Hassas Tedaviler 6 yılına kadar 500 kat artarak 3 milyardan 2030 Trilyona çıkabilir

Eski Tedavi Yöntemi

Yakın zamana kadar ilaç endüstrisinin büyük bir kısmı ilaç olarak kullanılabilecek yeni kimyasal moleküller bulmaya odaklanmıştı. Buradaki fikir, vücudu ve hücreleri etkileyen kimyasal bileşikleri bulmaktır.

Bu çoğu zaman zor bir yöntem olmuştur. İlk başta ilaç endüstrisi, aktif molekülleri bitkilerden ve diğer doğal kaynaklardan izole etmek için geleneksel tıbba güvenebiliyordu. Aspirin gibi ilaçların geldiği yer burasıdır.

Aşamalı olarak tamamen yeni moleküller bulmaları gerekiyordu. Bu çok fazla deneme yanılma anlamına geliyordu. Genel bir kural olarak, yalnızca tek bir tıbbi tedaviyi tanımlamak için 10,000 kadar aday molekül gerekebilir. Böyle bir süreç doğal olarak çok zaman alıcı ve pahalıdır.

Bu yaklaşım kısaca “sorun arayan çözüm” olarak tanımlanabilir. Kimyayla başlarsınız ve vücutta bir şey yapıp yapamayacağını belirlersiniz. Ve ideal olarak hastayı öldürmemek…

Kaynak: Klinik ilaç geliştirmenin %90'ı neden başarısız oluyor ve bunu nasıl geliştirebiliriz?

Çoğu zaman bu ilaçlar yalnızca semptomları tedavi eder. Ağrı sinyalini ortadan kaldırmak için ağrı kesiciler verebilirsiniz ancak bu, ağrının nedenini çözmez. Bir kanser hücresinin neye benzediğini ve onu neyin öldürebileceğini biliyorduk ama neden kansere dönüştüğünü bilmiyorduk.

Bu, doktorları bulma umuduyla karanlıkta ateş etmeye zorladı. bir şey işe yaradı.

Bu yöntemle ilgili diğer bir sorun, aktif moleküllerin birden fazla biyokimyasal etkiye sahip olma eğiliminde olmasıdır. Yani, örneğin akciğerler üzerinde amaçlanan etkiye sahip olsa da kalbi, karaciğeri veya beyni de etkileyebilir.

Çoğu ilacın uzun bir "yan etki" listesi olmasının nedeni budur. Bunun nedeni aktif bir ilacın bulunmasının oldukça nadir olmasıdır. bir tek İstenilen etki.

Yeni Yaklaşım

Vücudun mekanizmaları hakkında çok az şey bildiğimiz için eski yöntem onlarca yıl önce mantıklıydı. 1953'ten önce DNA'nın çift sarmal olduğunu bile bilmiyorduk. PCR'nin keşfedilmesi 1970'li yıllara kadar sürdü ve kabul edilebilir bir maliyetle rutin olarak yapılması daha da uzun sürdü. İnsan genomunun dizilimi 2003 yılına kadar yapılamadı ve proje milyarlarca dolara mal oldu.

Aradaki fark, tam genom dizilemenin maliyetinin bugün 1,000 doların altında olmasıdır.

Böylece ancak şimdi vücudumuzun hücrelerinde olup bitenlerin makul bir resmini elde edebiliyoruz. Sonunda DNA “veri tabanının” nasıl aktif proteinlere dönüşen RNA “kodlama talimatına” dönüştüğünü tam olarak anlıyoruz.

Kaynak: Ark Yatırım

Tüm bu bilgilerin ilk sonucu, artık birçok hastalığın temel nedenini anlamış olmamızdır. Kusurlu bir protein, eksik bir gen veya işini düzgün yapmayan belirli bir hormon. Vücut kimyasını körü körüne değiştirmek ve en iyisini ummak yerine, bilmek Sorun nedir.

İkinci sonuç ise ilaç sektörünün klasik yaklaşıma yönelmesine olanak sağlamasıdır. Artık vücutta sorun olan şeyle başlayabilir ve onu düzeltmeyi hedefleyebilir.

Sorundan başlayıp çözüm aramak.

Yeni Araçlar

Son on yılda birçok biyokimyasal aracın araştırma laboratuvarlarından tıbbi araştırmalara veya ticarileştirilmiş tedavilere geçtiğine de tanık olduk:

• Monoklonal antikorlar
• Özelleştirilmiş gen düzenleme
• RNA susturma (RNAi)
• mRNA aşıları
• Dokuya özgü hedefleme
• Kök hücreler
• Protein parçalayıcılar
• Bağışıklık modülatörleri
• Gen ve protein bazlı teşhis
• Dokular 3D baskı

Bu tedavilerin tümü sıklıkla “Hassas Tedaviler” çatısı altında toplanmaktadır. Kimyasal bazlı hedefe yönelik olmayan tedavilerin “eski yöntemine” karşı.

Monoklonal antikorlar ilk olmuştur. mRNA aşıları pandemi sırasında dramatik bir giriş yaptı. Diğerleri de aynı derecede önemli ve dönüştürücü olacak.

Hassas Terapiler Pazarı

Şu anda, Ark Invest'in tahminine göre hassas tedaviler 500 milyar dolarlık bir pazar. Artık sadece bir fikir ya da potansiyel bir ilaç değil, son on yılda ilaç sektörünün çoğunun büyümesinin ardındaki itici güç.

(hassas tedavilerin kesin piyasa değeri, hassas tedaviler olarak kabul edilenlere bağlı olarak tahminler arasında büyük farklılıklar gösterebilir)

Aynı çalışmada Ark Invest, bu pazarın 3 yılına kadar 2030 trilyon dolara çıkacağını tahmin ediyor. Bu, yalnızca önümüzdeki 6 yılda 7 kat büyüme anlamına geliyor.

Birkaç alt sektör bu büyümenin arkasındaki itici güçtür

Gen düzenleme

Pek çok nadir hastalığa kusurlu veya eksik bir gen neden olur. Hastalığın temel nedeni her hücrenin derinliklerindedir ve biyokimyasal fonksiyonun eksik olmasından kaynaklanmaktadır. Bu, kimyasal bir ilacın "etkinleştireceği" veya "bastıracağı" hiçbir şeyin olmadığı anlamına geliyordu. Yalnızca her bir hücredeki eksik fonksiyonun geri kazanılması hastalığı tedavi edebilir.

Erken gen düzenleme, ex vivo'nun odak noktası olmuştur; hücrelerin laboratuvarda düzeltilmesi ve vücuda yeniden enjekte edilmesi. Daha yeni yöntemler, hedeflenen her hücrenin genini doğrudan vücutta düzenleyerek in vivo tedavilere odaklanacak.

mRNA

Bu, Kovid-19'a karşı mRNA aşısı nedeniyle geniş halk tarafından en çok bilinen aşıdır. Ancak aşılar mRNA'nın tek potansiyel uygulaması olmaktan uzaktır. Bunlardan en umut verici olanı aslında kanser tedavisidir. Bu konu ve diğer mRNA uygulamaları hakkında daha fazlasını yazımızdan okuyabilirsiniz”mRNA Teknolojisinin Bir Sonraki Uygulaması: Kanser Tedavileribaşlıklı bir kılavuz yayınladı

Sentetik biyoloji

Gen düzenleme mevcut genleri değiştirirken, sentetik biyoloji tamamen yeni genler ve uzun DNA dizileri ekler. Yani bu, gen terapileri için bir sonraki doğal adımdır. Bununla ilgili daha fazla bilgiyi makalemizde okuyabilirsiniz “En İyi 5 Sentetik Biyoloji Halka Açık Şirketi".

Hedefli Protein Parçalayıcılar (TPD)

Bazen hastalıklara eksik genler değil, yanlış proteinlerin varlığı neden olur. TPD bu protein sayısını azaltabilir ve ilaçlarla ya da gen düzenlemeyle çözülebilen sendromları giderebilir. Bu, yalnızca 2016'dan beri üzerinde çalışılan yeni ortaya çıkan bir alandır, ancak bazı aday ilaçlar halihazırda klinik deneylerin II. Aşamasındadır.

Sıvı Biyopsi / Moleküler Kanser Teşhisi

Çoğu kanserin, onları sağlıklı hücrelerden ayıran spesifik genetik dizileri vardır. Uzun süredir sorun, etkilenen organların bazı kısımlarını doğrudan örneklemeye gerek kalmadan bu değişiklikleri tespit etmeyi başarmaktı. Ayrıca kanser ne kadar erken tespit edilirse hayatta kalma şansı da o kadar artar.

Sıvı biyopsi, kandaki kanser belirteçlerini bulmak için en güçlü genetik tespit yöntemlerini kullanır. Bu, düşük maliyetle rutin kanser kontrollerine ve erken teşhise olanak sağlayabilir.

Sıvı biyopsi konusunda lider firma Grail hakkında daha fazlasını ana şirketi hakkındaki yazımızda okuyabilirsiniz:Illumina vs Pacific Bioscience: Yeni Nesil Genom Dizileme Şirketini Seçmekbaşlıklı bir kılavuz yayınladı

Son olarak, belirli kanser türlerine karşı önceden var olan hassasiyeti tespit etmeye yönelik tam genom analizi, hangi hastaların daha düzenli izlemeye ihtiyaç duyduğunun önceden bilinmesine yardımcı olabilir.

Hassas Terapi Şirketlerinden Bir Seçki

Her bir şirket hakkında ayrıntılı bir analiz yapmadan, hassas tedavilerin milyarlarca dolarlık gişe rekorları kıran tedavilere dönüştürülmesinde rol oynayan birkaç şirketten bahsedebiliriz (bunlardan bazılarından daha önce bahsedilmiş ve ilgili makalelerde daha ayrıntılı olarak analiz edilmiştir).