Chỉnh sửa gen được ARK dự đoán sẽ đầu tư trở thành ngành công nghiệp trị giá 30 tỷ USD-60 tỷ USD vào năm 2030

Trong 70 năm kể từ khi phát hiện ra chuỗi xoắn kép DNA, chúng ta bắt đầu thực sự hiểu nguyên nhân của nhiều căn bệnh bí ẩn, nan y, như bệnh máu khó đông, bệnh xơ nang, v.v. Hầu hết những căn bệnh này đều xuất phát từ trình tự di truyền khiếm khuyết: thông thường, một gen có trình tự sai và tạo ra protein không có chức năng hoặc rối loạn chức năng. Lỗi này sau đó tiếp tục làm cho chức năng của các cơ quan quan trọng bị suy giảm.

Vấn đề từ lâu đã là giải quyết những căn bệnh như vậy. Vấn đề nằm ở cấp độ gen, vì vậy mọi tế bào của bệnh nhân đều có khiếm khuyết như nhau. Và không thể đưa lượng protein “phù hợp” vào từng tế bào cần nó.

Điều này xảy ra cho đến khi việc chỉnh sửa gen trở thành hiện thực. Với các phương pháp điều trị đột phá mới được phê duyệt trong vài tháng qua, đã đến lúc phải xem xét tiềm năng của thị trường này.

Chỉnh sửa gen

Chỉnh sửa gen đã được các nhà nghiên cứu quan tâm trong gần 20 năm nay. Những công nghệ ban đầu, như nuclease ngón tay kẽm và TALEN, có vẻ đầy hứa hẹn nhưng thường không đủ để mang lại kết quả điều trị ngoại trừ một số trường hợp hẹp.

Bước ngoặt là phát hiện năm 2012 về CRISPR-Cas9. Nó cho phép một cách tiếp cận rất có mục tiêu để chỉnh sửa gen. Nó cũng mang về cho những người phát hiện ra nó giải Nobel Hóa học năm 2020.

Kể từ đó, một số hệ thống CRISPR-Cas khác đã được phát hiện. Đáng chú ý nhất là CRISPR-Cas12 mà chúng ta đã thảo luận trong bài viết: “CRISPR-Cas12a2 là gì? & Tại sao nó lại quan trọng?“Bạn cũng có thể đọc thêm về công nghệ chỉnh sửa gen nói chung trong bài viết này.

Bây giờ, khoảng 10 năm sau, chúng ta thấy những liệu pháp mới từ công nghệ CRISPR. Và một số kỹ thuật chỉnh sửa gen thậm chí còn tiên tiến hơn.

Thị trường chỉnh sửa gen

Chỉ ở một thị trường non trẻ, phê duyệt liệu pháp chỉnh sửa gen bệnh hemophilia vào tháng 2022 năm XNUMX đã chứng minh rằng việc chỉnh sửa gen có thể vừa có tác dụng mạnh mẽ về mặt y tế vừa có hiệu quả về mặt tài chính.

Với mức giá 3.5 triệu USD/liệu pháp, nó đã phá vỡ các kỷ lục mới về mức giá được phê duyệt trước đó được nắm giữ bởi một liệu pháp gen khác, Zolgensma của Novartis ($ 2 triệu/liệu pháp).

Chi phí có vẻ quá cao, nhưng nó nên được so sánh với chi phí thực tế để điều trị những căn bệnh này. Ví dụ, bệnh máu khó đông có thể tiêu tốn tới 28 triệu USD nhưng vẫn không mang lại chất lượng cuộc sống tốt.

Nguồn: Đầu tư ARK

Với gần 400 thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp gen, thị trường này đã sẵn sàng phát triển rất nhanh chóng. Nó có thể nhân lên hơn 10 lần trong 7 năm tới.

Nguồn: Đầu tư ARK

Dự đoán của Ark Invest là trường hợp cơ bản về doanh thu hàng năm là 30 tỷ USD.

Đây là lý do tại sao các liệu pháp gen vẫn chỉ giới hạn ở các bệnh hiếm gặp và các vấn đề về di truyền trong suốt thập kỷ này.

Nguồn: Đầu tư ARK

Tiềm năng lớn hơn

Một khả năng khác là việc chỉnh sửa gen sẽ được áp dụng cho nhiều loại bệnh hơn. Các bệnh di truyền hiếm gặp là đối tượng thử nghiệm rõ ràng của công nghệ này, vì chúng tôi biết những gì cần phải sửa chữa, các phương pháp điều trị hiện tại rất kém hoặc không tồn tại và thậm chí việc chỉnh sửa gen đắt tiền vẫn rẻ hơn hầu hết các liệu pháp thông thường.

Nhưng có nhiều khả năng hơn. Nhiều thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra trong các lĩnh vực điều trị mới, như thần kinh, ung thư (ung thư) hoặc tiểu đường.

Và trong khi những căn bệnh hiếm gặp thường ảnh hưởng đến vài nghìn hoặc hàng chục nghìn người thì những ứng dụng mới này lại khiến hàng chục triệu người quan tâm.

Nguồn: Đầu tư ARK

Nếu một số liệu pháp này chứng minh được hiệu quả của việc chỉnh sửa gen đối với nhiều loại bệnh không chỉ hiếm gặp thì Ark Invest ước tính thị trường tiềm năng có thể còn lớn hơn nhiều. Vì vậy, nó có thể đạt doanh thu hàng năm lên tới 60 tỷ USD vào năm 2030. Và nó cũng có thể tiếp tục tăng trưởng sau ngày đó.

Công ty chỉnh sửa gen

Các công ty này đều đang nghiên cứu công nghệ chỉnh sửa gen, bao gồm cả các bệnh ngoài phạm vi bệnh hiếm gặp. Họ đã được sắp xếp từ mức vốn hóa thị trường lớn nhất đến nhỏ nhất khi viết bài viết này.

1. đỉnh đầu

Công ty dược phẩm Vertex (VRTX -1.6%)

Vertex là một công ty chủ yếu hoạt động trong lĩnh vực điều trị bệnh xơ nang, ít nhất là liên quan đến danh mục thuốc đã được phê duyệt. Nó đang đầu tư vào tiềm năng của liệu pháp di truyền cho trường hợp khó khăn nhất của bệnh xơ nang.

Tuy nhiên, sự tham gia chính của nó vào việc chỉnh sửa gen có hai mặt.

Đầu tiên, với các liệu pháp được phát triển bằng CRISPR Therapeutics dành cho bệnh về máu: bệnh beta-thalassemia và bệnh hồng cầu hình liềm.

Thứ hai, với việc mua lại ViaCyte. ViaCyte đang hợp tác với CRISPR Therapeutics để phát triển một giải pháp cho bệnh tiểu đường loại 1. Phương pháp điều trị này sẽ là sự kết hợp giữa liệu pháp tế bào gốc và liệu pháp chỉnh sửa gen. Bạn có thể đọc thêm về công nghệ điều trị bệnh tiểu đường này trong bài viết chi tiết này.

2. Trị liệu CRISPR

CRISPR Trị liệu AG (CRSP -3.53%)

Một trong những người sáng lập CRISPR Therapeutics là Emmanuel Charpentier, người phát hiện ra CRISPR–Cas9 và được trao giải Nobel Hóa học năm 2020 cho khám phá đó.

CRISPR đang nghiên cứu nhiều chủ đề, bao gồm các bệnh về máu, ung thư và tiểu đường (phương pháp điều trị bệnh tiểu đường được phát triển với sự hợp tác của Vertex)

Bạn có thể đọc thêm về CRISPR Therapeutic trong bài viết của chúng tôi “Chỉnh sửa gen: Trị liệu CRISPR so với Trị liệu bằng chùm tia".

3. Liệu pháp tia

Công ty trị liệu chùm tia (CHÙM TIA -2.62%)

Một công ty khởi nghiệp chỉnh sửa gen đang phát triển nhanh chóng khác là Beam Therapeutics. Nó sử dụng một biến thể chỉnh sửa gen được gọi là chỉnh sửa cơ sở, chỉ có thể sửa đổi một chữ cái mỗi lần trong mã di truyền. Trọng tâm chính của nó là huyết học (bệnh hồng cầu hình liềm), ung thư và các bệnh hiếm gặp.

Bạn có thể theo liên kết ở trên để so sánh từng điểm giữa Beam và CRISPR Therapeutics.

4. UniQure

NV uniQure (QUÊ -2.51%)

UniCure là công ty mà chúng tôi đề cập đến liệu pháp gen điều trị bệnh hemophilia trị giá 3.5 triệu USD/liều gần đây đã được phê duyệt ở Hoa Kỳ và EU.

Công ty không sử dụng công nghệ giống CRIPR, thích nó hơn Các vectơ virut liên quan đến Adeno (AAVV).

Công ty hy vọng rằng những thành công gần đây trong bệnh máu khó đông có thể được mở rộng sang các bệnh lý khác, đặc biệt là bệnh Huntington.

5. Thuốc Editas

Thuốc Editas, Inc. (EDIT -5.88%)

Editas tận tâm tận dụng công suất của hệ thống CRISPR-Cas12a. Chúng tôi đã đề cập chi tiết khả năng độc đáo của Cas-12a trong một bài viết chuyên dụng. Nhưng để tiếp tục nó ngay:

• Những vấn đề khó giải quyết với Cas9 có thể giải quyết được với Cas12a
• Nó mang lại cơ hội chỉnh sửa gen cao hơn so với Cas9.
• Nhiều gen có thể được sửa đổi cùng một lúc với CAs12a

Công ty chỉ mới ở giai đoạn đầu của thử nghiệm lâm sàng, tập trung vào các bệnh về mắt và máu.

Bạn có thể xem hồ sơ chi tiết hơn và so sánh từng điểm với CRISPR Therapeutics trong bài viết này: “Trị liệu CRISPR và Y học Editas".

6. Sangamo Trị liệu

Công ty trị liệu Sangamo (S.G.M.O. -1.6%)

Công ty đang nghiên cứu nhiều liệu pháp tế bào gốc và liệu pháp gen chữa bệnh hemophilia A, hiện đang ở giai đoạn 3 của thử nghiệm lâm sàng, dự kiến ​​nộp đơn xin phê duyệt vào cuối năm 2024.

Nó cũng đang làm việc trên một liệu pháp chỉnh sửa gen cho bệnh Fabry, một tình trạng ảnh hưởng đến gan.

Bạn có thể đọc thêm về Sangamo (cũng như Vertex) trong bài viết của chúng tôi “5 công ty tế bào gốc tốt nhất để đầu tư (Tháng 2023 năm XNUMX)".

7. tiên sinh

Precigen, Inc. (PGEN -3.17%)

Công ty đang dẫn đầu trong lĩnh vực ứng dụng chỉnh sửa gen để điều trị ung thư.

của nó Nền tảng UltraCAR-T sửa đổi di truyền của tế bào bạch cầu của chính bệnh nhân, khiến chúng tấn công các tế bào ung thư theo cách có mục tiêu.

Hầu hết các phương pháp điều trị CAR-T vẫn đang ở giai đoạn 1 của thử nghiệm lâm sàng, với các sản phẩm không tập trung vào chỉnh sửa gen khác tiên tiến hơn trong quá trình R&D.

Ngoài liệu pháp trị liệu của con người

Chỉnh sửa gen là một công nghệ vẫn còn ở giai đoạn sơ khai. Nó có khả năng cách mạng hóa cách chúng ta đối xử với các sinh vật sống.

Ví dụ, nó có thể được sử dụng trong nông nghiệp để:

• tạo ra giống, giống mới.
• giảm bớt nhu cầu.
• tăng năng suất.

Bạn có thể đọc thêm về nó và các công ty hoạt động trong lĩnh vực đó trong bài viết của chúng tôi “CRISPR Ngoài sức khỏe con người: Biên giới đầu tư mới cho chỉnh sửa gen".

Nó thậm chí có thể biến thực vật và vi sinh vật thành nhà máy sinh học sản xuất thuốc hoặc vật liệu và phân tử có giá trị cao. Khái niệm như vậy thường được mô tả là sinh học tổng hợp. Bạn có thể tìm thêm thông tin về các công ty niêm yết công khai trong lĩnh vực đó trong bài viết của chúng tôi: “Top 5 công ty đại chúng về sinh học tổng hợp".