Le 10 migliori aziende di Big Data nel settore biotecnologico

Più dati per una medicina migliore

Più impariamo sulla biologia, più realizziamo tutto ciò che non sappiamo. Tutto è iniziato con la rivoluzione genomica e il primo genoma umano sequenziato all’inizio degli anni 2000.

Alla genomica si sono ora aggiunti altri set di dati come la trascrittomica, la proteomica, la metabolomica, il microbioma, ecc., formando una nuova scienza “multiomica”. Abbiamo discusso più in dettaglio di questa evoluzione in “La multiomica è il passo successivo nella biotecnologia".

Questi nuovi strumenti hanno creato una marea di dati che forniscono informazioni dettagliate sulle attività interne delle cellule, talvolta fino al livello atomico. Un fattore chiave di questa crescita dei dati è stato il crollo del prezzo del sequenziamento dei geni e di altri materiali biologici come le proteine.

Fonte: ResearchGate

Ciò ha creato entusiasmo per il potenziale dei “Big Data” nel settore biotecnologico, imitando il concetto di big data di altri campi più guidati dall’IT.

Già nel 2018 la rivista Barron’s si chiedeva “I Big Data porteranno a grandi ritorni nel settore biotecnologico?" e l'industria ha iniziato a chiedere "Implementazione dell'elaborazione e dell'analisi dei dati su larga scala per il biotrattamento"

Molte aziende sono ben posizionate per trarre vantaggio dalla spinta a creare e analizzare dati biologici su larga scala.

L’intelligenza artificiale si fonde con i big data?

Un nuovo sviluppo negli ultimi anni è stato l’emergere dell’intelligenza artificiale. Mentre l’intelligenza artificiale si è fatta strada nella coscienza pubblica soprattutto nel 2023, con LLM (Large Language Models) come ChatGPT, l’industria biotecnologica ha iniziato ad abbracciare l’intelligenza artificiale molti anni prima.

E ha senso perché i dati e l’intelligenza artificiale hanno una relazione in qualche modo simbiotica:

• L'addestramento dei modelli di intelligenza artificiale richiede molti dati di alta qualità e annotazioni.
• L’intelligenza artificiale può aiutare a risolvere enormi set di dati senza l’intervento umano diretto e a collegare i punti dove l’analisi manuale non sarebbe possibile.

Il risultato è che oggi molte delle aziende del settore biotecnologico, precedentemente focalizzate sui big data, si stanno trasformando anche in società di intelligenza artificiale.

Contrariamente ad alcune applicazioni di intelligenza artificiale che sono ancora alla ricerca di un modello di business (come la generazione di immagini), la scoperta di farmaci e la ricerca medica hanno un percorso piuttosto semplice dal modello di intelligenza artificiale alla monetizzazione.

I 10 migliori titoli azionari biotecnologici legati ai big data

1. Illumina

Illumina è l'azienda leader nel settore della genomica, di gran lunga la più grande e affermata nel settore, con ricavi di 1.2 miliardi di dollari, con un CAGR cresciuto dell'11% negli ultimi 5 anni.

Ciò la rende anche il principale fornitore di dati genomici per l’intero settore biotecnologico.

Come la maggior parte delle aziende di sequenziamento del genoma, Illumina guadagna vendendo sequenziatori ma soprattutto vendendo i materiali di consumo utilizzati dai sequenziatori. Il ricavo per macchina di solito aumenta nel tempo man mano che viene progressivamente utilizzata per la capacità a tempo pieno.

Il nuovo modello di sequenziatore del genoma dell'azienda, NovaSeqX, è un successo, con 352 unità nel 2023. Ciò ha accelerato l'adozione del sequenziamento di massa del genoma tra i clienti di Illumina, con più analisi multi-omiche e una scala più ampia per analisi spaziali e a singola cellula.

Le vendite di NovaSeqX si aggiungono a un segmento molto ampio di sequenziatori genomici, con oltre 25,000 sistemi installati.

Fonte: Illumina

Problemi del Graal

Quando si parla di Illumina, è necessaria una lunga spiegazione per una nuova applicazione della genomica, il rilevamento del cancro in un campione di sangue chiamato biopsia liquida.

Illumina ha lavorato allo sviluppo di questa tecnologia e poi l'ha trasformata in una società chiamata Grail.

Grail ha riscosso un notevole successo sia dal punto di vista tecnico che commerciale. Nel secondo trimestre del 2, 2023 medici hanno prescritto i test Grail, superando il traguardo dei 7,500 test eseguiti. Il test ha inoltre rilevato il 100,000% delle recidive tumorali in 92 diversi tumori del sangue.

Diversi anni dopo, Illumina riacquisterà l’azienda a un prezzo molto più alto.

Ciò ha causato diversi problemi. In primo luogo, le autorità di regolamentazione sia negli Stati Uniti che nell'UE hanno sollevato preoccupazioni circa il rischio di monopolio, con Illumina fornitore di macchine per il sequenziamento del genoma a molti concorrenti di Grail. Ciò ha comportato una multa di 432 milioni di euro da parte dell'UE.

Un'altra serie di problemi proveniva dalle condizioni del costoso spin-off del Graal, dalla raccolta di fondi e dal riassorbimento nell'Illumina.

L'attivista-investitore Carl Icahn ha attaccato il consiglio di amministrazione dell'azienda e insinuava che fossero state condotte potenziali operazioni disoneste o dolose a favore di insider, contro gli interessi degli azionisti della società. Anche la SEC stava indagando sulla questione. Potete leggere di più su questi sospetti e accuse in questa serie di articoli di Investimenti non GAAP.

Infine, la decisione di cedere Grail ancora è stato fatto, con il consiglio che approva la decisione il 4 giugno^th, 2024.

La saga del Graal ha causato molti problemi a Illumina e ai suoi azionisti. Tuttavia, ciò non ha influito sulla posizione dell'azienda nel sequenziamento del genoma.

In definitiva, è probabile che il rilevamento del cancro del Graal possa trasformarsi in un business enorme e indurre i medici a utilizzare molti sequenziatori genomici e materiali di consumo Illumina.

Illumina ha acquisito nel 2023 anche la società di software bioinformatico Partec, ampliando l'offerta dell'azienda oltre i sequenziatori e i relativi materiali di consumo.

2. Schrödinger, Inc.

L'azienda è specializzata in modelli basati sulla fisica per trovare la migliore molecola possibile per un determinato obiettivo, bilanciando parametri contrastanti come potenza, solubilità, emivita, sintetizzabilità, ecc.

Utilizza anche l’apprendimento automatico, ma l’aggiunta di un modello basato sulla fisica consente di testarlo in campi completamente nuovi per i quali non esiste un set di dati per “addestrare” l’intelligenza artificiale. Ciò consente a Schrödinger di passare da 1 miliardo di molecole potenziali a soli 8 candidati solidi in pochi giorni, esclusivamente attraverso il calcolo digitale.

Fonte: Schrodinger

Schrödinger ha firmato con Bayer un accordo di collaborazione quinquennale nel 5 per un fatturato di 2020 milioni di dollari. L'idea dell'accordo è quella di utilizzare la tecnologia Schrödinger insieme ai modelli di previsione in-silico di Bayer.

Un'altra recente partnership è con Lilly, che ha ricevuto fino a 425 milioni di dollari in pagamenti totali per scoperte di successo.

Le collaborazioni passate includevano Takeda, Sanofi Bristol Myers Squibb e altre aziende farmaceutiche più piccole.

Fonte: Schrodinger

Nel complesso, Schrödinger sta costruendo un portafoglio in crescita, comprendente un numero sempre maggiore di molecole proprietarie e interamente di proprietà. Sebbene non sia pre-ricavo, la società non è ancora redditizia, concentrandosi sull'espansione e sulla spesa in ricerca e sviluppo per migliorare la propria tecnologia.

L’azienda sta inoltre cercando di espandersi verso nuovi segmenti oltre la scoperta di farmaci, come prodotti biofarmaceutici complessi o anche materiali come prodotti chimici, batterie o polimeri.

Fonte: Schrodinger

Gli investitori vorranno tenere d'occhio le nuove collaborazioni, poiché rifletteranno i progressi della tecnologia di Schrödinger, così come valutati dai leader del settore, nonché il possibile successo nell'espandere la tecnologia di base a nuovi mercati.

3. excientia

L’azienda utilizza l’intelligenza artificiale per lo sviluppo terapie di precisione. Gestisce una tecnologia di scoperta di farmaci basata sull’intelligenza artificiale “full stack” con software dedicato in ogni fase del processo di scoperta di farmaci.

Fonte: excientia

La tecnologia di Exscientia riduce il 70% del tempo necessario per passare da un bersaglio biologico alla ricerca del farmaco corrispondente e l'80% di capitale in più.

Ciò ha prodotto 4 composti nelle fasi cliniche iniziali, 30 programmi in totale e ricavi per 6.5 miliardi di dollari derivanti da traguardi raggiunti con i partner. L'obiettivo principale è stato l'oncologia (cancro) e le malattie infiammatorie.

Fonte: excientia

Questa potrebbe essere un'opzione interessante per gli investitori che cercano una società consolidata di scoperta di farmaci basati sull'intelligenza artificiale con una pista di liquidità molto ampia e molteplici partnership in corso per una maggiore sicurezza.

4. 10x Genomics, Inc.

10x Genomics è leader nella biologia spaziale, che studia il genoma e il trascrittoma in 3D, consentendo la visualizzazione dell'attività dei geni a livello cellulare o addirittura intracellulare.

L'azienda è stata fondata nel 2012 e tra i fondatori c'è Serge Saxonov, direttore della ricerca e sviluppo della società di test genomici personalizzati 23andMe.

10x Genomics è cresciuta utilizzando un mix di ricerca e sviluppo (più di un miliardo di dollari investiti in ricerca e sviluppo finora) e acquisizioni. In particolare, la sua piattaforma Visium è stata ottenuta attraverso l’acquisizione di Spatial Trascrittomics nel 1.

Fonte: 10x Genomics – Cronologia delle acquisizioni genomiche 10x

Questo è anche il modo in cui 10x Genomics lo acquisirebbe xeno piattaforma acquisendo Readcoor e Cartana nel 2020.

Nel 2020 verrebbe lanciato anche la piattaforma Chromium, che è stato aggiornato l'anno successivo a Chromium X.

Attraverso l'acquisizione di Tetramer Shop nel 2021, verrà lanciato anche 10x Genomics BEAM (Barcode Enabled Antigen Mapping) nel 2022. Permette ai ricercatori di identificare in dettaglio i componenti del sistema immunitario. Ciò potrebbe avere un grande impatto nella ricerca sull’immunità e sulle nuove malattie.

I ricavi sono cresciuti del 17% su base annua nel secondo trimestre del 2, trainato dalle vendite di Xenium, con il traguardo delle 100 unità vendute superato nell'agosto 2023.

La società ha inoltre ha ottenuto nel settembre 2023 una vittoria decisiva contro il suo principale rivale, Nanostring. A Nanostring è per ora vietata la vendita dei suoi strumenti CosMx Spatial Molecular Imager (SMI) nella maggior parte dell'UE per aver violato 10 brevetti genomici.

L’azienda è ancora in una fase iniziale, in qualche modo simile agli albori di Illumina. Per ora, la biologia spaziale è confinata al mondo della ricerca accademica e fondamentale. Ma come molte biotecnologie, un giorno potrebbe diffondersi, diventare lentamente uno strumento medico e poi un test “di routine”. In ogni caso, il crescente parco macchine installate dovrebbe trainare le vendite di materiali di consumo e la crescita dei ricavi.

5. Oxford Nanopore Technologies plc (ONT.L)

Oxford Nanopore sta utilizzando una tecnologia unica di sequenziamento del genoma basata su celle a flusso. Ciò consente di “leggere” il DNA quando attraversa i nanopori, non attraverso mezzi chimici ma direttamente misurando una corrente elettrica. Quindi, in un certo senso, questa è la prima volta che un computer può leggere una sequenza genetica (DNA e RNA) in tempo reale.

Fonte: Nanoporo di Oxford

Un altro vantaggio esclusivo della tecnologia dell'azienda è la possibilità di leggere sequenze genetiche più lunghe rispetto ai metodi di sequenziamento convenzionali. Sequenze lunghe e lettura in tempo reale possono contribuire a ottenere risultati migliori e più rapidi, il che è importante per l'analisi del cancro o di malattie infettive come i batteri resistenti agli antibiotici.

Infine, la misurazione elettrica consente sequenziatori più piccoli e portatili, un miglioramento rispetto alle massicce macchine utilizzate fino ad ora. Ciò consente all'azienda di produrre un'ampia gamma di sequenziatori, comprese macchine più lente, più piccole e molto più economiche, a partire da 1,000 dollari. Ciò potrebbe espandere radicalmente il mercato del sequenziamento, poiché in precedenza il sequenziamento mobile o a basso costo non era un’opzione.

A causa della sua tecnologia radicalmente nuova, non è chiaro dove Oxford si inserirà in un ecosistema di sequenziamento del genoma più maturo.

Potrebbe sostituire completamente l’attuale tecnologia di lettura chimica/ottica dei genomi.

Oppure potrebbe diventare un'applicazione di successo ma di nicchia per il sequenziamento a basso volume o mobile o per il sequenziamento che richiede una lettura ad alta precisione di lunghe sequenze genetiche.

L'azienda prevede inoltre di espandersi nella lettura delle proteine, nella modificazione post-traduzionale di proteine ​​o piccole molecole e in altre misurazioni al limite estremo delle scienze della vita.

6. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

L'azienda produce organismi su richiesta per applicazioni specifiche. Ha ampiamente diversificato le sue applicazioni con numerosi programmi di ricerca e partnership:

• Cannabinoidi
• Produzione di vaccini a mRNA e medicina degli acidi nucleici
• proteine ​​alimentari
• Produzione di fertilizzanti biologici in collaborazione con Bayer
• Microbi programmabili per le malattie intestinali
• Biorisanamento delle microplastiche
• Biosicurezza e rilevamento di agenti patogeni
• Riciclaggio di rifiuti e contaminanti

Molte di queste modifiche si basano su CRISPR o tecnologie simili di editing genetico, in particolare le sue terapie con cellule tumorali CAR-T.

Fornendo una piattaforma pronta per l'ingegneria cellulare, Ginkgo sta diventando un fornitore di servizi chiave nel settore biotecnologico, andando oltre l'industria farmaceutica e interessandosi all'agricoltura, alla biosicurezza e ai processi chimici industriali.

Fornisce competenza e velocità e può aiutare a ridurre i costi fissi e la quantità di investimenti necessari per un progetto di ricerca.

Ciò è dimostrato dal ventaglio molto diversificato di clienti e partner che l’azienda ha avuto negli ultimi anni.

Fonte: Ginkgo Bioworks

Ciò che rende Gingko un'azienda di big data è l'ampiezza unica tra innumerevoli applicazioni e tipi di organismi delle sue banche cellulari, set di dati ed esperimenti.

Si tratta di un titolo interessante per gli investitori che desiderano scommettere sulle tecnologie di editing genetico e di ingegneria cellulare, ma non su un’applicazione in particolare. Questo è in genere più interessante per gli investitori focalizzati sulla crescita.

La grande maggioranza delle aziende CRISPR si concentra sulla medicina umana e sulle malattie genetiche, lasciando aperte le opportunità del Gingko per l’agricoltura, la bioingegneria, l’energia e i bioprodotti (compresi i cannabinoidi).

Insieme alla rapida espansione di set di dati genetici, strumenti di editing genetico e intelligenza artificiale (inclusa l’open source), ciò potrebbe rivelarsi un’enorme opportunità per Gingko Bioworks.

7. BenevolentAI SA (BAI.AS)

BenevolentAI utilizza la scoperta di farmaci basata sull’intelligenza artificiale per sviluppare trattamenti per la dermatite atopica e potenziali trattamenti per malattie croniche e cancro.

Laddove altre aziende utilizzano l’intelligenza artificiale per prevedere l’attività cellulare o la configurazione 3D delle proteine, Il motore BenAI di Benevolent analizza il database esistente di articoli scientifici (oltre 35 milioni) per sbloccare nuove intuizioni.

Quindi integra questi potenziali risultati in un processo che comprende la convalida sperimentale dell'idea, l'analisi in silico e l'espansione dell'indicazione/riproposizione del farmaco.

Fonte: Benevolo

L’idea è che molti farmaci esistenti o meccanismi biologici conosciuti potrebbero essere riutilizzati per nuovi trattamenti. Nel complesso, tale strategia dovrebbe produrre nuove terapie più rapidamente, poiché gran parte del lavoro normativo è già stato svolto (ad esempio, la fase I degli studi clinici ha dimostrato la sicurezza del farmaco).

La compagnia ha un in corso collaborazione con AstraZeneca per lo sviluppo di farmaci per la fibrosi e la malattia renale cronica (accordo iniziale dal 2019), ampliato per includere l’insufficienza cardiaca e il lupus eritematoso sistemico (LES) nel 2022.

Ha anche ha collaborato con Merck KGaA per sfruttare la propria competenza in oncologia e neuroinfiammazione e supportare i piani di scoperta di farmaci basati sull'intelligenza artificiale dell'azienda, concentrandosi sulla ricerca di piccole molecole candidate valide.

In precedenza, aveva ottenuto l’espansione di una nuova indicazione che aveva portato all’approvazione della FDA da parte di Eli Lilly per baricitinib, come potenziale trattamento per il COVID-19.

8. AbCeller

AbCellera è specializzata nello sviluppo di nuove categorie di farmaci basati sugli anticorpi.

In particolare, si sta lavorando GPCR e piattaforma di canali ionici, un bersaglio terapeutico per il quale prima non era possibile sviluppare anticorpi. La loro altra piattaforma è Coinvolgitori delle cellule T, che aumenta l’efficienza e riduce la tossicità dei trattamenti contro il cancro a base di anticorpi.

Fonte: AbCellera

In 10 anni, l'azienda ha sviluppato oltre 100 programmi terapeutici con una vasta gamma di partner, di cui il 50% in oncologia. 13 molecole hanno già raggiunto la fase di sperimentazione clinica, di cui 2 già autorizzate per il trattamento.

Fonte: AbCellera

Un aspetto fondamentale del processo di AbCellera è l'accesso a un'ampia selezione di possibili anticorpi. Successivamente, la selezione di quelli giusti avviene tramite screening monocellulare ad alto rendimento, basato sulla visione artificiale.

9. terapeutica

Bioxcell si concentra su un concetto che chiamano “reinnovazione farmaceutica”. La reinnovazione farmaceutica sfrutta l’intelligenza artificiale per analizzare farmaci che hanno già dimostrato di essere sicuri, ma che sono stati abbandonati dal loro sviluppatore per vari motivi.

Esamina inoltre i prodotti approvati per nuove applicazioni.

Fonte: BioXCell

La generazione del concetto utilizzando big data e intelligenza artificiale richiede solo 6 mesi (invece di diversi anni per le nuove molecole), seguiti da 12 mesi di convalida dell’ipotesi sfruttando la visione artificiale, il deep learning, la matrice decisionale e la convalida in silico.

La reinnovazione ha registrato recentemente notevoli successi, in particolare se combinata con la riformulazione per rimuovere gli effetti collaterali o migliorare la bassa efficienza che aveva portato all’abbandono dei farmaci candidati.

Questo modello ha già dato i suoi frutti, con l'approvazione di IGALMI  (per il trattamento dell'agitazione associata a schizofrenia o disturbi bipolari) in meno di 4 anni dall'inizio del progetto all'approvazione.

Nel caso di IGALMI, la precedente scarsa biodisponibilità è stata risolta modificando la modalità di somministrazione del farmaco e associandolo ad uno stabilizzatore metabolico.

Fonte: BioXCell

L'azienda ha già due programmi avanzati nella fase 3 degli studi clinici, oltre ad altri 5 programmi in cantiere.

Il primo programma, per l'agitazione associata alla demenza di Alzheimer (AAD) con un nuovo agente, una nuova formulazione di latrepirdina, un farmaco antistaminico (allergie).

La seconda è un'estensione dell'applicazione di IGALMI, per l'agitazione associata a disturbi bipolari o schizofrenia in un contesto domestico.

Fonte: BioXCell

Il successo di Bioxcell con IGALMI dimostra il potenziale dei big data, che possono essere ampliati oltre la scoperta di nuovi farmaci e migliorando l'arsenale di farmaci esistente, sia attraverso la riformulazione che trovando nuove applicazioni di farmaci noti e sicuri.

10. Prodotti farmaceutici di ricorsione

Recursion Pharmaceuticals sfrutta l'intelligenza artificiale nella scoperta di farmaci,

L'approccio dell'azienda mira a ridurre significativamente i tempi e i costi associati all'immissione sul mercato di nuovi farmaci.

La creazione di solidi set di dati è stata l'obiettivo dell'azienda sin dall'inizio, cercando di risolvere diversi problemi con i dati anagrafici:

• Dati analogici, dai fax ai pdf o alle stampe scannerizzate.
• Dati isolati, con poche o nessuna annotazione.
• Ricerca difficile da replicare.

Per risolvere questi problemi, Recursion ha creato uno dei più grandi laboratori automatizzati al mondo e ha digitalizzato milioni dei propri esperimenti (2.2 milioni di esperimenti a settimana).

Possiedono anche uno dei supercomputer più veloci al mondo per addestrare i loro LLM e AIS per la scoperta di farmaci. I modelli sono stati addestrati su una libreria di oltre 2 miliardi di immagini e hanno dedotto 6 trilioni di relazioni tra tutte le possibili combinazioni di geni e composti.

Fonte: Ricorsione

Ricorsione stabilito a partnership con il leader dell’intelligenza artificiale Nvidia e potrebbe rilasciare alcuni dei suoi modelli di intelligenza artificiale ai partner commerciali tramite la nuova piattaforma BioNeMo di NVIDIA. Inoltre, fornirà a Recursion l'accesso prioritario alle più recenti GPU NVIDIA tramite NVIDIA DGX™ Cloud.

La pipeline proprietaria di ricerca e sviluppo di Recursion è focalizzata principalmente sulle malattie rare e sull'oncologia, con 3 farmaci candidati nella fase 2 degli studi clinici.

Fonte: Ricorsione

Per settori più complessi, come le neuroscienze e l'oncologia non farmacologica, l'azienda preferisce stabilire partnership con aziende affermate in questi settori.

Ad esempio Roche nelle neuroscienze e Bayer negli obiettivi oncologici non farmacologici.

Infine, la società ha stabilito rapporti per concedere in licenza la propria tecnologia e i propri dati, soprattutto quando è possibile negoziare lo scambio di dati per aumentare le informazioni che entrambe le società potranno utilizzare in futuro.