מניות ביוטכנולוגיה
השקעה ב-CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)
Securities.io מקפיד על סטנדרטים מחמירים של עריכה ועשוי לקבל פיצוי מקישורים שנבדקו. איננו יועצי השקעות רשומים וזה אינו ייעוץ השקעות. אנא עיינו באתר שלנו גילוי נאות.
CRISPR טיפוליs (NASDAQ: CRSP) היא חברת ביוטכנולוגיה המפתחת תרופות באמצעות מתודולוגיה חדשה וחדשנית. CRISPR Therapeutics נקראת על שם טכניקת עריכה גנטית שפותחה על ידי אחד ממייסדיה. טכנולוגיית CRISPR, הידועה באופן לא פורמלי כ"מספריים גנטיות", מביאה את היכולת לחתוך, להחליף ולערוך גנים לקהילת המחקר המדעי. על ידי פיתוח טכניקה זו, החברה פתחה את הדלת לדרך חדשה לחלוטין לפיתוח אפשרויות טיפול במגוון מחלות. האפשרויות החדשות הללו משנות את הדרך בה אנו מסתכלים על מחלות, והפוטנציאל להעלים לחלוטין מחלות תורשתיות הופך כעת לאפשרות ממשית.
מהי CRISPR Therapeutics (CRSP)
החברה קרויה על שם CRISPR, קיצור של חזרות פלינדרום קצרות מקובצות באופן קבוע עם מרווחים. CRISPR הוא סוג של רצף DNA שמזהה והורס בקטריופאג', החלק של הנגיפים שאחראים על שכפול והדבקה של הגוף. החברה קרויה על שם CRISPR מכיוון שאחת ממייסדותיה, עמנואל שרפנטייה, הייתה החלוצה מאחורי פיתוח דרך להשתמש ב-CRISPR בסביבה מדעית לעריכת חומר גנטי. שרפנטייה, יחד עם הקולגה ג'ניפר דאודנה, הצליחו לפענח את ההתנהגות המולקולרית הזו בחיידקים וליישם את הלקחים שנלמדו מהתצפית לפיתוח כלי עריכה גנטית. על ידי בידוד המנגנון הזה שנמצא בחיידקים, שני המדענים הצליחו ליצור דרך פשוטה לבצע חיתוכים ב-DNA בקלות, המאפשרת הוספה או החלפה של מקטעים מסוימים של חומר גנטי. זה היה תגלית פורצת דרך שאפשרה לחוקרים ברחבי העולם לחקור בקלות אורגניזמים ולפתח הבנה הרבה יותר עמוקה של התפקיד של ה-DNA במחלות. על תרומתם זכו שרפנטייה ודודנה פרס נובל בכימיה לשנת 2020.
מטה החברה נמצא בשוויץ ויש לה גם מתקני מחקר ופיתוח בארצות הברית. כמה שנים קצרות לאחר ששרפנטייה החלה לעבוד על CRISPR ב-2011, היא ייסדה את החברה בשנת 2013. החברה זכתה להתעניינות משמעותית בשלב מוקדם עם השקעה בחברה באייר, אחת מחברות התרופות הגדולות בעולם. מאז, החברה גדלה ליותר מ-300 עובדים והונפקה ב-2016. החברה פיתחה מספר תרופות באמצעות CRISPR הנמצאות בשלבים שונים של תהליך הניסוי הקליני.
מדוע CRISPR Therapeutics (CRSP) חשוב?
פלטפורמת CRISPR לעריכת גנים היא שיטה מהפכנית עם פוטנציאל לטפל במספר מחלות קשות. מספר תרופות פורצות דרך עוברות כיום בדיקות קליניות. הכי רחוק בדרך לקראת אישור רגולטורי נמצא הטיפול ב-β-Thalassemia (TDT) ו-Sickle Cell Disease (SCD) של החברה תלוי בעירוי, המטפל במחלת דם חמורה עם שיעורי תמותה גבוהים. מטרת טיפול זה היא לחקות וריאציה גנטית אצל אנשים מסוימים שגורמת לכך שהם סובלים מתסמינים מופחתים או ללא תסמינים בעת האבחנה. על ידי יצירת וריאציה זו בחולים הסובלים מ-SCD ו-β-Thalassemia, התסמינים הוכחו כמופחתים. קבוצת מחלות זו, המקובצת תחת המטרייה של המוגלובינופתיה, דורשת בדרך כלל טיפול לכל החיים, כולל עירויי דם ואשפוזים תכופים. מדי שנה נולדים 360,000 עם מחלות אלו, אם כי לא כל המקרים חמורים מספיק כדי להצדיק טיפול לכל החיים. המטרה של טיפול זה שפותח CRISPR היא להפחית את שיעור התמותה ולהפוך את המחלה לניתנת יותר לניהול עבור החולים. בעוד טיפולי SCD ו- β-Thalassemia הם הכי רחוקים בניסויים הקליניים, לחברה יש גם כמה מועמדים מבטיחים אחרים בצנרת.
סיכויי CRISPR Therapeutics (CRSP).
העבודה הנוכחית על SCD ו-β-Thalassemia היא רק דרך אחת קטנה מאוד אך מבטיחה שניתן ליישם את טכנולוגיית CRISPR ברפואה. בארה"ב ובאירופה לבדן, בהן נערכים ניסויים קליניים, מספר החולים הפוטנציאליים שירוויחו מטיפול זה כפי שהוא כעת הוא למעלה מ-30,000. אלו הם רק המקרים החמורים ביותר, וב-CRISPR Therapeutics מעריכים שברגע שמשטר הטיפול יהפוך לפשוט יותר, גם מי שיש לו מקרים קלים יותר יפנה לטיפול. זה יביא את מספר החולים הכולל ליותר מ-160,000 בארה"ב ובאירופה בלבד. אם תאושר בתקנות באיחוד האירופי ובארה"ב, סביר להניח שהתרופה תאומץ גם במדינות אחרות. שיעורי המחלה באוכלוסיה הם רבים גבוה יותר במקומות כמו אפריקה, ולהפצה רחבה תהיה השפעה גדולה על אוכלוסיות ברחבי העולם.
למרות שהסטטיסטיקה הזו מרשימה, SCD ו-β-Thalassemia הן רק אחת מני רבות של מחלות שיש לטכנולוגיית CRISPR פוטנציאל לטפל בהן. בשלבים שונים אחרים של תהליך הפיתוח נמצאים משטרי CRISPR לטיפול במחלות כגון סרטן, סוכרת וסיסטיק פיברוזיס. מבין הניסויים המתמשכים, קרוב למחצית הם שיתופי פעולה עם באייר וחברות גדולות אחרות. זה מאפשר לחברה להפחית את הסיכון על עצמה וגם מעניק ל-CRISPR Therapeutics שפע של ידע ומומחיות. שותפויות נוספות כוללות חברות אמריקאיות Viacyte ו-Vertex Pharmaceuticals. בשלב מסוים היו השערות ש-Vertex מעוניינת להתמזג עם CRISPR, חדשות שהביאו לזינוק במחיר המניה. עם צוות מדעי מוכשר ומחקר חדשני שנערך על ידי CRISPR, החברה משכה את תשומת הלב של התעשייה, והפוטנציאל ארוך הטווח של החברה נותר מבטיח מאוד למשקיעים.
<br> סיכום
טכנולוגיית CRISPR היא אחת התגליות המדעיות המרגשות והמבטיחות ביותר בזיכרון האחרון. על ידי יצירת דרך לחקור ולשנות DNA בצורה מדויקת, היכולת לרפא מחלות תורשתיות קרובה יותר להפוך למציאות. עם צוות מדעי מוכשר, החברה נמצאת רחוק מאוד בתהליך פיתוח התרופה ויש לה מספר תרופות מבטיחות בתהליך הבדיקה והאישור. יחד עם הקשרים שלהם לחברות תרופות גדולות, ל-CRISPR Therapeutics יש את כל הכלים כדי להפוך לשחקן מרכזי בתחום.
