10 lovende bioteknologiaksjer å investere i (august 2025)

Fødestedet til medisinsk revolusjon

Mens bioteknologi (BioTech) er et veldig stort felt, er dens største innvirkning innen medisin. I lang tid har medisinen stort sett gjettet hva som var galt i kroppen til pasienter. Selv når den ble mer vitenskapelig drevet, måtte den fortsatt stole på antakelser, indirekte tiltak og delvis kunnskap for å prøve å bringe folk tilbake til helse.

En annen begrensning av medisinen var å behandle symptomer, ikke årsaker. En lege kan redusere kolesterolnivået, men ikke løse hvorfor det er høyt i utgangspunktet. Ta med ekstra insulin, men ikke få kroppen til å produsere det.

BioTech, og spesielt de nye avlingene av innovasjon som nå når markedet, er annerledes. Ved å manipulere på en kontrollert måte, kan BioTech målrette seg mot å gjengro skadet vev eller endre feil genetisk kode.

Så denne listen vil utforske den mest lovende bioteknologiaksjen, både fra et investeringsperspektiv og et teknologisk og medisinsk perspektiv.

10 lovende bioteknologiaksjer i det medisinske feltet

(Disse aksjene er sortert etter markedsverdi når dette skrives)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX + 0.64%)

Vertex er ledende innen behandling av cystisk fibrose, en dødelig genetisk sykdom, med 4 ulike behandlinger rettet mot ulike pasientprofiler. Pasienter som ikke kan behandles med gjeldende terapi har et legemiddel i fase III av kliniske studier, Vanzacaftor.

De utvikler også genterapi for en permanent kur mot cystisk fibrose ved hjelp av mRNA-teknologi.

kilde: Vertex

Men det som gjør Vertex lovende er ikke bare å gjøre det håndterbart eller til og med kurere cystisk fibrose. Den søker også godkjenning for behandling av sigdcellesykdom og Beta-Thalassemi-behandling.

Utover sjeldne sykdommer, jobber det også med å kurere type-1 diabetes i samarbeid med CRISPR Therapeutics og dets genredigeringsteknologi. Dette forholdet ble utdypet etter oppkjøpet av ViaCyte.

Og hvis ikke det var nok, har den også et annet program med samme mål å dekke mulige tekniske hikke.

Til slutt er deres VX-548-behandling for akutt smerte i siste utviklingsstadium og kan være et nytt alternativ til opioider uten risiko for avhengighet og færre bivirkninger.

kilde: Vertex

2. Moderna, Inc.

Moderna, Inc. (MRNA + 4.98%)

En av de store vinnerne av pandemien og mRNA-vaksineteknologien, Moderna dobler ned på vaksineapplikasjonene til mRNA. Den har ikke mindre enn 32 kliniske studier for mRNA-vaksiner, som dekker 14 patogener som  RSV, Zika, HIV, Epstein-Barr-virus eller cytomegalovirus.

I tillegg til dette sterke fokuset på vaksiner, utforsker Moderna også potensialet til mRNA-teknologi for kreftbehandlinger.

Et annet lovende aspekt ved Moderna er en mengde oppkjøp av ambisiøse små startups som jobber med helt nye teknologiplattformer. For eksempel, syntetisk genom selskapet OriCiro, metagenomikk og AI-genoppdagelse Metagenomiog makrofagterapier Carisma Therapeutics.

kilde: moderne

Den overordnede strategien ser ut til å kunne ta tak i tidlig ny teknologi som ligner på hvordan mRNA en gang var: ekstremt lovende, men fortsatt langt fra å nå markeder med et brukbart produkt. Sammen med et FoU-budsjett som tredoblet seg i 2023 sammenlignet med 2023, vil Moderna trolig være et av de mest innovative selskapene i verden i tiåret som kommer.

3. BioNTech SE

BioNTech SE (BNTX + 0.73%)

Lederen innen Covid-19 mRNA-vaksinen, BioNTech, ser nå på å utvide potensialet til mRNA-teknologi.

Dette starter med vaksiner, med kandidater for helvetesild, tuberkulose, malaria, HIV og herpesvirus.

Men det mer ambisiøse målet er å bruke mRNA for å kurere kreft. BioNTech har i dag 12 ulike kandidater innen kreftbehandling, som dekker kreft i eggstokkene, prostata, tarm, hud, hode, nakke og flere solide svulster. De fleste er på fase I kliniske studier, med allerede 3 kandidater i fase II. De er enten heleid eller i partnerskap med Sanofi og Genentech.

BioNTech jobber også med forskjellige andre terapeutiske metoder, inkludert celle- og genterapi, antistoffer og kjemiske legemidler.

Takket være selskapets innovasjonskultur og uventede inntekter fra pandemien, er BioNTech godt posisjonert for å være i forkant av mRNA-innovasjon. Med flere kliniske studier på mRNA-kreftbehandling enn alle konkurrentene til sammen, vil det sannsynligvis være vinneren på dette feltet hvis teknologien kan brukes med hell.

4. Exact Sciences Corporation

Exact Sciences Corporation (EXAS + 1.36%)

Kreft er spesielt dødelig fordi det ofte er en stille sykdom. Mesteparten av tiden blir symptomene bare synlige når det allerede er for sent. Dette er grunnen til at tidlig oppdagelse kan forbedre overlevelsesraten til kreftpasienter radikalt.

For vellykket overvåking må teknologien være ikke-invasiv og billig nok til å kjøre regelmessig testing. Dette er ideen bak Exact Sciences, som bruker både DNA- og RNA-data for å oppdage tidlig kreft, som "enkle" DNA-tester kan gå glipp av.

Selskapet utvikler løsninger for alle stadier av kreftoppdagelse.

kilde: Eksakte vitenskaper

Slik kreftpåvisning gjøres fra en enkel blodprøve og kalles også flytende biopsi. Exact Sciences økte sine inntekter med 38 % CAGR og nådde positiv EBITDA i 2023.

kilde: Eksakte vitenskaper

På lang sikt er det sannsynlig at flytende biopsi vil bli rutinetesting, ettersom tidlig oppdagelse av kreft er mye billigere (og sikrere) enn å finne den senere, noe som gjør det til et svært kostnadseffektivt alternativ for forsikring og samfunnet for øvrig.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

Neurocrine Biosciences, Inc. (NBIX + 1.21%)

Nevrokrin er fokusert på nevrologi, med 2 godkjente medisiner og 2 andre lisensiert ut til AbbVie i bytte mot royaltybetalinger.

Rørledningen inneholder:

• 7 potensielle nevropsykiatriske behandlinger, hvorav en for schizofreni er i fase 3.
• 1 potensiell nevro-endokrinologisk (hjernehormoner) behandling i fase 3.
• 5 potensielle nevrologiske behandlinger er i fase 3: en for Huntingtons sykdom og en for cerebral parese.

Kilde: Neurokrine

Mens den godkjente medisinen gir løpende kontantstrøm, er verdien av aksjen i FoU-pipeline. Schizofreni eller Huntingtons sykdom er for tiden svært dårlig behandlet og kan representere svært store markeder å skape og fange opp for Neurokrine.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. (IONS + 2.17%)

Mens mRNA har blitt satt søkelyset på de siste 3 årene, er RNA et komplekst molekyl med mange andre undertyper. Blant dem er mikro-RNA (miRNA) og antisense-RNA (asRNA).

De er naturlig forekommende RNA som ikke koder for noen gener. I stedet regulerer de standard mRNA-aktivitet, og endrer cellenes genetiske aktivitet. Både miRNA og asRNA har blitt oppdaget å være involvert i flere sykdommer.

Ionis Pharmaceuticals(JONER) er ledende innen antisense-RNA-behandlinger. Det har den for øyeblikket 4 kommersialiserte legemidler og en rik pipeline av potensielle nye legemidler, hvorav 9 er i fase III av kliniske studier:

• 12 nevrologiske terapier.
• 8 kardiovaskulære terapier.
• 3 behandlinger for sjeldne sykdommer.
• 8 andre sykdommer (hepatitt B, nyresykdommer, etc...)

Ionis har også opprettet et joint venture med RNAi-leder Alnylam (ALNY): Regulus (RGLS). Det felles selskapet vil bruke unike patenter fra begge selskapene for å skape synergier mellom de 2 selskapenes proprietære teknologier.

Hvor langt RNAi, miRNA og asRNA kan gå som en terapeutisk klasse er ennå å se. Men hvis tilfellet med mRNA lærte oss noe, er det at vi bare er i begynnelsen av bruken og stoler på indusert eller regulert genuttrykk, og RNA-molekyler vil være i sentrum av dette nye feltet innen bioteknologi og medisin.

7. 10x Genomics, Inc.

10x Genomics, Inc. (TXG + 0.91%)

Moderne bioteknologiske fremskritt har vært direkte eller indirekte takket være moderne genomikk. Ingen moderne laboratorium kunne fungere uten full genomsekvensering, RNA-analyser og proteindeteksjon.

Så når et nytt segment av bioteknologianalyse dukker opp, har forskere og investorer gode grunner til å bli begeistret. 10x Genomics (sammen med konkurrentene Nanostring) har gjort dette ved å skape «romlig biologi».

I stedet for å se på "blandingen" av molekyler i en prøve, kan romlig biologi bestemme hvor i et vev eller en enkelt celle et molekyl av interesse, som en spesifikk RNA-sekvens, befinner seg. Og dette er enten i 2D eller 3D. I 2020, Nature Methods merket romlig transkriptomikk de "Årets metode».

Noen estimater anslår det totale adresserbare markedet for rombiologi til $16 milliarder, ettersom det meste av forskningen på genetisk og molekylærbiologi fortsatt gjøres ved hjelp av eldre, mindre kraftige teknologier.

kilde: Nanostreng

10x Genomic vokste ved å bruke en blanding av FoU ($1B+ investert i FoU så langt) og oppkjøp. Spesielt ble Visium-plattformen oppnådd gjennom oppkjøpet av Spatial Transcriptomics i 2018.

Foreløpig brukes romlig biologi og 10x Genomics-maskiner utelukkende av forskere. Dette gjaldt også for genetiske sekvensere og PCR-maskiner på begynnelsen av 2000-tallet, og de er nå til stede i alle sykehus og medisinske laboratorier. Det samme kan skje for rombiologiske verktøy, med en bredere adopsjon av forskningsmiljøet i mellomtiden.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG (CRSP + 1.55%)

CRISPR er en revolusjonerende teknologi som tillater redigering av en celles gener eller til og med hele organismen med høy presisjon. Dette kunne brukes til å løse utallige genetiske sykdommer som til nå var uhelbredelige.

CRISPR Therapeutics ble grunnlagt av CRISPR Cas9-medoppdageren og 2020s Nobelprisvinner Emmanuel Charpentier. Selskapet fokuserer på å bruke Cas9-systemet på humanmedisin.

kilde: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics jobber i tett samarbeid med større bioteknologiske Vertex for å utvikle terapier for blodsykdommer og en potensiell kur for type-1 diabetes.

Foruten diabetes, er CRISPR Therapeutic R&D-pipelinens 2 flaggskip-programmer blodbehandlinger for beta-thalassemi og sigdcellesykdommer (SCD). Begge er utviklet i samarbeid med Vertex.

CRISPR Therapeutics utvikler også en modifisert immunsystemcelle som kan produseres på forhånd og lages for å passe alle kreftpasienter. Selskapet har i dag 8 kandidater i pipelinen, hvorav 2 allerede er i kliniske studier.

CRISPR har vært et av de mest lovende bioteknologiselskapene det siste tiåret, og har tilbudt å gjøre genterapi til en realitet etter mange feilstarter.

Med CRISPR i stand til å hjelpe til med å kurere genetiske sykdommer og kreft, to av de dårligst behandlede helseproblemene, har det ledende selskapet i sektoren mye potensial, som identifisert av det dypere partnerskapet med eldre og større bioteknologisk og sjeldne sykdommer-leder Vertex.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO + 7.41%)

Sangamo er et bioteknologiselskap for genterapi og stamceller. Flaggskipprogrammet er en hemofili A genterapi, i samarbeid med Pfizer, i fase 3 av klinisk utprøving. Biologics License Applications (BLA) er forventet til slutten av 2024.

Dens andre viktige pipeline-stamcelleterapier under utvikling er:

• Genterapi for Fabrys sykdom, i fase 1
• En stamcelleterapi for å fjerne risikoen for avstøtning av nyretransplantasjoner i fase 1
• En stamcelleterapi for sigdcellesykdom, i fase 1 av kliniske studier

Sangamos genomteknologi kan brukes til å løse nevrologiske problemer som prionssykdom (som kugalskap), Huntingtons osv. Disse programmene er utviklet i samarbeid med Pfizer, Novartis, Biogen og Takeda.

Sangamo er avhengig av de mer etablerte "sinkfinger"-teknologi for sin genredigering. Selv om det til tider er mer komplekst, gir det også en genomomfattende effekt, sammenlignet med den mer smale effekten av CRISPR-baserte metoder.

Som ledende innen sink-finger-teknologi for medisinske applikasjoner, har Sangamo mye potensiale til å jobbe med sykdommer der enkeltgenredigering ikke kunne gi tilstrekkelige resultater.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(Som et notat Evofem gjorde en omvendt aksjesplitt på 1-125, noe som forklarer det noe merkelige aksjekursdiagrammet.)

Evofem er selger av Phexxi, en revolusjonerende hormonfri prevensjonsmetode godkjent sommeren 2020. Den ble utviklet med støtte fra University of Illinois Chicago. Dette gjør at det hovedsakelig ble adoptert av kvinner som tidligere ikke ønsket eller kunne bruke andre former for prevensjon (ofte av medisinske årsaker).

Metoden bruker en kombinasjon av melkesyre, sitronsyre og kaliumbitartrat og gir beskyttelse mot klamydia og gonoré. Det er også et ganske enkelt og billig produkt å produsere.

Phexxi-salget har økt raskt siden godkjenningen, noe som gjenspeiler kvinners økende bevissthet og bruk av denne løsningen. Veksten fortsatte i 2023, med 2023 % flere solgte enheter i februar 15 enn i februar 2022.

kilde: Evofem

Selskapet har som mål å nå cash flow break-even i 2023 og relansering på store børser (aksjen handles for tiden på OTC-Over The Counter-børsene).

Med Phexxi-patentet som løper minst frem til 2033, er dette et interessant nisje-en-produktselskap med en lang rullebane for sin IP. Ekstra vekst kan komme fra tilleggsapplikasjoner samt internasjonal lisensiering.

Svært få bioteknologiselskaper fokuserer på kvinners helse, noe som gjør det til et underbehandlet og underinntjent marked. Evofems enkle, men effektive produkt demonstrerer denne sektorens potensial til å gi store resultater fra FoU-innsats. Med sitt godkjente legemiddel potensielt nyttig for flere bruksområder, er Evofem et veldig lovende bioteknologiselskap som handles til en svært lav verdi (under $2M på tidspunktet for skriving av denne artikkelen).