생명공학
차세대 CRISPR, 유전자 치료 정확도 향상
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유전자 편집을 더욱 정확하게 만들기
최근까지 유전자 변형은 표적 생물체에 무작위로 새로운 유전자 서열을 삽입하는 등 다소 조잡한 수준이었습니다.
삽입 방식 또한 매우 파괴적이었습니다. 결과적으로, 박테리아와 식물만이 일상적으로 유전자 변형을 받을 수 있었고, 포유류(인간 포함)와 같은 생물체의 유전자 편집은 복잡하고 비용이 많이 들며 느렸습니다.
이것은 CRISPR 기술로 부분적으로 바뀌었는데, 이 기술은 정확하고 통제된 유전자 편집의 길을 갑자기 열었습니다. 2023년 말에 인간 유전 질환에 대한 최초의 유전자 치료법이 승인되었습니다..
하지만 CRISPR는 아직 완벽하지 않아 원치 않는 유전자 변형을 일으키는 경우도 있습니다.
하지만 MIT 연구원 3명의 획기적인 발견으로 이러한 상황은 바뀌었을지도 모릅니다.
그들은 유전자 편집의 신뢰성을 획기적으로 향상시킬 수 있는 새로운 방법을 발표하여 새로운 치료법을 개발할 길을 열었습니다.
그들은 권위 있는 과학 리뷰 Nature에 결과를 발표했습니다.1, 제목 아래 '최소한의 게놈 오류가 있는 엔지니어링된 프라임 에디터".
표준 CRISPR에서 Prime Editing까지
최초의 CRISPR-Cas9 기반 치료법이 승인된 이후, 환자의 유전체를 안정적으로 편집하여 치료한다는 아이디어는 더 이상 공상과학 소설이 아닙니다. 그러나 CRISPR 기술이 과학자들이 의도한 대로 표적 유전자를 항상 변형하는 것은 아닙니다.
CRISPR 시스템은 특정 지점에서 이중 가닥 DNA를 절단할 수 있는 Cas9라는 효소와 Cas9에 절단할 위치를 알려주는 가이드 RNA로 구성됩니다.
연구자들은 이 접근 방식을 채택하여 RNA 템플릿을 따라 잘못된 유전자 서열을 제거하거나 새로운 서열을 삽입했습니다.
2019년부터 MIT 연구진은 기존 CRISPR-Cas9 유전자 편집보다 더욱 정밀한 프라임 편집이라는 새로운 개념을 발표했습니다. 결과적으로, 오프타겟 효과가 적고, 이미 허약한 환자에게 추가적인 건강 문제를 일으킬 가능성도 줄어듭니다.
프라임 편집은 역전사효소와 융합된 변형된 Cas9를 사용하여 모든 가능한 유전자 염기 변형은 물론 유전자 서열의 작은 삽입 및 삭제도 수행할 수 있습니다.
따라서 장기적으로는 프라임 편집이 CRISPR 기반 유전자 편집의 업그레이드되고 더 안정적인 버전이 될 것으로 예상됩니다.
출처: 벤자민 맥레오드
예를 들어, 프라임 에디터는 2025년에 백혈구에 영향을 미치는 희귀 유전 질환인 만성 과립종증(CGD) 환자를 치료하는 데 성공적으로 사용되었습니다.
"원칙적으로 이 기술은 세포와 조직에서 작은 돌연변이를 직접 교정하여 수백 가지 유전 질환을 해결하는 데 사용될 수 있습니다."
하지만 사람의 세포와 신체에 실제로 적용되기까지는 약간의 개선이 필요했습니다.
Prime Editing이 DNA 삽입 정확도를 향상시키는 방법
프라임 편집은 표적 DNA 서열의 보완적인 가닥 중 하나만을 잘라내어 새로운 서열을 삽입할 수 있는 공간을 만듭니다.
그러나 새로운 서열이 복사되면 게놈에 통합되기 위해 오래된 DNA 가닥과 경쟁해야 합니다.
오래된 가닥이 새로운 가닥보다 경쟁에서 이기면 새로 만들어진 DNA 조각이 우연히 다른 곳에 결합되어 오류가 발생할 수 있습니다.
이런 오류는 결국 게놈에 무작위로 삽입되어 암을 유발할 수 있으며, 이는 분명히 줄여야 할 위험입니다.
최신 버전의 Prime Editor를 사용하면 이 오류율은 다양한 편집 모드에서 7회 편집당 1회에서 121회 편집당 1회로 나타나며, 이는 여전히 너무 높은 수준입니다.
“우리가 현재 보유하고 있는 기술은 이전의 유전자 치료 도구보다 훨씬 뛰어나지만 이러한 의도치 않은 결과가 발생할 가능성은 항상 있습니다.”
Prime Editing 신뢰성의 큰 도약
2023년 MIT 연구진은 프라임 편집에 사용된 Cas9 단백질의 일부 돌연변이 버전이 항상 같은 위치에 절단되는 것이 아니라 DNA 서열을 따라 1~2개 염기 더 멀리 절단되는 경우가 있다는 것을 발견했습니다.
이로 인해 오래된 DNA 가닥이 덜 안정적이 되어 분해되고, 새로운 가닥이 오류 없이 쉽게 결합될 수 있게 되었습니다.
이 새로운 2025년 연구에서 연구진은 오류율을 원래 값의 1/20로 낮추는 Cas9 돌연변이를 식별했습니다.
이러한 돌연변이를 인위적으로 하나의 Cas9 단백질에 결합했을 때, 오류율은 원래 양의 1/36로 떨어졌습니다.
“이 논문은 전달 시스템을 복잡하게 만들지 않고 추가 단계를 추가하지 않으면서도 원치 않는 돌연변이가 적고 훨씬 더 정확한 편집이 가능한 유전자 편집에 대한 새로운 접근 방식을 설명합니다.”
그들은 그것에 만족하지 않고 RNA 템플릿의 끝부분을 보다 효율적으로 안정화하는 RNA 결합 단백질을 갖춘 최고 편집 시스템도 사용했습니다.
vPE라는 이름이 붙은 유전자 편집 툴킷의 최종 버전은 오류율이 원본의 1/60에 불과했고, 사용된 편집 모드에 따라 101~543회에 불과했습니다.
스크롤하려면 스와이프하세요 →
| Prime Editor 버전 | 대략적인 오류율 | 개선된 버전과 원래 버전 |
|---|---|---|
| 오리지널 프라임 에디터 | 7~121회 편집당 오류 1개 | 기준 |
| 돌연변이된 Cas9 변종 | 1/20–1/36 원래 오류율 | 최대 36배 더 정확함 |
| vPE(RNA 안정화) | 1/60 원래 오류율 | 최대 60배 더 정확함 |
다음 단계
유전자 편집의 또 다른 장애물은 표적 세포의 핵 내부에 유전자 편집 단백질과 DNA/RNA를 전달하거나 신체의 특정 조직만을 표적으로 삼는다는 것입니다.
따라서 연구자들은 다음에 이 분야에 집중할 것입니다. 특히, 주요 편집 기술은 더 작고 간단한 "전통적인" CRISPR-Cas9 시스템에 비해 전달 성능이 좋지 않아 제한적입니다.
그들은 또한 이 도구가 유전자 편집 치료법뿐만 아니라 전반적인 생명공학 분야의 진전을 가속화할 수 있는 잠재력을 가지고 있다고 생각합니다.
첫째, Cas9 단백질을 변형하면 신뢰도가 향상될 수 있다는 기술과 발견은 프라임 편집뿐 아니라 모든 CRISPR 기반 유전자 편집 기술에 적용될 수 있습니다.
둘째, 이는 유전자 및 유전체 편집을 연구 도구로 사용하는 다른 연구 프로젝트에도 강력한 동력이 될 수 있습니다. 예를 들어, 조직 발달 과정, 암세포 집단의 진화 과정, 그리고 세포가 약물 치료에 반응하는 방식에 대한 해답을 찾는 것이 가능합니다.
"게놈 편집기는 연구실에서 광범위하게 사용됩니다.
그래서 치료적인 측면도 흥미롭지만, 사람들이 우리 편집자들을 자신의 연구 워크플로에 어떻게 통합하기 시작하는지 보는 것도 정말 기대됩니다."
마지막으로, Cas9의 신뢰성을 향상시키는 것으로 밝혀진 돌연변이가 이 연구에서 모두 발견되지 않았을 수도 있습니다. 따라서 이 새로운 개념에 대한 추가 분석과 최적화를 통해 향후 더 나은 결과를 얻을 수 있을 것입니다.
유전자 편집에 투자하다
일루미나
(ILMN )
동안 다중오믹스의 다른 -오믹스(단백질체학, 전사체학 등) 중요한 것은 거의 모두가 유전체학, 즉 모든 살아있는 세포의 핵심 "지침서"를 중심으로 어떤 식으로든 표현된다는 것입니다.
그리고 단연코 유전체 시퀀싱 장비의 최대 생산업체는 일루미나입니다. 이 회사는 암 진단에 사용되는 단거리 유전자 서열 판독에 주력하고 있습니다. 현재 22,000개국에 165대 이상의 시퀀서가 설치되어 있습니다.
일루미나 시퀀싱 장비 소모품의 약 절반은 임상 분야에 사용되고, 나머지 절반은 공공 및 민간 연구실에서 사용됩니다. 임상 분야에서 수요의 절반은 종양학 분야에서 발생합니다.
출처: 일루미나
유전체학과 다중체학이 약물 발견 과정과 암 진단의 중심이 되면서, Illumina 장비에 대한 수요가 높아질 것으로 예상됩니다.
이 회사는 임상 응용 분야의 NGS(차세대 시퀀싱) 수요가 연평균 18% 성장하고 연구 분야의 수요가 연평균 6% 성장할 것으로 예상하고 있으며, 이에 따라 100년까지 임상 분야의 총 주소 가능 시장(TAM)이 25억 달러에서 2033억 달러로 늘어날 것으로 전망합니다.
출처: 일루미나
Illumina는 액체 생검 회사 Grail과 복잡한 역사를 가지고 있습니다. (그랄 -0.36%)는 Illumina에서 분사된 회사였지만 나중에 다시 인수되었고, 현재는 미국과 EU의 경쟁 당국에 의해 다시 분사되었습니다.
이런 문제가 해결되면 Illumina는 장기적 성장과 주가 상승을 재개할 가능성이 있습니다. 특히 궁극적으로 Grail의 액체 생체 검사는 여전히 Illumina 시퀀서에 의존할 가능성이 높기 때문입니다.
한편, 유전자 치료가 확대됨에 따라 연구 및 임상 현장에서 Illumina의 시퀀서 사용이 늘어날 것입니다.
(또한 읽을 수 있습니다 Illumina의 사업, 미래 기술 및 역사에 대한 보다 자세한 분석은 전담 투자 보고서에서 확인할 수 있습니다..)
최신 Illumina(ILMN) 주식 뉴스 및 개발
참고 연구
1. Chauhan, 부사장, Sharp, PA & Langer, R. 최소한의 게놈 오류가 있는 엔지니어링된 프라임 에디터. 자연 (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-09537-3
