Invertir en genómica y CRISPR: todo lo que necesita saber

Hay una nueva industria que está surgiendo y que promete ser tan disruptiva como la IA y la cadena de bloques: esa industria es la genómica. Con el beneficio de CRISPR, la secuenciación asequible del genoma humano y los avances en la ciencia de datos, un puñado de empresas se están posicionando para aprovechar esta nueva llegada de la atención médica. Exploraremos qué es la genómica, qué empresas se están posicionando para este futuro y por qué es importante.

¿Qué es la Genómica?

Genómica es el estudio de los genes de una persona (el genoma), el campo revisa las interacciones de esos genes entre sí y con el entorno de la persona. El genoma es el conjunto completo de ADN de un organismo que programa al individuo con diferentes rasgos físicos. Prácticamente cada célula del cuerpo contiene una copia completa de los aproximadamente 3 mil millones de pares de bases o letras del ADN que componen el genoma humano. Con el poder de Ciencia de los datos Ahora es posible estudiar cómo interactúan los genes y, en algunos casos, editar genes para modificar una sola letra o base del ADN en un gen.

Secuenciación de genomas humanos

Existen múltiples tecnologías exponenciales que se han fusionado para permitir la secuenciación fácil y rentable del genoma humano completo. Secuenciar el primer genoma humano cuesta 2.7 mil millones y tardó 13 años. Debido a la Ley de Moore y otras tecnologías exponenciales, el costo ahora se ha reducido a $1000, y se proyecta que se reducirá aún más a $100.

Esto significa que estamos entrando en una era en la que cualquiera puede secuenciar su genoma humano completo, en busca de errores o predisposiciones a determinadas enfermedades o problemas de salud.

Varias empresas están clamando por un mercado en el que inicialmente los consumidores exigirán que se les secuencia el genoma y, eventualmente, los profesionales médicos lo exigirán. Esto está impulsando la fuerza detrás de muchas de las empresas genómicas en el mercado; la segunda fuerza impulsora es el poder transformador de la tecnología CRISPR.

¿Qué es CRISPR?

Para familiarizarse con CRISPR, primero hay que entender que existen múltiples casos de uso para la terminología. En biología, CRISPR se refiere a secuencias de ADN que se encuentran de forma natural en los genomas de bacterias y otros microorganismos. Las CRISPR son las secuencias de un componente crucial del sistema inmunitario que protege a las bacterias de los virus. El sistema inmunitario CRISPR se defiende del ataque viral destruyendo el genoma del virus invasor. Aquí es donde entra en escena la tecnología CRISPR.

Para uso popular y como lo explicaremos, "CRISPR" es la abreviatura de "CRISPR-Cas9.” CRISPR en combinación con una proteína llamada Cas9 (o “asociada a CRISPR”) es una enzima que actúa como unas tijeras moleculares, capaces de cortar hebras de ADN. Si bien la idea de la edición de genes ha existido desde los 1950s, CRISPR ha permitido un nivel rentable de edición de genes con una precisión que nunca antes había estado disponible.

Empresas involucradas en genómica

Actualmente existen decenas de empresas que están aprovechando la genómica, repasaremos cinco de las empresas líderes que cotizan en bolsa.

Terapéutica CRISPR AG

¿Qué juegos Terapéutica CRSPR Aparte está el equipo estelar de fundadores, que incluye a la Dra. Emmanuelle Charpentier, cuya investigación fundamental reveló los mecanismos clave de la tecnología CRISPR-Cas9, sentando las bases para el uso de CRISPR-Cas9 como una herramienta de edición de genes versátil y precisa. Numerosos premios han reconocido su trabajo, incluido el Breakthrough Prize in Life Science.

CRISPR Therapeutics está desarrollando una plataforma de edición de genes CRISPR/Cas9 eficiente y versátil para terapias para tratar hemoglobinopatías, cáncer, diabetes y otras enfermedades.

La primera terapia que están avanzando es dirigido a las enfermedades de la sangre β-talasemia y anemia de células falciformes, esto ahora ha entrado en pruebas clínicas, al igual que el primer programa CAR-T alogénico dirigido a tumores malignos de células B. Si bien la anemia falciforme es una enfermedad con un mercado pequeño discutible, una vez que la tecnología esté madura, pueden avanzar para atacar otros vectores de enfermedades.

Biociencias del Pacífico de California, Inc.

Biociencias del Pacífico de California, Inc.. es una empresa de biotecnología fundada en 2004 que desarrolla y fabrica sistemas para secuenciación de genes y algunas observaciones biológicas novedosas en tiempo real. Han desarrollado una sola molécula, Tecnología de secuenciación en tiempo real (SMRT) que ofrece una alta precisión de consenso con longitudes de lectura sin precedentes. Esta es una nueva forma de estudiar la síntesis y regulación del ADN, el ARN y las proteínas aprovechando los avances en bioquímica, óptica, nanofabricación y más.

Algunas de las aplicaciones actuales en las que están trabajando incluyen la detección de cambios epigenéticos durante la secuenciación para abrir la puerta a una exploración más sencilla de la modificación del ADN para conectar el genotipo con el fenotipo. Esto permitirá comprender los efectos de la epigenética en una amplia gama de procesos biológicos, incluida la expresión genética, las interacciones huésped-patógeno, la respuesta ambiental, el daño del ADN y la reparación del ADN. Además, descubrirá el papel de la epigenética en la herencia de rasgos de una generación a la siguiente.

Twist Biociencias Corp

Twist Biociencias Corp fabrica ADN sintético para clientes de la industria biotecnológica. Han diseñado un plataforma de síntesis de ADN para abordar las limitaciones de rendimiento, escalabilidad y costo inherentes a los métodos de síntesis de ADN heredados. Esto les permite lograr una fabricación precisa de ADN a escala.

La plataforma de silicio de alto rendimiento permite a Twist Biosciences miniaturizar la química necesaria para la síntesis de ADN. Esta miniaturización permite a la empresa reducir los volúmenes de reacción en un factor de 1,000,000 y al mismo tiempo aumentar el rendimiento en un factor de 1,000, lo que permite la síntesis de 9,600 genes en un solo chip de silicio a escala completa.

Básicamente, esta es una manera fácil para que otras empresas soliciten ADN según sea necesario.

Illumina, Inc.

Illumina, Inc. desarrolla, fabrica y comercializa sistemas integrados para el análisis de la variación genética y la función biológica. La empresa ofrece una línea de productos y servicios que atienden a los mercados de secuenciación, genotipado y expresión genética, y proteómica.

Actualmente la tecnología se utiliza para ayudar con COVID-19, permiten a las empresas trabajar las XNUMX horas del día para rastrear la transmisión, realizar vigilancia, desarrollar terapias y vacunas para cualquier tipo de infección viral.

Algunas de sus ofertas actuales incluyen acceso a servicios de secuenciación de próxima generación (NGS) rápidos y de alta calidad, de muestra a datos, como servicios de secuenciación de ARN y genoma completo.

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Resumen

Si bien hemos enumerado algunas de las principales empresas que están aprovechando la secuenciación del genoma humano y la edición de genes de bajo costo, hay muchas otras empresas que son prometedoras. La industria de la salud está lista para la disrupción; Los inversores que estratégicamente se conviertan en accionistas de algunos de estos líderes del mercado estarán mejor posicionados para el advenimiento de una nueva industria. Los inversores deben asegurarse de familiarizarse con la genómica, con especial énfasis en CRISPR.