10 перспективных акций биотехнологических компаний, в которые стоит инвестировать (июль 2025 г.)

Место рождения медицинской революции

Хотя биотехнология (BioTech) — очень большая область, наибольшее влияние она оказывает на медицину. Долгое время медицина в основном догадывалась, что не так в организме пациентов. Даже когда она стала более научно обоснованной, ей все равно приходилось полагаться на предположения, косвенные меры и частичные знания, чтобы попытаться вернуть людям здоровье.

Еще одним ограничением медицины было лечение симптомов, а не причин. Врач может снизить уровень холестерина, но не сможет решить, почему он вообще высокий. Принесите дополнительный инсулин, но не заставляйте организм его вырабатывать.

Биотехнологии, и особенно новые виды инноваций, которые сейчас выходят на рынок, отличаются от других. Контролируемо манипулируя, BioTech может восстановить поврежденные ткани или изменить ошибочный генетический код.

Итак, в этом списке будут рассмотрены наиболее перспективные акции биотехнологий как с инвестиционной, так и с технологической и медицинской точек зрения.

10 перспективных акций биотехнологических компаний в медицинской сфере

(Эти акции отсортированы по рыночной капитализации на момент написания этой статьи)

1. Вертекс Фармасьютикалз Инкорпорейтед

Вертекс Фармасьютикалз Инкорпорейтед (VRTX -1.54%)

Vertex является лидером в лечении муковисцидоза, смертельного генетического заболевания, и предлагает 4 различных метода лечения, ориентированных на разные профили пациентов. У пациентов, которых невозможно лечить с помощью нынешней терапии, находится препарат Ванзакафтор, находящийся в III фазе клинических испытаний.

Они также разрабатывают генную терапию для постоянного лечения муковисцидоза с использованием технологии мРНК.

Источник: Вершина

Но то, что делает Vertex многообещающим, не только делает его управляемым или даже излечивает муковисцидоз. Он также добивается одобрения на лечение серповидно-клеточной анемии и терапию бета-талассемии.

Помимо редких заболеваний, компания также работает над лечением диабета 1 типа в партнерстве с CRISPR Therapeutics и ее технологией редактирования генов. Эти отношения углубились после приобретения ViaCyte.

И если этого было недостаточно, у него есть еще одна программа с той же целью, направленная на устранение возможных технических сбоев.

Наконец, их препарат для лечения острой боли VX-548 находится на последней стадии разработки и может стать новой альтернативой опиоидам без риска привыкания и с меньшим количеством побочных эффектов.

Источник: Вершина

2. Модерна, ООО

Модерна, ООО (мРНК -3.67%)

Компания Moderna, одна из крупнейших победителей пандемии и технологии создания мРНК-вакцин, удваивает возможности применения мРНК в вакцинах. Компания провела не менее 32 клинических испытаний мРНК-вакцин, охватывающих 14 патогенов, таких как  РСВ, Зика, ВИЧ, вирус Эпштейна-Барра или цитомегаловирус..

Помимо особого внимания к вакцинам, Moderna также изучает потенциал технологии мРНК для лечения рака.

Еще один многообещающий аспект Moderna — это поток приобретений амбициозных небольших стартапов, работающих на совершенно новых технологических платформах. Например, компания по производству синтетического генома OriCiro, метагеномика и Открытие гена искусственного интеллекта Metagenomi и макрофагальная терапия Carisma Therapeutics.

Источник: современный

Общая стратегия, похоже, способна охватить раннюю новую технологию, аналогичную той, что когда-то была мРНК: чрезвычайно многообещающая, но все еще далекая от выхода на рынки с пригодным для использования продуктом. Учитывая бюджет на исследования и разработки, который утроился в 2023 году по сравнению с 2023 годом, Moderna, вероятно, станет одной из самых инновационных компаний в мире в ближайшее десятилетие.

3. БиоНТех СЕ

БиоНТех СЕ (БНТХ -1.57%)

Лидер в разработке мРНК-вакцины против Covid-19, компания BioNTech, сейчас рассматривает возможность расширения потенциала технологии мРНК.

Это начинается с вакцин, кандидатов от опоясывающего лишая, туберкулеза, малярии, ВИЧ и вируса герпеса.

Но более амбициозная цель — использование мРНК для лечения рака. БиоНТек в настоящее время имеет 12 различных кандидатов в области лечения рака, охватывающий рак яичников, простаты, кишечника, кожи, головы, шеи и множественные солидные опухоли. Большинство из них находятся на I фазе клинических испытаний, и уже 3 кандидата находятся на II фазе. Они либо полностью принадлежат, либо находятся в партнерстве с Sanofi и Genentech.

BioNTech также работает над различными другими терапевтическими методами, включая клеточную и генную терапию, антитела и химические препараты.

Благодаря инновационной культуре компании и неожиданным доходам от пандемии BioNTech имеет хорошие возможности оставаться в авангарде инноваций в области мРНК. Имея больше клинических испытаний по терапии рака мРНК, чем все ее конкуренты вместе взятые, она, вероятно, станет победителем в этой области, если эту технологию удастся успешно использовать.

4. Корпорация Exact Sciences

Корпорация Exact Sciences (ЭКСАС -3.77%)

Рак особенно смертелен, потому что зачастую это молчаливая болезнь. В большинстве случаев симптомы становятся видимыми только тогда, когда уже слишком поздно. Вот почему раннее выявление может радикально улучшить выживаемость онкологических больных.

Для успешного мониторинга технология должна быть неинвазивной и достаточно дешевой, чтобы можно было проводить регулярное тестирование. Это идея, лежащая в основе Exact Sciences, которая использует данные ДНК и РНК для выявления раннего рака, который могут не заметить «простые» тесты ДНК.

Компания разрабатывает решения для всех стадий выявления рака.

Источник: Точные науки

Такое обнаружение рака осуществляется по простому образцу крови и также называется жидкой биопсией. Exact Sciences увеличила выручку на 38% в среднем на год и достигла положительного значения EBITDA в 2023 году.

Источник: Точные науки

В долгосрочной перспективе вполне вероятно, что жидкая биопсия станет рутинным тестированием, поскольку раннее выявление рака намного дешевле (и безопаснее), чем обнаружение его позже, что делает его очень экономически эффективным вариантом для страхования и общества в целом.

5. Нейрокрин Биосайенсис, Инк.

Нейрокрин Биосайенсис, Инк. (НБИКС -1.65%)

Нейрокрин специализируется на неврологии, с 2 одобренных препарата и еще 2 лицензированы для AbbVie в обмен на роялти..

Его трубопровод содержит:

• 7 потенциальных нейропсихиатрических методов лечения, из которых один для шизофрении находится в фазе 3.
• 1 потенциальное нейроэндокринологическое лечение (гормоны головного мозга) в фазе 3.
• В третьей фазе находятся 5 потенциальных неврологических методов лечения: один от болезни Хантингтона и один от церебрального паралича.

Источник: Нейрокрин

Хотя одобренное лекарство обеспечивает текущий денежный поток, стоимость акций находится в стадии исследований и разработок. Шизофрения или болезнь Хантингтона в настоящее время очень плохо лечатся и могут представлять собой очень большие рынки для создания и захвата Нейрокрина.

6. Ионис Фармасьютикалз, Инк.

Ионис Фармасьютикалз, Инк. (ИОНОВ -0.93%)

Хотя мРНК была в центре внимания в последние 3 года, РНК представляет собой сложную молекулу со многими другими подтипами. Среди них микро-РНК (миРНК) и антисмысловые РНК (асРНК).

Это встречающиеся в природе РНК, которые не кодируют никаких генов. Вместо этого они регулируют стандартную активность мРНК, изменяя генетическую активность клеток. Было обнаружено, что и микроРНК, и асРНК участвуют в возникновении множества заболеваний.

Ионис Фармасьютикалс(ИОНОВ) является лидером в области терапии антисмысловыми РНК. В настоящее время он имеет 4 коммерциализированные лекарства и богатый портфель потенциальных новых лекарств, 9 из которых находятся на стадии III клинических испытаний:

• 12 неврологических методов лечения.
• 8 сердечно-сосудистых методов лечения.
• 3 метода лечения редких заболеваний.
• 8 других заболеваний (гепатит В, болезни почек и т. д.)

Ionis также создал совместное предприятие с лидером RNAi Alnylam (АЛНИ): Regulus (РГЛС). Совместная компания будет использовать уникальные патенты обеих компаний для создания синергии между запатентованными технологиями двух компаний.

Насколько далеко могут зайти РНКи, микроРНК и асРНК как терапевтический класс, еще предстоит выяснить. Но если случай мРНК нас чему-то и научил, так это тому, что мы находимся только в начале применения, полагаясь на индуцируемую или регулируемую экспрессию генов, и молекулы РНК будут в центре этой новой области биотехнологий и медицины.

7. 10x Геномика, Инк.

10x Геномика, Инк. (ТХГ -3.57%)

Современные достижения в области биотехнологий прямо или косвенно стали результатом современной геномики. Ни одна современная лаборатория не может работать без полного секвенирования генома, анализа РНК и обнаружения белков.

Поэтому, когда появляется новый сегмент биотехнологического анализа, у исследователей и инвесторов есть веские причины для волнения. Этим занимается компания 10x Genomics (совместно с конкурентами Nanostring). создав «пространственную биологию".

Вместо того, чтобы рассматривать «смесь» молекул в образце, пространственная биология может определить, где в ткани или отдельной клетке находится интересующая молекула, например определенная последовательность РНК. И это либо в 2D, либо в 3D. В 2020 году Пространственная транскриптомика под брендом Nature Methods «Метод года".

По некоторым оценкам, общий адресный рынок пространственной биологии оценивается в 16 миллиардов долларов, поскольку большая часть исследований в области генетической и молекулярной биологии по-прежнему проводится с использованием старых и менее мощных технологий.

Источник: Наноструна

Компания 10x Genomic выросла за счет сочетания исследований и разработок (на данный момент инвестиции в исследования и разработки составили более 1 миллиарда долларов США) и приобретений. Примечательно, что ее платформа Visium была получена в результате приобретения Spatial Transcriptomics в 2018 году.

На данный момент машины пространственной биологии и 10-кратной геномики используются исключительно исследователями. То же самое можно сказать и о генетических секвенаторах и машинах ПЦР в начале 2000-х годов, а сейчас они присутствуют в каждой больнице и медицинской лаборатории. То же самое может произойти и с инструментами пространственной биологии, которые тем временем получат более широкое распространение в исследовательском сообществе.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG (CRSP + 9.98%)

CRISPR — это революционная технология, позволяющая с высокой точностью редактировать гены клетки или даже всего организма. Это можно было бы использовать для решения бесчисленных генетических заболеваний, которые до сих пор были неизлечимы.

Компания CRISPR Therapeutics была основана одним из первооткрывателей CRISPR Cas9 и лауреатом Нобелевской премии 2020 года Эммануэлем Шарпантье. Компания специализируется на применении системы Cas9 в медицине.

Источник: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics работает в тесном сотрудничестве с более крупной биотехнологической компанией Vertex над разработкой методов лечения заболеваний крови и потенциального лечения диабета 1 типа.

Помимо диабета, две ведущие программы исследований и разработок CRISPR Therapeutic — это терапия крови при бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии (SCD). Оба разработаны в сотрудничестве с Vertex.

CRISPR Therapeutics также разрабатывает модифицированные клетки иммунной системы, которые можно будет изготовить заранее и адаптировать для всех онкологических больных. В настоящее время компания имеет в разработке 8 кандидатов, 2 из которых уже проходят клинические испытания.

CRISPR стала одной из самых многообещающих биотехнологических компаний за последнее десятилетие, предложив сделать генную терапию реальностью после многих фальстартов.

Поскольку CRISPR способен помочь в лечении генетических заболеваний и рака, двух наиболее плохо поддающихся лечению проблем со здоровьем, ведущая компания в этом секторе имеет большой потенциал, о чем свидетельствует углубляющееся партнерство с более старым и крупным лидером в области биотехнологий и редких заболеваний Vertex.

9. Сангамо Терапевтикс, Инк.

Сангамо Терапевтикс, Инк. (СГМО + 3.07%)

Sangamo — компания, занимающаяся генной терапией и биотехнологиями стволовых клеток. Его флагманская программа – генная терапия гемофилии А, в партнерстве с Pfizer, на третьей фазе клинических испытаний. Заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) ожидается в конце 2024 года.

Другими важными разработками в области терапии стволовыми клетками являются:

• Генная терапия болезни Фабри, на этапе 1
• Терапия стволовыми клетками для устранения риска отторжения трансплантата почки в фазе 1
• Терапия стволовыми клетками при серповидноклеточной анемии, в фазе 1 клинических испытаний

Геномная инженерия Сангамо может быть использована для решения неврологических проблем, таких как прионовая болезнь (например, коровье бешенство), болезнь Хантингтона и т. д. Эти программы разработаны в сотрудничестве с Pfizer, Novartis, Biogen и Takeda.

Сангамо полагается на более авторитетных технология «цинковый палец» за редактирование генов. Хотя иногда он более сложен, он также обеспечивает эффект на весь геном по сравнению с более узким эффектом методов, основанных на CRISPR.

Будучи лидером в области технологий «цинковых пальцев» для медицинских применений, Сангамо имеет большой потенциал для лечения заболеваний, при которых редактирование одного гена не может дать достаточных результатов.

10. Воспользуйтесь функционалом Эвофем Биосайенсис, Инк.

(Как примечание стороны, Evofem провел обратное дробление акций по коэффициенту 1-125, что объясняет несколько странный график цен на акции..)

Evofem является продавцом Phexxi, революционный безгормональный метод контрацепции, одобренный летом 2020 года.. Он был разработан при поддержке Университета Иллинойса в Чикаго. Поэтому его применяют в основном женщины, которые ранее не хотели или не могли использовать другие формы контрацепции (часто по медицинским показаниям).

В этом методе используется комбинация молочной кислоты, лимонной кислоты и битартрата калия, и он обеспечивает защиту от хламидиоза и гонореи. Это также довольно простой и дешевый в изготовлении продукт.

Продажи Phexxi быстро возросли после одобрения, что отражает растущую осведомленность женщин и принятие этого решения. Рост продолжился и в 2023 году: в феврале 2023 года было продано на 15% больше единиц, чем в феврале 2022 года.

Источник: Евофем

Компания планирует достичь точки безубыточности по денежному потоку в 2023 году и возобновить работу на основных фондовых биржах (в настоящее время акции торгуются на внебиржевых биржах).

Поскольку патент Phexxi действителен как минимум до 2033 года, это интересная нишевая компания, специализирующаяся на одном продукте, с длительным сроком действия своей интеллектуальной собственности. Дополнительный рост может быть обеспечен за счет дополнительные приложения, а также международное лицензирование.

Очень немногие биотехнологические компании уделяют внимание женскому здоровью, что делает этот рынок недостаточно изученным и недостаточно монетизированным. Простой, но эффективный продукт Evofem демонстрирует потенциал этого сектора в получении огромных результатов от усилий НИОКР. Благодаря одобренному препарату, потенциально полезному для большего числа применений, Evofem является очень многообещающей биотехнологической компанией, торгующейся по очень низкой оценке (ниже 2 миллионов долларов на момент написания этой статьи).