Investeren in CRISPR-therapieën (NASDAQ: CRSP)

CRISPR-therapeutischs (NASDAQ: CRSP) is een biotechnologiebedrijf dat therapieën ontwikkelt met behulp van een nieuwe en innovatieve methodologie. CRISPR Therapeutics is vernoemd naar een genetische bewerkingstechniek ontwikkeld door een van de medeoprichters. CRISPR-technologie, informeel bekend als ‘genetische schaar’, biedt de wetenschappelijke onderzoeksgemeenschap de mogelijkheid om genen te knippen, vervangen en bewerken. Door deze techniek te ontwikkelen heeft het bedrijf de deur geopend naar een geheel nieuwe manier om behandelingsopties voor een verscheidenheid aan ziekten te ontwikkelen. Deze nieuwe opties veranderen de manier waarop we naar ziekten kijken, en het potentieel om erfelijke ziekten volledig uit te bannen wordt nu een reële mogelijkheid.

Wat is CRISPR-therapie (CRSP)

Het bedrijf is vernoemd naar CRISPR, een afkorting voor geclusterde, regelmatig op afstand gelegen korte palindromische herhalingen. CRISPR is een soort DNA-sequentie die bacteriofaag, het deel van de virussen dat verantwoordelijk is voor het repliceren en infecteren van het lichaam, detecteert en vernietigt. Het bedrijf is vernoemd naar CRISPR omdat een van de medeoprichters, Emmanuelle Charpentier, de pionier was achter de ontwikkeling van een manier om CRISPR in een wetenschappelijke omgeving te gebruiken om genetisch materiaal te bewerken. Charpentier slaagde er samen met collega Jennifer Doudna in om dit moleculaire gedrag bij bacteriën te ontcijferen en de lessen die uit observatie zijn geleerd toe te passen bij de ontwikkeling van een hulpmiddel voor genetische bewerking. Door dit mechanisme in bacteriën te isoleren, konden de twee wetenschappers een eenvoudige manier creëren om gemakkelijk sneden in DNA te maken, waardoor de toevoeging of vervanging van bepaalde segmenten genetisch materiaal mogelijk werd. Dit was een baanbrekende ontdekking die onderzoekers over de hele wereld in staat stelde gemakkelijk organismen te onderzoeken en een veel dieper inzicht te ontwikkelen in de rol die DNA speelt bij ziekten. Voor hun bijdragen wonnen Charpentier en Doudna de Nobelprijs voor de Scheikunde voor 2020.

Het bedrijf heeft zijn hoofdkantoor in Zwitserland en beschikt ook over onderzoeks- en ontwikkelingsfaciliteiten in de Verenigde Staten. Een paar jaar nadat Charpentier in 2011 aan CRISPR begon te werken, was ze in 2013 medeoprichter van het bedrijf. Het bedrijf kreeg al vroeg aanzienlijke belangstelling van Bayer, een van de grootste farmaceutische bedrijven ter wereld, die in het bedrijf investeerde. Sindsdien is het bedrijf uitgegroeid tot meer dan 300 medewerkers en is het in 2016 naar de beurs gegaan. Het bedrijf heeft met behulp van CRISPR verschillende therapieën ontwikkeld die zich in verschillende fasen van het klinische proefproces bevinden.

Waarom is CRISPR Therapeutics (CRSP) belangrijk?

Het CRISPR-genbewerkingsplatform is een revolutionaire methode met het potentieel om een ​​aantal ernstige ziekten aan te pakken. Verschillende baanbrekende geneesmiddelen worden momenteel klinisch getest. Het verst op weg naar goedkeuring door de regelgevende instanties is de transfusie-afhankelijke β-Thalassemie (TDT) en sikkelcelziekte (SCD)-behandeling van het bedrijf, die een ernstige bloedziekte met hoge sterftecijfers aanpakt. Het doel van deze behandeling is het nabootsen van een genetische variatie bij bepaalde individuen, waardoor bij de diagnose verminderde of geen symptomen optreden. Door deze variatie te creëren bij patiënten die lijden aan SCD en β-Thalassemie, is aangetoond dat de symptomen verminderen. Deze groep ziekten, gegroepeerd onder de paraplu van hemoglobinopathieën, vereist doorgaans een levenslange behandeling, inclusief bloedtransfusies en frequente ziekenhuisopnames. Jaarlijks worden 360,000 mensen met deze ziekten geboren, hoewel niet alle gevallen ernstig genoeg zijn om een ​​levenslange behandeling te rechtvaardigen. Het doel van dit door CRISPR ontwikkelde therapeutische middel is om het sterftecijfer terug te dringen en de ziekte beter beheersbaar te maken voor patiënten. Hoewel behandelingen voor SCD en β-Thalassemie het verst gevorderd zijn in klinische onderzoeken, heeft het bedrijf ook verschillende andere veelbelovende kandidaten in de pijplijn.

CRISPR Therapeutics (CRSP) vooruitzichten

Het huidige werk op het gebied van SCD en β-Thalassemie is slechts één zeer kleine maar veelbelovende manier waarop de CRISPR-technologie in de geneeskunde kan worden toegepast. Alleen al in de VS en Europa, waar klinische onderzoeken worden uitgevoerd, bedraagt ​​het aantal potentiële patiënten dat baat zou hebben bij deze behandeling in de huidige vorm ruim 30,000. Dit zijn alleen de ernstigste gevallen, en CRISPR Therapeutics schat dat zodra het behandelingsregime eenvoudiger wordt, degenen met mildere gevallen ook behandeling zullen zoeken. Dit zou het totale aantal patiënten alleen al in de VS en Europa op ruim 160,000 brengen. Indien goedgekeurd door regelgeving in de EU en de Verenigde Staten, is het waarschijnlijk dat het medicijn ook in andere landen zal worden toegepast. De tarieven van deze ziekte binnen de bevolking zijn hoog hoger in plaatsen als Afrikaen wijdverbreide verspreiding zou een groot effect hebben op bevolkingsgroepen over de hele wereld.

Hoewel deze statistieken indrukwekkend zijn, zijn SCD en β-Thalassemie slechts een van de vele ziekten die CRISPR-technologie kan behandelen. In verschillende andere stadia van het ontwikkelingsproces zijn er op CRISPR gebaseerde regimes om ziekten zoals kanker, diabetes en cystische fibrose te behandelen. Van de lopende onderzoeken bestaat bijna de helft uit samenwerkingen met Bayer en andere grote bedrijven. Hierdoor kan het bedrijf de risico's voor zichzelf verminderen en beschikt CRISPR Therapeutics ook over een schat aan kennis en expertise. Andere partnerschappen zijn onder meer de Amerikaanse bedrijven Viacyte en Vertex Pharmaceuticals. Op een gegeven moment werd er gespeculeerd dat Vertex geïnteresseerd was in een fusie met CRISPR, nieuws dat resulteerde in een piek in de aandelenkoers. Met een getalenteerd wetenschappelijk team en baanbrekend onderzoek dat wordt uitgevoerd door CRISPR, heeft het bedrijf de aandacht van de industrie getrokken en blijft het langetermijnpotentieel van het bedrijf veelbelovend voor investeerders.

Samenvatting

CRISPR-technologie is een van de meest opwindende en veelbelovende wetenschappelijke ontdekkingen in de recente geschiedenis. Door een manier te creëren om DNA op een precieze manier te bestuderen en te veranderen, is het vermogen om erfelijke ziekten te genezen dichter bij de realiteit. Met een getalenteerd wetenschappelijk team is het bedrijf ver in het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen en heeft het verschillende veelbelovende therapieën in het test- en goedkeuringsproces. Naast hun connecties met grote farmaceutische bedrijven beschikt CRISPR Therapeutics over alle tools om een ​​belangrijke speler in de ruimte te worden.