Investir dans la génomique et CRISPR – Tout ce que vous devez savoir

Un nouveau secteur émerge, qui promet d'être aussi disruptif que l'IA et la blockchain : la génomique. Grâce aux avantages de CRISPR, du séquençage abordable du génome humain et des avancées de la science des données, quelques entreprises se positionnent pour tirer parti de cette nouvelle avancée dans le domaine de la santé. Nous explorerons ce qu'est la génomique, quelles entreprises se positionnent pour cet avenir et pourquoi elle est importante.

Qu'est-ce que la génomique ?

Génomique L'étude des gènes d'une personne (le génome) examine les interactions de ces gènes entre eux et avec l'environnement. Le génome est l'ensemble complet de l'ADN d'un organisme, qui programme chaque individu pour lui donner différents traits physiques. Pratiquement chaque cellule du corps contient une copie complète des quelque 3 milliards de paires de bases d'ADN, ou lettres, qui composent le génome humain. Grâce à la puissance de science des données il est désormais possible d'étudier la manière dont les gènes interagissent et, dans certains cas, de modifier des gènes afin de modifier une seule lettre ou base d'ADN dans un gène.

Séquençage des génomes humains

Il existe plusieurs technologies exponentielles qui ont fusionné pour permettre le séquençage facile et rentable du génome humain complet. Séquençage du premier coût du génome humain 2.7 milliard et a pris 13 ans. Grâce à la loi de Moore et à d'autres technologies exponentielles, le coût a maintenant été réduit à 1000 100 $, et devrait encore baisser à XNUMX $.

Cela signifie que nous entrons dans une ère où n’importe qui peut faire séquencer son génome humain complet, à la recherche d’erreurs ou de prédispositions à certaines maladies ou problèmes de santé.

De nombreuses entreprises réclament un marché où, dans un premier temps, les consommateurs exigeront que leur génome soit séquencé et, à terme, les professionnels de la santé l'exigeront. C’est ce qui motive de nombreuses entreprises génomiques sur le marché, le deuxième moteur étant le pouvoir transformateur de la technologie CRISPR.

Qu'est-ce que CRISPR?

Pour se familiariser avec CRISPR, il faut d’abord comprendre que cette terminologie a de multiples applications. En biologie, CRISPR désigne les séquences d’ADN naturellement présentes dans les génomes des bactéries et autres micro-organismes. Les CRISPR sont les séquences d’un composant essentiel du système immunitaire qui protège les bactéries des virus. Le système immunitaire CRISPR se défend contre les attaques virales en détruisant le génome du virus envahisseur. C’est là que la technologie CRISPR entre en scène.

Pour un usage courant et dans la façon dont nous l'expliquerons, « CRISPR » est un raccourci pour «CRISPR-Cas9.» CRISPR en combinaison avec une protéine appelée Cas9 (ou « associée à CRISPR ») est une enzyme qui agit comme une paire de ciseaux moléculaires, capable de couper des brins d'ADN. Même si l'idée de l'édition génétique existe depuis les 1950, CRISPR a permis un niveau rentable d'édition génétique avec une précision qui n'avait jamais été disponible auparavant.

Entreprises impliquées dans la génomique

Il existe actuellement des dizaines d’entreprises qui tirent parti de la génomique. Nous passerons en revue cinq des principales sociétés cotées en bourse.

CRISPR Therapeutics SA

Que ensembles CRSPR Thérapeutique à part l'équipe de stars des fondateurs, parmi laquelle le Dr Emmanuelle Charpentier dont les recherches fondamentales ont dévoilé les mécanismes clés de la technologie CRISPR-Cas9, jetant les bases de l'utilisation de CRISPR-Cas9 comme outil d'édition génétique polyvalent et précis. De nombreux prix ont récompensé son travail, notamment le Breakthrough Prize in Life Science.

CRISPR Therapeutics développe une plateforme d'édition de gènes CRISPR/Cas9 efficace et polyvalente dans les thérapies destinées au traitement des hémoglobinopathies, du cancer, du diabète et d'autres maladies.

La première thérapie qu'ils avancent est ciblant les maladies du sang, la β-thalassémie et la drépanocytose, ce projet est maintenant entré dans les tests cliniques, tout comme le premier programme CAR-T allogénique ciblant les tumeurs malignes à cellules B. Bien que la drépanocytose soit une maladie dont le marché est sans doute restreint, une fois que la technologie sera mature, elle pourra cibler d’autres vecteurs de maladies.

Pacific Biosciences de Californie, Inc.

Pacific Biosciences de Californie, Inc.. est une société de biotechnologie fondée en 2004 qui développe et fabrique des systèmes de séquençage génétique et d'observation biologique en temps réel novateurs. Elle a développé une molécule unique, Technologie de séquençage en temps réel (SMRT) qui offre une précision de consensus élevée avec des longueurs de lecture sans précédent. Il s'agit d'une nouvelle façon d'étudier la synthèse et la régulation de l'ADN, de l'ARN et des protéines en exploitant les progrès de la biochimie, de l'optique, de la nanofabrication, etc.

Certaines des applications actuelles sur lesquelles ils travaillent incluent la détection de changements épigénétiques lors du séquençage pour ouvrir la porte à une exploration plus facile de la modification de l’ADN afin de relier le génotype au phénotype. Cela permettra de comprendre les effets de l’épigénétique sur un large éventail de processus biologiques, notamment l’expression des gènes, les interactions hôte-pathogène, la réponse environnementale, les dommages à l’ADN et la réparation de l’ADN. De plus, il découvrira le rôle de l’épigénétique dans la transmission des traits d’une génération à l’autre.

Twist Biosciences Corp.

Twist Biosciences Corp. fabrique de l'ADN synthétique pour des clients du secteur des biotechnologies. Ils ont conçu un Plateforme de synthèse d'ADN pour remédier aux limitations de débit, d’évolutivité et de coût inhérentes aux méthodes de synthèse d’ADN existantes. Cela leur permet de réaliser une fabrication précise de l’ADN à grande échelle.

La plateforme silicium à haut débit permet à Twist Biosciences de miniaturiser la chimie nécessaire à la synthèse de l'ADN. Cette miniaturisation permet à l'entreprise de réduire les volumes de réaction d'un facteur 1,000,000 1,000 9,600 tout en augmentant le débit d'un facteur XNUMX XNUMX, permettant ainsi la synthèse de XNUMX XNUMX gènes sur une seule puce de silicium à grande échelle.

Il s’agit essentiellement d’un moyen simple pour d’autres entreprises de commander de l’ADN selon leurs besoins.

Illumina, Inc.

Illumina, Inc. développe, fabrique et commercialise des systèmes intégrés pour l'analyse de la variation génétique et de la fonction biologique. La société propose une gamme de produits et de services destinés aux marchés du séquençage, du génotypage, de l'expression génétique et de la protéomique.

La technologie est actuellement utilisée pour aider avec le COVID-19, ils permettent aux entreprises travaillant XNUMX heures sur XNUMX de suivre la transmission, d’effectuer une surveillance, de développer des thérapies et des vaccins pour tout type d’infection virale.

Certaines de leurs offres actuelles incluent l'accès à des services de séquençage de nouvelle génération (NGS) rapides et de haute qualité, d'échantillon à données, tels que les services de séquençage d'ARN et de génome entier.

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Résumé

Bien que nous ayons répertorié certaines des principales entreprises qui profitent du séquençage du génome humain et de l’édition génétique à faible coût, de nombreuses autres entreprises sont prometteuses. Le secteur de la santé est prêt à être perturbé ; les investisseurs qui deviennent stratégiquement actionnaires de certains de ces leaders du marché seront les mieux placés pour l’avènement d’une nouvelle industrie. Les investisseurs doivent veiller à se familiariser avec la génomique, avec un accent particulier sur CRISPR.