công nghệ sinh học
Thao tác BAG3 – Nghiên cứu làm sáng tỏ tầm quan trọng của việc rèn luyện sức mạnh đối với sức khỏe tim mạch, du hành vũ trụ và nhiều hơn nữa
Securities.io duy trì các tiêu chuẩn biên tập nghiêm ngặt và có thể nhận được khoản bồi thường từ các liên kết được đánh giá. Chúng tôi không phải là cố vấn đầu tư đã đăng ký và đây không phải là lời khuyên đầu tư. Vui lòng xem công bố liên kết.
Đạt được mục tiêu sức khỏe tim mạch thường xuyên dường như là một quá trình phức tạp. It bao gồm việc theo dõi nhiều thông số, bao gồm huyết áp, cholesterol, xu hướng tiểu đường, lượng đường trong máu và nhiều thông số khác. Người ta cũng có thể cần xem xét chế độ ăn kiêng cần tuân theo và tác động của nó đến chỉ số BMI.
Mặc dù luôn theo dõi chặt chẽ tất cả các khía cạnh này, chúng ta vẫn có thể không đạt được mục tiêu sức khỏe tim mạch mong muốn. Đồng thời, trên Mặt khác, có thể có những thay đổi bên trong cơ thể chúng ta có thể dẫn đến kết quả khả quan.
Khoa học sức khỏe liên tục phát triển và một thí nghiệm mới cho thấy sự thoái hóa được điều chỉnh của các thành phần tế bào bị hư hỏng có thể ngăn ngừa suy tim và các bệnh về thần kinh. Trong phần tiếp theo, chúng ta sẽ đi sâu hơn vào nghiên cứu của Đại học Bonn này.
Cơ chế thanh lọc chất thải tế bào: Rèn luyện sức mạnh kích hoạt các cơ chế như vậy
Nghiên cứu được thực hiện bởi một nhóm các nhà nghiên cứu từ Đại học Bonn đã được đón nhận rất nồng nhiệt sau khi nó được công bố. được xuất bản trong số mới nhất của tạp chí Hiện tại Sinh học cho nó Những phát hiện này có tiềm năng thiết lập các liệu pháp mới cho bệnh suy tim và bệnh thần kinh. Và mặc dù nghe có vẻ xa vời, nhưng kết quả này có thể có lợi cho các sứ mệnh đưa người lên vũ trụ.
Tính quan trọng của nghiên cứu và vai trò của protein BAG3
Vai trò trong sức khỏe tim mạch
Tính quan trọng của nghiên cứu nằm ở việc xác định vai trò của protein BAG3 trong việc loại bỏ các thành phần bị tổn thương của cơ thể chúng ta, cơ, dây thần kinh, và các cơ quan có hiệu suất cao mà các thành phần tế bào của chúng phải chịu sự hao mòn liên tục.
Cách BAG3 thực hiện quá trình đào thải là một ví dụ thú vị về mức độ phức tạp của các chức năng bên trong cơ thể chúng ta. Sau khi xác định các thành phần bị hư hỏng, BAG3 đảm bảo rằng chúng được bao bọc bởi màng tế bào để tạo thành “autophagosome”, giống như một túi đựng rác để chứa chất thải tế bào. được thu thập để cắt nhỏ và tái chế sau này.
Tuy nhiên, lớn hơn ý nghĩa của nghiên cứu là nó đã xác định được cách kích hoạt BAG3 trong cơ bắp—và cách đó là rèn luyện sức mạnh. Biết cách kích hoạt BAG3 là rất quan trọng vì nó giúp liên kết hiệu quả các thành phần tế bào bị hư hỏng và thúc đẩy quá trình bao bọc màng, dẫn đến hệ thống đào thải hoặc làm sạch tích cực. Kết quả là bảo tồn mô cơ lâu dài.
Nguồn: Rheinische Friedrich-Wilhelms-Đại học Bonn
Trong khi giải thích tầm quan trọng của việc không có BAG3, Giáo sư Jörg Höhfeld của Đại học Bonn, nhà nghiên cứu chính của nhóm, đã phát biểu như sau:
“Sự suy yếu của hệ thống BAG3 thực sự gây ra tình trạng suy nhược cơ tiến triển nhanh chóng ở trẻ em cũng như suy tim - một trong những nguyên nhân gây tử vong phổ biến nhất ở các quốc gia công nghiệp phương Tây.”
Vai trò trong sức khỏe hệ thần kinh
Tuy nhiên, sức khỏe tim mạch chỉ là một trong những lĩnh vực được hưởng lợi từ nghiên cứu này. Ngoài ra, nghiên cứu có ý nghĩa lớn hơn trong lĩnh vực sức khỏe nói chung. Hệ thống BAG3 có thể đột biến dẫn đến một căn bệnh gọi là hội chứng Charcot-Marie-Tooth. Hơn nữa, nghiên cứu hiện tại về BAG3 đã dẫn đến sự hiểu biết tốt hơn về nguyên nhân gây bệnh. Hội chứng Charcot-Marie-Tooth khiến các sợi thần kinh ở tay và chân chết đi. Kết quả là, cá nhân có thể không thể cử động tay hoặc chân. Các nhà nghiên cứu, bằng cách đào sâu hơn vào hoạt động của BAG3, hiện đã chứng minh rằng một số biểu hiện của hội chứng gây ra sự điều chỉnh sai lệch các quá trình loại bỏ BAG3.
Và nếu vai trò của nó đối với sức khỏe tim mạch và hệ thần kinh được hình dung rõ ràng trong phạm vi khoa học sức khỏe, thì một khía cạnh của BAG3 mở rộng ra khoa học vũ trụ.
Vai trò trong Khoa học vũ trụ
Để hiểu rõ hơn về bối cảnh không gian và vai trò phức tạp của BAG3 trong đó, chúng ta hãy bắt đầu bằng trích dẫn của Giáo sư Höhfeld như sau:
“TÚI 3 được kích hoạt dưới tác động của lực cơ học. Nhưng điều gì sẽ xảy ra nếu không có sự kích thích cơ học? Ví dụ, ở các phi hành gia sống trong môi trường không trọng lượng hoặc bệnh nhân chăm sóc đặc biệt bất động đang thở máy?”
Việc thiếu kích thích cơ học trong môi trường của phi hành gia là nguyên nhân gây ra lo lắng. Một phần là do BAG3 không được kích hoạt, sẽ có teo cơ, sự teo cơ hoặc mỏng đi của các khối lượng cơ.
Do đó, thuốc kích hoạt BAG3 có thể là giải pháp trong trường hợp các phi hành gia bị teo cơ.
Người đứng đầu nghiên cứu, Giáo sư Höhfeld, nhận được tiền từ Cơ quan Vũ trụ Đức vì nghiên cứu này có liên quan đến các sứ mệnh không gian có người lái. Nhóm nghiên cứu đã sẵn sàng tiến hành thí nghiệm trên Trạm vũ trụ quốc tế.
Những phát hiện khác từ nghiên cứu BAG3
Nghiên cứu có ý nghĩa đa ngành. Chúng ta đã thấy sự tham gia của nó trong các lĩnh vực sức khỏe tim mạch, sức khỏe hệ thần kinh và khoa học vũ trụ. Tuy nhiên, nó cũng có ý nghĩa quan trọng đối với đào tạo thể thao và vật lý trị liệu.
Ý nghĩa của nghiên cứu về thể thao đã truyền cảm hứng cho sự tham gia của các nhà sinh lý học thể thao tại Đại học Thể thao Đức Cologne và Đại học Hildesheim. Giáo sư Sebastian Gehlert không thể đơn giản hơn khi giải thích về ý nghĩa của nghiên cứu này đối với khoa học thể thao khi ông nói:
“Bây giờ chúng ta biết mức độ cường độ luyện tập sức mạnh cần thiết để kích hoạt hệ thống BAG3, do đó chúng ta có thể tối ưu hóa chương trình luyện tập cho các vận động viên hàng đầu và giúp bệnh nhân vật lý trị liệu xây dựng cơ bắp tốt hơn.”
Tóm lại, nếu chúng ta xem xét lại nghiên cứu một lần nữa, chúng ta sẽ nhận ra rằng những gì nó đạt được là vô cùng to lớn. Các nhà nghiên cứu trên toàn thế giới đang khám phá nhiều cách mới để chống lại suy tim. Việc xác định và hiểu được vai trò của BAG3 sẽ bổ sung đáng kể vào các chiến lược chiến đấu đó.
Theo số liệu chính thức được công bố bởi Tổ chức Y tế Thế giới, Bệnh tim mạch là nguyên nhân tử vong hàng đầu trên toàn cầu. Những nỗ lực có ý nghĩa giúp chống lại những căn bệnh này không gì khác hơn là hỗ trợ cải thiện tuổi thọ con người. Nghiên cứu này cũng tác động đến một lĩnh vực bệnh tật khác không kém phần quan trọng so với CVD: các vấn đề về thần kinh.
Dữ liệu cho thấy các tình trạng thần kinh hiện là nguyên nhân hàng đầu gây ra sức khỏe và khuyết tật trên toàn cầu, ảnh hưởng đến 3.4 tỷ người trên toàn thế giới. Nghiên cứu này cũng giúp giải quyết một khía cạnh của vấn đề lớn hơn đó. Hơn nữa, nó để lại dấu ấn của mình trên hai lĩnh vực khác đang ngày càng cạnh tranh theo cách của chúng: khoa học vũ trụ và thể thao.
Tham vọng của con người chinh phục không gian bên ngoài yêu cầu gửi có người lái các nhiệm vụ lên vũ trụ trong thời gian dài hơn. Nghiên cứu này chỉ ra cách làm cho các nhiệm vụ đó an toàn hơn cho những người tham gia. Cuối cùng, nó góp phần cải thiện sức khỏe của người chơi thể thao —một lĩnh vực có lẽ gắn kết cảm xúc của mọi người đã từng sống trên hành tinh này.
Câu hỏi nảy sinh từ tất cả những điều này là: Nếu BAG3 quan trọng như vậy, tại sao lại mất nhiều thời gian để đạt được bước đột phá này? Vâng, câu trả lời đơn giản là cộng đồng khoa học luôn tích cực nghiên cứu BAG3—vậy nên nhiều đến nỗi ngoài vô số các phát hiện nghiên cứu có sẵn trong phạm vi công cộng, còn có Quỹ nghiên cứu BAG3.
Trong một vài phân đoạn tiếp theo, chúng ta sẽ đi sâu hơn vào hoạt động của nền tảng này và một số dự án nghiên cứu quan trọng nhất được thực hiện trong không gian này trong những năm gần đây.
Quỹ nghiên cứu BAG3
nền tảng nghiên cứu sứ mệnh được nêu là “cung cấp sự giúp đỡ và hỗ trợ cho trẻ em sinh ra với đột biến BAG3 P209L”.
Quỹ này cho biết hiện nay trên thế giới có khoảng 20 trẻ em mắc đột biến dị hợp tử BAG3 P209L c.626C>T cực hiếm. Đột biến này dẫn đến một phiên bản không quen thuộc của rối loạn thần kinh cơ nghiêm trọng – bệnh cơ sợi cơ 6 (MFM6).
Bệnh này thường có diễn biến điển hình, bắt đầu bằng tình trạng yếu cơ tiến triển nhanh liên quan đến bệnh cơ tim, bệnh đa dây thần kinh, suy hô hấp ở tuổi vị thành niên, dị dạng xương liên quan đến yếu cơ và cứng cột sống ở một số bệnh nhân.
Ban đầu, các triệu chứng này biểu hiện bằng cách khiến trẻ nhanh mệt mỏi và gặp khó khăn khi đi lại do co rút gân Achilles. Khi bệnh tiến triển, thập kỷ thứ hai của cuộc đời trẻ sẽ bị ảnh hưởng nhiều nhất, khi đó trẻ có thể cần ghép tim, thở máy và/hoặc xe lăn do hệ thống vận động và hô hấp suy yếu nhanh chóng.
Nhiệm vụ này nhằm mục đích can thiệp bằng cách phát triển liệu pháp có thể ngăn chặn sự tiến triển của bệnh và phục hồi chức năng cơ bình thường.
Di truyền học của BAG3: Lộ trình thay đổi cuộc chơi trong Tạp chí AHA
Ấn bản tháng 2023 năm XNUMX của Tạp chí Hiệp hội Tim mạch Hoa Kỳ đã đưa ra các đề xuất về thuốc chính xác khi họ thấy xu hướng các liệu pháp liên quan đến BAG3 cho bệnh suy tim chuyển từ phòng thí nghiệm sang phòng khám. Hiểu biết chính xác và khuyến nghị của họ về loại thuốc này như sau:
“Khả năng cung cấp y học chính xác sẽ phụ thuộc phần lớn vào việc hiểu rõ những tác động tiềm tàng của các biến thể di truyền phổ biến và không phổ biến lên các protein mục tiêu này.”
Trong các phần sau của bài viết, họ đã trình bày chi tiết về gen BAG3, cấu trúc và chức năng của nó trong tế bào cơ tim, là các tế bào cơ tạo nên cơ tim hoặc cơ tim của tim. Tế bào cơ tim đóng vai trò quan trọng trong nhịp đập và bơm máu của tim qua hệ tuần hoàn. Trong khi liệt kê cơ chế sinh bệnh và biểu hiện lâm sàng của các biến thể di truyền BAG3, bài báo trên tạp chí đã đề cập đến bệnh cơ tim giãn, viêm cơ tim, bệnh cơ tim quanh sinh, ung thư và hóa trị ung thư.
Vai trò của BAG3 trong các bệnh ác tính phụ khoa
Một nghiên cứu xuất bản trên tạp chí đã trình bày chi tiết vai trò của BAG3 trong các bệnh ác tính phụ khoa. Nghiên cứu đã xem xét BAG3 như một thành viên của họ đồng chaperon BAG, một protein đa miền tham gia vào một số quá trình tế bào. Cụ thể, nghiên cứu đã đề cập đến vai trò của nó trong việc kiểm soát quá trình apoptosis, autophagy và động lực học của bộ khung tế bào.
Nguồn: Thiên nhiên
Tương tự như nghiên cứu mà chúng tôi đã trích dẫn trong phần mở đầu bài viết, các nhà nghiên cứu nhấn mạnh rằng biểu hiện của BAG3, nếu không thì không đáng kể ở hầu hết các tế bào, có thể được kích thích bởi các kích thích căng thẳng hoặc chuyển đổi ác tính. Các nhà nghiên cứu lưu ý vai trò của biểu hiện BAG3 trong các trường hợp phụ khoa như ung thư buồng trứng, nội mạc tử cung và cổ tử cung.
Ở một số khối u, BAG3 thúc đẩy sự sống còn của tế bào và khả năng kháng trị liệu. Biểu hiện BAG3 cũng tương quan với mức độ loạn sản ở các tổn thương biểu mô vảy trong cổ tử cung. Các nhà nghiên cứu xác định cần phải nghiên cứu thêm về BAG3 để hiểu rõ hơn thiên nhiên về tương tác sinh hóa và chức năng của nó với protein HPV hoặc virus u nhú ở người.
Như đã thấy từ tất cả các nghiên cứu quan trọng mà chúng tôi đã trích dẫn cho đến nay, vai trò của BAG3 trải dài trên nhiều lĩnh vực y tế và chăm sóc sức khỏe, bao gồm tim mạch, thần kinh, ung thư, phụ khoa, v.v. Sự tham gia đa miền này của BAG3 đã truyền cảm hứng cho nhiều công ty dược phẩm đầu tư nhiều hơn vào các liệu pháp liên quan đến BAG3. Trong các phân đoạn kết thúc, chúng ta sẽ xem xét một vài công ty như vậy.
# 1. Công ty TNHH Dược phẩm Rocket
Vào tháng 2022 năm 2.60, Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) đã đạt được thỏa thuận chắc chắn với Renovacor, Inc. (NYSE: RCOR), theo đó Rocket quyết định mua lại Renovacor trong một giao dịch toàn bộ bằng cổ phiếu với giá trị ngụ ý là khoảng XNUMX đô la một cổ phiếu. sự kết hợp của hai công ty này đã tập trung vào các liệu pháp liên quan đến BAG3.
Khi giải thích cách thức sự phối hợp giữa Rocket và Renovacor sẽ hữu ích trong vấn đề này, Giám đốc điều hành kiêm Tổng giám đốc điều hành của Rocket, Gaurav Shah, cho biết:
“Tiếp nối thành công của chúng tôi trong Bệnh Danon cho đến nay, tôi đặc biệt vui mừng khi mở rộng trọng tâm và năng lực tim mạch của chúng tôi và giải quyết nhu cầu y tế rõ ràng chưa được đáp ứng trong bệnh cơ tim giãn liên quan đến BAG3. Bằng cách kết hợp công việc tiền lâm sàng hấp dẫn của Renovacor với chuyên môn chung về lâm sàng, quản lý và CMC, chúng tôi tin rằng chúng tôi sẽ có vị thế tốt để mang liệu pháp gen có tác động cao nhất với cơ hội thành công tốt nhất cho những bệnh nhân này một cách hiệu quả và năng suất nhất có thể.”
Cụ thể hơn là việc mua lại Renovator đã được thực hiện ghi nhớ chương trình tiên tiến nhất của công ty, REN-001, một liệu pháp gen dựa trên AAV nhắm vào bệnh cơ tim giãn nở liên quan đến BAG3 (DCM), một dạng suy tim nghiêm trọng. Sự hợp tác với Renovacor đã giúp Rocket tiếp cận các khả năng điều trị chính xác của mình để giải quyết các bệnh tim do di truyền, danh mục sở hữu trí tuệ mạnh mẽ của đối tác khoa học đẳng cấp thế giới và nhân sự có chuyên môn về BAG3-DCM.
Công ty TNHH Dược phẩm Rocket (RKT + 4.1%)
Rocket ghi nhận khoản lỗ ròng 245.6 triệu đô la Mỹ trong năm tài chính kết thúc vào ngày 31 tháng 2023 năm XNUMX.
# 2. Liệu pháp Obsidian
Hắc diện thạch đang thực hiện công việc mang tính đột phá để cung cấp chỉnh sửa gen bằng cách sử dụng AAV theo cách cho phép liệu pháp gen được quy định giống như một loại thuốc phân tử nhỏ. Vì giải pháp tiên phong của Renovacor trong lĩnh vực liệu pháp gen BAG3 cũng dựa trên AAV, nên công trình của Obsidian có thể bổ sung cho giải pháp của Renovacor về lâu dài.
Obsidian đang hợp tác với Vertex Pharmaceuticals để cung cấp công nghệ cytoDRiVE giúp điều chỉnh khả thi bằng cách cho phép nuclease chỉnh sửa chỉ hoạt động khi có một loại thuốc phân tử nhỏ cụ thể. Khi thuốc rời khỏi hệ thống của bệnh nhân, hoạt động chỉnh sửa sẽ dừng lại.
Điều làm cho Obsidian nổi bật là trong khi các công nghệ khác sử dụng công tắc ngắt để liệu pháp có thể bật hoặc tắt, Obsidian cho phép tăng cường điều chỉnh lên và xuống. Do đó, công nghệ Obsidian giúp thực hiện chỉnh sửa ngoài mục tiêu với độ bền điều trị lâu hơn và giảm nguy cơ gây miễn dịch, tạo ra các điều khoản cho các đặc tính giống thuốc trong quá trình chỉnh sửa.
Theo dữ liệu mới nhất có sẵn vào tháng 2024 năm XNUMX, Obsidian đã đóng một khoản đăng ký vượt mức đáng kể Khoản tài trợ Series C trị giá 160.5 triệu đô la với một nhóm các nhà đầu tư khoa học đời sống hàng đầu do nhà đầu tư mới Wellington Management đứng đầu.
Suy nghĩ kết luận
Hiểu rõ hơn về hoạt động của BAG3 sẽ giúp chúng ta có thể điều khiển nó tốt hơn. Việc điều khiển nó tốt hơn sẽ có tác động tích cực đến nhiều lĩnh vực điều trị liên quan đến tim, dây thần kinh và nhiều cơ quan quan trọng khác của cơ thể chúng ta.
Ngoài những gì chúng ta đã thấy, nhiều thập kỷ nghiên cứu có liên quan cho thấy rằng BAG3 đóng vai trò quan trọng trong việc duy trì cân bằng tim. Nghiên cứu cho thấy BAG3 có thể đóng vai trò quan trọng trong bệnh sinh của tình trạng thiếu máu cục bộ hoặc tổn thương tái tưới máu. Một đột biến không đồng nghĩa trong BAG3 có thể dẫn đến sự phát triển của bệnh cơ sợi cơ. Nó thậm chí còn đóng vai trò trong bệnh cơ tim liên quan đến virus gây suy giảm miễn dịch ở người.
Nhìn chung, khả năng điều khiển BAG3 theo những cách chính xác có thể tạo nên điều kỳ diệu. Và, quay lại với nghiên cứu mà chúng ta đã bắt đầu thảo luận, giờ đây chúng ta đã biết cường độ luyện tập sức mạnh cần thiết để kích hoạt hệ thống BAG3. Trong khi các chương trình trị liệu sẽ đáp ứng nhu cầu điều trị cụ thể liên quan đến các cơ quan cụ thể, các chương trình luyện tập đơn giản và được tối ưu hóa về mặt khoa học sẽ mang lại lợi ích cho nhiều người bằng cách giúp họ xây dựng cơ bắp tốt hơn. Các loại thuốc được phát triển để kích hoạt BAG3 sẽ mở rộng phạm vi hơn nữa bằng cách giúp chống lại chứng teo cơ.
Do đó, tác động của liệu pháp liên quan đến BAG3 không chỉ liên quan đến việc cải thiện tiêu chuẩn sống khỏe mạnh mà còn chống lại nhiều căn bệnh phức tạp đã đe dọa chúng ta từ lâu.
