생명공학
구형 핵산이 항암제 전달을 획기적으로 향상시킵니다
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나노기술 기반 암 치료제 전달
지난 수십 년 동안 암에 대한 이해는 크게 발전하여 암세포를 죽일 수 있는 다양한 분자들이 발견되었습니다. 하지만 문제는 암세포가 비정상적으로 작용하더라도 여전히 우리 몸의 일부이며, 결국에는 다른 세포들을 죽인다는 점입니다.
이는 암세포를 죽이는 약물이 신체의 다른 세포에는 매우 독성이 강할 수 있음을 의미합니다. 또한, 암세포의 대사 및 유전적 이상으로 인해 암 치료에 유용한 화학 물질을 제대로 흡수하지 못하는 경우가 많습니다.
이러한 두 가지 이유 때문에, 항암제를 암세포에 전달하는 과정은 약물 자체의 효능만큼이나, 어쩌면 그 이상으로 중요할 수 있습니다. 이렇게 하면 부작용을 줄일 뿐만 아니라, 치료 효과를 높여 환자를 살릴 수 있습니다.
정확한 표적 치료는 암 재발 위험을 줄이는 데에도 중요합니다. 치료 효율이 높을수록 잔존 암세포가 치료를 피해 숨어 있을 가능성이 줄어들기 때문입니다.
특히 유망한 약물 전달 방법 중 하나는 인체에 잘 흡수되는 새로운 유형의 나노 분자인 구형 핵산(SNA)을 이용하는 것입니다. 노스웨스턴 대학교의 연구진은 최근 SNA가 백혈병 치료제의 효능을 획기적으로 향상시킬 수 있음을 입증했습니다.
그들은 연구 결과를 ACS Nano에 발표했습니다.1, 제목 아래 '화학요법용 구형 핵산".
암 치료제 전달의 과제
지난 2년간 암 생존율 증가의 상당 부분은 암 치료를 위한 약물 전달 시스템의 개선과 관련이 있습니다. 예를 들어, 항체, 특히 단클론 항체는 여러 유형의 암에 대한 가장 효과적인 치료 옵션 중 하나로 부상했습니다.
또 다른 방법은 생체 분자나 나노 입자가 암세포를 특이적으로 표적으로 삼는 수동적 약물 표적화 시스템을 사용하는 것입니다.
출처: MDPI
지난 몇 년간 항체가 종양학 분야의 주목을 받았지만, 나노기술이 그 대안으로 떠오르고 있습니다. 특수 제작된 나노입자는 암세포에 직접 부착하여 세포막을 통과해 항암제를 전달할 수 있습니다.
출처: MDPI
구형 핵산(SNA)
이 연구에서 연구진은 리포솜 구형 핵산(SNA) 구조체를 사용했습니다. 이 구조체는 나노입자 핵을 중심으로 핵산이 고밀도로 배열된 껍질로 둘러싸여 있습니다.
출처: 자연
SNA는 1996년 Chad Mirkin에 의해 처음 만들어졌습니다. 노스 웨스턴 대학이 연구의 책임 연구자이기도 한 그는 다음과 같이 말합니다.
나노입자 핵의 종류(금, 은, 실리카, 리포솜, 단백질 등)와 핵산의 서열(DNA, RNA 등)을 변화시킴으로써 다양한 종류의 SNA를 만들 수 있다.
출처: 암
구조적 나노의학: 약물 전달의 새로운 시대
이전 연구에서 세포가 SNA를 인식하고 세포 내로 끌어들이는 것으로 밝혀졌습니다. 더욱 중요한 것은 암세포는 과도한 활동으로 인해 건강한 세포보다 훨씬 높은 비율로 SNA를 세포 내로 흡수한다는 점입니다.
따라서 암세포의 본질적인 특성상 SNA에 더욱 민감하게 반응합니다.
대부분의 세포는 표면에 탐식자 수용체를 가지고 있습니다. 하지만 골수 세포는 이러한 수용체를 과발현하기 때문에 그 수가 훨씬 더 많습니다.
이 수용체들은 분자를 인식하면 그 분자를 세포 안으로 끌어들입니다. 세포 안으로 억지로 들어가려 하지 않고, SNA는 이러한 수용체에 의해 자연스럽게 흡수됩니다."
이는 정밀한 구조적 및 조성적 제어를 통해 나노 의약품이 인체와 상호 작용하는 방식을 미세 조정하는 구조 나노 의학이라는 전반적으로 성장하고 있는 분야의 일부입니다.
현재 임상 시험 단계에 있는 SNA 기반 치료법은 총 7가지이며, 암뿐만 아니라 감염성 질환, 신경퇴행성 질환, 자가면역 질환에도 적용되고 있습니다.
급성 골수성 백혈병(AML)에 대한 전임상 결과
항암화학요법 SNA 구축
연구진은 백혈병 치료를 위해 리포솜 SNA를 시험했습니다. 그들은 5-플루오로우라실(5-Fu)을 사용했으며, SNA의 핵산 성분은 화학적으로 상호 연결된 5-플루오로-2'-데옥시우리딘 10개 단위로 구성되었습니다.
출처: ACS 간행물
기존의 항암화학요법제인 5-FU는 암세포에 효과적으로 도달하지 못하는 경우가 많습니다. 또한 메스꺼움, 피로감과 같은 여러 가지 항암화학요법 부작용을 일으킬 수 있으며, 드물게는 심부전까지 유발할 수도 있습니다.
문제는 약물 자체의 독성뿐만 아니라, 치료제의 1% 정도만이 체내에서 용해된다는 점입니다. 따라서 약물이 덩어리지거나 고체 형태로 남아 있어 신체가 효율적으로 흡수하지 못합니다.
우리 모두 항암제가 심각한 독성을 가지고 있다는 것을 알고 있습니다. 하지만 많은 사람들이 항암제가 물에 잘 녹지 않는다는 사실도 모르고 있죠. 그래서 우리는 항암제를 수용성 형태로 변환하여 효과적으로 전달하는 방법을 찾아야 합니다.
골수 세포(백혈병을 유발하는 세포)에서 SNA 수용체가 과발현되면, 5-FU를 더 낮은 용량으로 투여하더라도 암세포에는 도달하지만, 건강한 세포에는 훨씬 더 낮은 용량으로도 도달하게 됩니다.
추가적인 장점은 리포솜 SNA가 매우 용해성이 뛰어나다는 점으로, 이 문제 또한 해결해 줍니다.
"오늘날의 항암 화학 요법제는 마주치는 모든 세포를 죽입니다. 즉, 암세포를 죽이지만, 많은 건강한 세포도 파괴합니다. 저희의 구조적 나노 의약품은 골수 세포를 선택적으로 공격합니다."
전신에 항암제를 과다 투여하는 대신, 필요한 부위에 더 높은 용량을 집중적으로 투여합니다.
SNA 전달을 통한 효능 향상
SNA를 이용한 5-Fu의 세포 내 전달은 SNA를 사용하지 않았을 때보다 12.5배 더 높습니다. 더욱 중요한 것은, 시험관 내 연구에서 4배(1,000배 이상) 높은 수치를 보였다는 점입니다.
인간 백혈병을 모방한 쥐 모델에서, 항암제 SNA는 5-Fu 단독 투여보다 59배 더 높은 항종양 효능을 보였습니다. 더욱 중요한 것은, SNA로 치료받은 쥐들은 5-Fu에서 나타나는 부작용을 전혀 보이지 않았다는 점입니다.
"동물 모델에서 우리는 종양의 진행을 막을 수 있음을 입증했습니다."
이 기술이 인체 환자에게 적용될 수 있다면 정말 고무적인 발전이 될 것입니다. 더욱 효과적인 항암 치료, 더 나은 치료 반응률, 그리고 부작용 감소를 의미할 테니까요."
스크롤하려면 스와이프하세요 →
| 메트릭 | 무료 5-Fu (표준) | SNA 전달 5-Fu (리포좀 SNA) |
|---|---|---|
| 세포 흡수(AML 세포) | 1× (기준선) | 약 12.5배 더 높음 |
| 시험관 내 세포 사멸 효능 | 1× (기준선) | 최대 약 10,000배 더 높음 |
| 생쥐에서의 항종양 효능 (AML 모델) | 1× (기준선) | 종양 감소 효과가 약 59배 더 뛰어남 |
| 연구에서 관찰된 독성/부작용 | 5-FU의 주요 부작용으로는 메스꺼움, 피로, 심장 독성 등이 있습니다. | 평가된 매개변수에서 뚜렷한 독성은 관찰되지 않았습니다 (쥐 실험). |
SNA의 미래 임상 및 상업적 응용
SNA는 항암제 전달에 매우 유망한 메커니즘으로 빠르게 부상하고 있습니다.
다음 단계는 동일한 동물 모델에서 다른 약물을 사용하여 결과를 더욱 개선할 수 있는지 살펴보는 것이 될 것입니다. 예를 들어, 독성 문제가 있지만 세포 사멸 효과는 매우 뛰어난 것으로 알려진 다른 항암 화학 요법 약물을 SNA를 통해 내약성이 좋거나 거의 무해하게 만들면서 암세포 사멸 능력은 더욱 향상시킬 수 있을 것입니다.
장기적으로는 실제 환자에게 이 기술의 잠재력을 평가하기 위한 인체 연구가 필요할 것입니다. 이는 1단계(건강한 사람을 대상으로 약물 내성 여부를 확인하는 시험)부터 3단계(많은 실제 암 환자를 대상으로 하는 시험)에 이르기까지 비용이 많이 드는 과정입니다.
상업화 및 SNA 스타트업
캔서백스
이번 연구의 책임 과학자이자 SNA를 발견한 채드 A. 미르킨은 또한 과학 분야의 창시자이기도 합니다. 인화점 치료제인간 치료 분야에 SNA를 적용하는 데 전념하는 회사입니다.
그들은 9건의 생체 내 연구를 통해 SNA가 35배 향상된 전달력, 80배 강력한 면역 활성화, 그리고 T세포에 의한 종양 사멸력 6.5배 증가를 보였다고 주장합니다. SNA는 60가지 이상의 다양한 유형의 세포에 흡수될 수 있습니다.
출처: 인화점 치료제
회사 연구 협약을 발표했습니다. 과 캔서백스이 회사는 인체의 면역 체계를 이용하여 암과 싸우는 범용 암 치료 플랫폼을 개발하고 있습니다.
CancerVax에 대한 직접 투자는 공인 투자자만 가능합니다. 크라우드펀딩을 통한 주식 자금 조달도 진행 중이며, 모든 유형의 투자자에게 열려 있고 주당 2.1달러에 투자할 수 있어 회사의 기업 가치는 80천만 달러 이상으로 평가됩니다.
"캔서백스의 범용 암 치료 플랫폼은 암세포를 효과적으로 탐지하고 표시하기 위해 정밀하고 다성분적인 전달이 필요합니다."
저희 기술은 이러한 과제에 매우 적합하며, 유망한 치료 접근법의 잠재력을 최대한 실현하는 데 필요한 효율성과 정확성을 갖춘 스마트 mRNA 페이로드를 패키징하고 전달할 수 있는 기능을 제공합니다.”
암 외에도 SNA는 CRISPR 기반 치료법 전달에도 사용될 수 있습니다..
LNP-SNA는 기존 지질 나노입자 전달 시스템에 비해 세포 내 침투율이 최대 3배 높았고, 독성은 낮았으며, 유전자 편집 효율은 3배 향상되었고, 정밀한 DNA 복구 능력은 60% 이상 개선되었습니다.
전반적으로 SNA는 시험관 내 및 생체 내 동물 연구를 통해 매우 유망한 기술로 자리매김했으며, 암, 유전자 치료 및 기타 주요 의료 분야에 대한 인간 적용을 모색할 준비가 되어 있습니다.
또한 CRISPR과 같은 다른 정밀 치료법 및 기술의 등장으로 SNA의 잠재력이 더욱 향상될 가능성이 높습니다.
참고 연구
1. 타오쿤 루오, 영준 김, 젠유 한, 정민 황, 스네하 쿠마리, 빈젠츠 메이어, 알렉스 쿠싱, 로저 A. 로메로, 채드 A. 미르킨. 화학요법용 구형 핵산. ACS NanoVol 19/Issue 44. 2025년 10월 29일. https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acsnano.5c16609
