השקעה ב-Intelia Therapeutics (NASDAQ: NTLA)

Intellia Therapeutics (נאסד"ק: NTLA) היא חברת ביוטכנולוגיה המשתמשת בטכנולוגיית עריכת גנים של CRISPR לפיתוח מספר תרופות ניסיוניות, לרבות מהן בעלות פוטנציאל להציל אינספור חיים. כטכנולוגיה חדשה יחסית לפיתוח תרופות, Intellia היא אחת מכמה חברות בחזית המחקר והפיתוח של תרופות מבוססות CRISPR. עם רשת חזקה של שותפי תרופות ומספר מתודולוגיות קנייניות, אינטליה בולטת בתחום הצפוף כאחת מחברות התרופות המבטיחות ביותר המבצעות מחקר ופיתוח עם CRISPR.

מהי Intellia Therapeutics (NTLA)?

Intellia Therapeutics הוקמה בשנת 2014 על ידי קבוצת מדענים אמריקאים שעובדים על מחקרים הקשורים ל-CRISPR במעבדות מחקר אקדמיות ברחבי הארץ. בולטת בקבוצה זו היא ג'ניפר דאודנה, מייסדת שותפה ואחת המדעניות שקיבלה פרס נובל בשנת 2020 על עבודתה על עבודת CRISPR חלוצית. CRISPR, קיצור של חזרות פלינדרום קצרות מקובצות באופן קבוע, היא טכנולוגיה שפותחה כתוצאה מהתבוננות בתהליך המתרחש באופן טבעי בתוך וירוסים. על ידי בידוד מקטע CRISPR זה של הנגיף האחראי לשכפול ומחיקה, מדענים הצליחו לפתח "מספריים גנטיים", שיכולים למחוק, להסיר ולשנות חלקים מה-DNA.

החברה, שבסיסה בקיימברידג', מסצ'וסטס, מעסיקה קצת יותר מ-200 עובדים במגוון מסגרות מחקר וקליניות. כמו תרופות סטארט-אפ רבות, אינטליה הייתה צריכה לגייס הון משמעותי כדי להתחיל לערוך מחקר ולפתח צינור של תרופות מבטיחות. נובאטריס, חברת תרופות שוויצרית, הייתה אחת התומכות הראשונות של אינטליה. אינטליה חתמה על הסכם לעבוד עם נובאטריס לפיתוח טיפולים מבוססי CRISPR בתאי T של קולטן אנטיגן כימרי בתמורה למימון של 15 מיליון דולר. היחסים עם נובאטריס וחברות תרופות גדולות אחרות כמו רג'נרון אפשרו לאינטליה לקיים את עצמה בשלב הסטארט-אפ. עם תמיכה זו, החברה הצליחה לפתח מספר פריצות דרך בשנותיה הראשונות. כמה שנים קצרות מאוחר יותר ב-2016, אינטליה נרשמה בנאסד"ק.

מדוע אינטליה תרפיוטיקה (NTLA) חשובה?

באמצעות טכנולוגיות פיתוח תרופות מבוססות CRISPR, לחברה מספר תרופות בצנרת בשלבי פיתוח שונים. הכי רחוק בתהליך הניסוי הקליני נמצאת תרופת OTQ923/HIX763 Sickle Cell Disease של Intellia. עוד מספר חברות בתחום הביוטק, כגון טיפולי CRISPR ו עדיטאס רפואה, משתמשים גם ב-CRISPR כדי לפתח טיפולים למחלת תאי חרמש. Intellia Therapeutics זכתה להכרה בזכות עבודתה, וקיבלה דחיפה משמעותית בנובמבר 2020 כאשר קרן ביל ומלינה גייטס זכתה בפרס אותם עם מענק לקידום המחקר שלהם על טיפול במחלות חרמשיות. המענק הוענק לקידום עבודתה של Intellia על הקניין שלהם מערכת מסירה לא ויראלית לעריכת גנום in vivo.

בעוד שמספר חברות עובדות על טיפולים במחלת מגל באמצעות CRISPR, אינטליה ממקדת גם מאמצים בקידום טיפולים למחלות עם צורך גבוה שלא מספק. אחת התרופות החדשות יותר בפיתוח היא תרופת Transthyretin Amyloidosis שלהם, שנמצאת כעת בשלב 1 של ניסויים קליניים. Transthyretin Amyloidosis, שהוא מצב הגורם להצטברות של משקעי חלבון באיברים ורקמות, תוחלת חיים של 2-15 שנים לאחר האבחנה. כ-50,000 אנשים ברחבי העולם נולדים עם המחלה ועל פי ההערכות, 200,000 עד 500,000 פרטים נוספים פיתחו את המחלה במהלך חייהם. כרגע אין אפשרויות טיפול זמינות, ואינטליה היא החברה הכי רחוקה במציאת תרופה.

סיכויי Intellia Therapeutics (NTLA).

החברה התמקדה במאמצים על א "ספקטרום מלא" גישה לפיתוח תרופות CRISPR. משמעות הגישה הזו היא שתרופות מפותחות הן לשימושים לשעבר והן לשימוש in vivo. בתרופות in vivo, גנים נערכים בתוך הגוף, בעוד שתרופות ex vivo עורכות גנים מחוץ לגוף ומעבירות אותם בחזרה למטופל. בגישה זו של הספקטרום המלא, החברה משתמשת במערכת העברת ננו-חלקיקים שומנים (LNP) קניינית לתרופות. מערכת האספקה ​​של LNP כוללת שני חלקים: RNA שליח המקודד את החלבון עם השינויים הגנטיים הנדרשים ו-RNA המדריך שיכול לכוון למקטע בתוך רצף ה-DNA. טכניקה זו כוללת את היכולת להסיר, לשחזר או לבצע את שתי הפעולות בו-זמנית. זה מרחיב מאוד את היכולת לערוך גנים, ומאפשר לתרופות לדפוק רצפים ספציפיים, להכניס אותם או לערוך ברציפות באמצעות שילוב של שתי הטכניקות. ערבוב והתאמה בדרך זו מאפשרים שילוב של טכניקות שונות לעריכת גנים ליישום בו-זמנית.

עם כמה תרופות בצנרת עם תגי מחיר יקרים למחקר ופיתוח, החברה שיתפה פעולה עם תרופות גדולות יותר שסיפקו תמיכה פיננסית ומדעית. הבולטות ביותר הן השותפויות שלהם עם רג'נרון ונובאטריס. Regeneron היא כיום שותפה בשלוש מתוך שש תרופות ה-in vivo המפותחות על ידי אינטליה, בעוד ש-Novatris שותפה לשתיים מתוך חמש תרופות ex vivo שנמצאות כעת בפיתוח. רג'נרון סיפקה לאינטליה 125 מיליון דולר ב-2016 עבור אחזקת הון ב-10 תרופות בשלבי פיתוח שונים. זה נוספה על ידי א 100 מיליון דולר נוספים ב-2020, כשהכסף מיועד לפיתוח תרופות לטיפול בהמופיליה A ו-B.

היכן לקנות Intellia Therapeutics (NTLA)?

מתווך שאנו ממליצים עליו הוא טרייד ראשון.

Firstrade היא חברת ברוקרים מקוונת מובילה המציעה קו שלם של מוצרי השקעה וכלים שנועדו לעזור למשקיעים כמוך להשתלט על העתיד הפיננסי שלך. מאז הקמתה בשנת 1985, פירסטריייד מחויבת לספק ערך גבוה ואיכות שירותים.

בשילוב טכנולוגיית מסחר קניינית, ממשק משתמש אינטואיטיבי ביותר, שירות לקוחות יוצא מן הכלל ויישומים ניידים, Firstrade מציעה פתרון מקיף לכל צרכי ההשקעה שלך.  טרייד ראשון הוא חבר ב-FINRA/SIPC.

★★★★★ ★★★★★ סקירת Firstrade דירוגי Securities.io נקבעים על ידי צוות העורכים שלנו. נוסחת הניקוד של ברוקרים לוקחת בחשבון מעל עשרות גורמים, כולל עמלות ומינימום בחשבון, פלטפורמות מסחר, תמיכת לקוחות, גופי רגולציה ואפשרויות השקעה.	★★★★★ ★★★★★ סקירת M1 Finance דירוגי Securities.io נקבעים על ידי צוות העורכים שלנו. נוסחת הניקוד של ברוקרים לוקחת בחשבון מעל עשרות גורמים, כולל עמלות ומינימום בחשבון, פלטפורמות מסחר, תמיכת לקוחות, גופי רגולציה ואפשרויות השקעה.	★★★★★ ★★★★★ ביקורת Public.com דירוגי Securities.io נקבעים על ידי צוות העורכים שלנו. נוסחת הניקוד של ברוקרים לוקחת בחשבון מעל עשרות גורמים, כולל עמלות ומינימום בחשבון, פלטפורמות מסחר, תמיכת לקוחות, גופי רגולציה ואפשרויות השקעה.
חשבון פתוח	חשבון פתוח	חשבון פתוח
אגרות אפס הנציבות	אגרות אפס הנציבות	אגרות אפס הנציבות
מינימום חשבון ללא חתימה	מינימום חשבון $100	מינימום חשבון ללא חתימה
מבצע מניות חינם* * ראה אתר לפרטים.	מבצע ללא חתימה	קידום ללא חתימה

<br> סיכום

Intellia Therapeutics היא אחת החברות המובילות שעובדות כיום על תרופות מבוססות CRISPR. החברה עשתה התקדמות משמעותית בכמה תרופות, שלכולן יש פוטנציאל לשנות אינספור חיים. מגובה על ידי חברות תרופות גדולות וצוות מדעי מדהים, לאינטליה יש את הבסיס הפיננסי והמדעי הדרוש כדי להמשיך להזיז את התרופות בצנרת. עם ההשקעות שלהם במחקר ופיתוח, פותחו מספר שיטות קנייניות שעוזרות לזרז את התהליך. יחד, כל הגורמים הללו הופכים את Intellia Therapeutics לחברה מבטיחה שיש לה הרבה מקום לצמיחה.