlung wirksam bleibt, müssen die Patienten zusätzlich Immunsuppressiva einnehmen.

Zwar werden dadurch die implantierten Zellen geschützt, doch birgt die Unterdrückung der Immunaktivität das Risiko von Infektionen, Krebs und anderen schwerwiegenden Nebenwirkungen.

Derzeit gibt es keine vielversprechenden therapeutischen Ansätze, um das Immunsystem umzuprogrammieren und das Autoimmunsyndrom zu stoppen. Es zeichnet sich jedoch eine neue Methode ab, bei der die implantierten Pankreaszellen genetisch so verändert werden, dass sie keine Immunreaktion auslösen und somit keine Immunsuppressiva mehr erforderlich sind.

Die renommierte wissenschaftliche Zeitschrift Nature berichtet in einem Artikel mit dem Titel „Hoffnung für Diabetes: CRISPR-editierte Zellen pumpen Insulin in einen Menschen – und entgehen der Immunerkennung".

Neue Ansätze zur Behandlung von Typ-1-Diabetes

Wiederherstellung der Funktionen, jedoch mit Einschränkungen

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Wie bereits erwähnt, wurden bei der Implantation insulinproduzierender Zellen einige Fortschritte erzielt.

Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) ist nach einer Reihe von Übernahmen führend:

• Zunächst erfolgte 2019 die Übernahme von Semma Therapeutics, einem Startup, das auf Patenten von Doug Melton an der Harvard University gegründet wurde.
• Zweitens werden mit der Übernahme von ViaCyte im Jahr 2021 Pankreas-Progenitorstammzellen in die Bauchspeicheldrüse injiziert.

Im Juni 2025 gab Vertex bekannt, dass es vor einem Jahr zwölf Menschen mit Typ-12-Diabetes embryonale Stammzellen transplantiert hatte. Zehn von ihnen benötigten keine Insulinspritzen mehr. Das Unternehmen plant, im nächsten Jahr die behördliche Zulassung für diese Zelltherapie zu beantragen.

Ebenso Reprogenix Bioscience in Hangzhou, China, ist Schaffung von Inselzellen aus reprogrammierten Stammzellen aus dem eigenen Fettgewebe des Empfängers gewonnen, wobei erste Erfolgsberichte vorliegen.

Auch bei diesen Ansätzen ist eine Immunsuppression erforderlich, selbst wenn patienteneigene Zellen verwendet werden, da die Zerstörung der insulinproduzierenden Zellen durch das Immunsystem die Ursache der Erkrankung ist.

Im Jahr 9.4 werden 1 Millionen Kinder und Erwachsene an Typ-2025-Diabetes erkranken, und bis 16.4 werden 2040 Millionen erwartet. Dies wird jährlich 201,600 Todesfälle verursachen. Daher ist eine nachhaltigere Behandlung erforderlich.

Kann CRISPR eine vollständige Wiederherstellung ermöglichen?

Einen anderen Ansatz verfolgt Sana Biotechnology (SANA ), ein Startup mit Sitz in Seattle, Washington.

In einer bahnbrechenden Ankündigung erklärte Sana, dass sie implantiert haben CRISPR-editiert Bauchspeicheldrüsenzellen in eine Person mit Typ-1-Diabetes.

Die genetisch veränderten Zellen pumpten über Monate hinweg zuckerregulierendes Insulin aus, ohne dass der Empfänger immundämpfende Medikamente einnehmen musste.

„Die vorläufigen Daten haben die Stimmung in unserer Community definitiv gehoben – und es ist ein wirklich eleganter Ansatz“,

Aaron Kowalski - CGeschäftsführer von Breakthrough T1D, einer gemeinnützigen Organisation

Sie veröffentlichten ihre Ergebnisse ausführlich im New England Journal of Medicine¹, unter dem Titel "Überleben transplantierter allogener Betazellen ohne Immunsuppression".

Ist es wirklich genug?

Andere Wissenschaftler sind von der Ankündigung etwas weniger begeistert. Sie weisen auf einige wesentliche Einschränkungen dieser vorläufigen Ergebnisse hin.

Erstens wurde an der Studie nur eine Person beteiligt, sodass schwer zu beurteilen ist, ob das Protokoll für den Masseneinsatz zuverlässig genug ist.

Ein weiteres Problem besteht darin, dass der Patient eine niedrige Dosis der Zellen erhalten hat, was zu einer zu geringen Insulinproduktion führte und somit (noch?) nicht von der Notwendigkeit der Insulineinnahme befreit ist.

Dennoch scheint ein sehr wichtiger Schritt gelungen zu sein, nämlich die Schaffung einer genetischen Modifikation, die die implantierten Zellen vor dem Immunsystem verbirgt.

In CRISPR-Lösungen investieren

Sana Therapeutics

Sana Therapeutics wurde 2019 von den ehemaligen Führungskräften von Juno Therapeutics, Hans Bishop und Steve Harr, gegründet.

Juno Therapeutics war ein Immuntherapie-Unternehmen, das von Celgene für 9 Milliarden Dollar übernommen wurde und ein Jahr später von Bristol-Myers Squibb (BMS) für 74 Milliarden Dollar übernommen wurde.

Sanas modifizierte "hypoimmune“ Zellen sind darauf ausgelegt, beide Teile des Immunsystems zu umgehen: das adaptive und das angeborene System.

Um die Lymphozyten des adaptiven Systems zu umgehen, modifizierten sie die Marker HLA-1 und 2. Dies allein würde die Zellen jedoch nur empfindlicher gegenüber Angriffen des angeborenen Systems machen.

Sie bewirken außerdem, dass die Zelle ein Protein namens CD37 überexprimiert. Dieses Protein dient als schützendes „Töte mich nicht“-Signal und verhindert, dass Immunwächter, sogenannte natürliche Killerzellen, die bearbeiteten Zellen angreifen.

Quelle: Sana Therapeutics

Der nächste Schritt für das Unternehmen besteht darin, keine Organspenderzellen mehr zu verwenden, sondern denselben Typ hypoimmuner Zellen aus Stammzellen zu produzieren, was eine Massenproduktion ermöglicht.

Dies würde das Unternehmen einem kommerziell tragfähigen Produkt näher bringen, klinische Tests werden jedoch voraussichtlich nicht vor 2027 beginnen und danach noch mehrere Jahre dauern.

Quelle: Sana Therapeutics

Dieses Konzept könnte auch über Diabetes hinaus großes Potenzial haben. Nicht weniger als 75 verschiedene Arten von Autoimmunerkrankungen werden durch eine Pathologie der Immun-B-Zellen verursacht.

Wenn die Strategie zur Erzeugung hypoimmuner Zellen auf andere Zelltypen als Pankreaszellen angewendet werden kann, könnte dies dazu genutzt werden, das Leben von mehr als 5 Millionen anderen Patienten zu retten.

Auch allogene CAR-T-Zellen, die in der Krebsbehandlung eingesetzt werden, könnten von dieser Technologie profitieren. Das SC291-Forschungsprogramm des Unternehmens, das sich derzeit in Phase I der klinischen Studien befindet, untersucht das Potenzial dieses Konzepts.

Quelle: Sana Therapeutics

Insgesamt sind die vorläufigen Ergebnisse von Sana Therapeutics sehr vielversprechend und könnten sogar die beeindruckenden Ergebnisse der frühen klinischen Studien von Vertex übertreffen, da bei dieser Methode keine Immunsuppressiva erforderlich sind.

Allerdings müssen sich Investoren darüber im Klaren sein, dass sich das Unternehmen noch in einem sehr frühen Stadium befindet und es noch viele Jahre dauern wird, bis eine von der FDA zugelassene Therapie verfügbar ist.

Angesichts der durchschnittlichen Ausfallrate bei der Entwicklung von Medikamenten und bei klinischen Studien bedeutet dies, dass die Aktien des Unternehmens mit einem inhärenten Risiko verbunden sind, das auf mögliche medizinische oder technische Probleme in der Zukunft zurückzuführen ist.

Aktuelle Nachrichten und Entwicklungen zur Aktie Sana Therapeutics (SANA)

Referenzen: (Die Referenzliste bleibt in der wissenschaftlichen Zitierweise erhalten)

^{1. Per-Ola Carlsson, Xiaomeng Hu, Ph.D., et al. Überleben transplantierter allogener Betazellen ohne Immunsuppression. New England Journal of Medicine. BAND 393 NR. 9. (2025) DOI: 10.1056 / NEJMoa2503822}