5 חברות CRISPR המובילות להשקיע בהן (יולי 2025)

מהפכת CRISPR

למאות ואפילו אלפי מחלות יש שורש בגנטיקה. רבים מהם אינם ניתנים לטיפול או מטופלים בצורה גרועה עד היום. ורובם או חסרי יכולת או קטלניים.

בעוד שטכנולוגיות שונות לשינוי גנים קיימת מאז שנות ה-1990, הן היו גסות במקצת, וגרמו נזק רב ושינוי לא רצוי לתאים שהשתנו. זה היה מספיק טוב להכנת תירס GMO אבל לא מספיק לרפואת בני אדם.

אז כאשר, בשנת 2012, ג'ניפר דודנה ועמנואל שרפנטייה גילו את CRISPR-Cas9, הרבה תקוות צמחו. הסיבה לכך היא שמערכת CRISPR מאפשרת לנו "לערוך" גנים באופן ממוקד שהיה בלתי אפשרי עד אז.

מקור: CRISPR Therapeutics

גילוי זה הוביל את שתי הנשים להשיק חברות משלהן בנפרד, בניסיון לחקור ולהפיק רווחים מההמצאה הזו ולזכות בפרס נובל לכימיה לשנת 2020.

תריסר טיפולי CRISPR נבדקים כעת ומפעילים ניסויים קליניים עבור מחלות שלא ניתנו לריפוי בעבר.

מאניה של CRISPR

בגלל הפוטנציאל העצום שלה, CRISPR הפכה מיד למרכז של מאמץ מו"פ מסיבי בתעשיית הביוטק. מערכות CRISPR חדשות התגלו, כמו Cas12, CAs12a, אבל גם Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10 וכו'...

לעת עתה, רוב מאמצי המחקר לרפואת האדם מתרכזים ב-CAs9 ו-CAs12. אם אתה בעל אופי טכני ורוצה ללמוד עוד על ההבדל בין שתי מערכות CRISPR עיקריות אלה, אני ממליץ לקרוא הפרסום המדעי הזה ו את המאמר הזה.

השקעה מסיבית זו ב-CRISPR גרמה גם לחברות חדשות המוקדשות לנושא ולהשקות תוכניות חדשות על ידי חברות ביוטכנולוגיה ותרופות אחרות. זה יוצר קצת מאניה בשילוב עם הבלאגן לכל דבר הקשור לביוטכנולוגיה במהלך המגיפה. מאז 2021, זה קצת התקרר, כאשר הערכות השווי התייצבו נמוך יותר.

לאחרונה, רבים מהטיפולים הללו סיימו את השלב האחרון של הניסויים הקליניים או אפילו כבר אושרו. לכן, זה זמן טוב למשקיעים להסתכל אחורה על המגזר ולראות מהן המניות הטובות ביותר לרכוב על גל המסחור הנכנס של טיפולים מבוססי CRISPR.

5 מניות CRISPR המובילות

(הבחירה נעשתה על פי הערכה סובייקטיבית של הישגים טכניים ופרופילים פיננסיים).

1. חברת CRISPR Therapeutics AG

חברת CRISPR Therapeutics AG (CRSP -1.36%)

CRISPR Therapeutics נוסדה על ידי מגלה שותף של CRISPR Cas9, עמנואל שרפנטייה. החברה מתמקדת ביישום לרפואת האדם את מערכת Cas9.

בצנרת המו"פ שלה, 2 תוכניות הדגל הן טיפולי דם לבטא-תלסמיה ומחלות חרמשיות (SCD). שניהם פותחו בשיתוף עם Vertex.

יישום נוסף של הטכנולוגיה של CRISPR Therapeutics הוא טיפול בסרטן. הרעיון הוא להשתמש בתאי מערכת חיסון שונה כדי לתקוף תאים סרטניים. עד כה, תאים מהמטופל היו צריכים לעבור שינוי גנטי, תהליך שנמשך מספר שבועות, שלעתים קרובות יכול להיות מאוחר מדי לבריאותו המשפילה במהירות של המטופל.

במקום זאת, CRISPR Therapeutics מפתחת תא מערכת חיסון שונה שניתן לייצר מראש ולהתאים לכל החולים. לחברה יש כיום 8 מועמדים בצנרת, מתוכם 2 כבר בניסויים קליניים.

החברה גם בשיתוף פעולה בטיפול בסוכרת עם ViaCyte. CRISPR Therapeutics רוצה לשפר את הטכנולוגיה על ידי הפיכתה לריפוי לכל החיים ואי צורך בתרופות לדיכוי חיסוני לכל החיים, כפי שהגרסה הראשונית של טיפול ViaCyte דורשת.

ViaCyte נרכשה על ידי Vertex בקיץ 2022, העמקת הקשרים בין Vertex ו-CRISPR Therapeutics.

בטווח הארוך, CRISPR Therapeutics שואפת לפתח טיפולים in vivo, שבהם ניתן לשנות את התאים ישירות בגופו של המטופל, במקום הגישה הנוכחית של ex-vivo, שבה תאים שעברו שינוי מוזרקים מחדש למטופל.

מקור: טיפולי CRISPR

בעוד ש-CRISPR Therapeutics עדיין בשלב שלפני ההכנסה, היא התקדמה רבות בצנרת המו"פ שלה. יש לה גם 2 מיליארד דולר במזומן לכיסוי הוצאות עד 2024. לכן, ייתכן שהיא עדיין תצטרך לגייס כסף אם טיפולי הדם שלה לא יאושרו עד 2024. ייתכן שהדבר יימנע גם הודות להכנסות מ-Vertex על השגת אבני דרך של מו"פ בתוכנית הסוכרת .

2. ורקס פרמצבטיקה מורכבת

ורקס פרמצבטיקה מורכבת (VRTX -0.65%)

ורטקס היא המובילה בטיפול בסיסטיק פיברוזיס, מחלה גנטית קטלנית, עם 4 טיפולים שונים המכוונים לפרופילים שונים של חולים. לחולים שלא ניתן לטפל בטיפול הנוכחי יש תרופה בשלב III של ניסויים קליניים, Vanzacaftor. הם גם מפתחים טיפול גנטי לסיסטיק פיברוזיס באמצעות טכנולוגיית mRNA.

ככלל, Vertex ממוקדת מאוד במו"פ, כאשר 70% מההוצאות התפעוליות מוקדשות למציאת תרופות וטיפולים חדשים.

מקור: קדקוד

הם משתפים פעולה עם CRISPR Therapeutics כדי לסייע בפיתוח הטיפול הגנטי במחלת הדם שהוזכר לעיל.  יש להם גם 2 תוכניות שונותבפיתוח עבור סוכרת סוג 1. הראשון הוא זה שתיארנו ביתר פירוט בתוכנית הטיפולית CRISPR. השני הוא מכשיר שיבודד את התאים המייצרים אינסולין ממערכת החיסון, ומסיר את הצורך בטכנולוגיית היפו-אימונית ViaCyte.  אתה יכול לקרוא עוד על טכנולוגיה זו לטיפול בסוכרת במאמר מפורט זה.

הודות לגישה כפולה זו, ל-Vertex יש סיכוי רציני להפוך סוכרת למחלה הניתנת לריפוי מלא ואולי אפילו ללא מדכאים חיסוניים.

לבסוף, הטיפול ב-VX-548 שלהם לכאב חריף הוא השלב האחרון בהתפתחות והוא עשוי להיות חלופה חדשה לאופיואידים, ללא סיכון להתמכרות ופחות תופעות לוואי.

מקור: קדקוד

Vertex יכולה להסתמך על זרם ההכנסה היציב שלה מהעמדה המובילה שלה בסיסטיק פיברוזיס כדי לממן את כל התרחבותה לתחומים טיפוליים חדשים. זה הופך אותה למניית CRISPR טובה עבור משקיעים הנזהרים מחברות לפני הכנסה.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

Ginkgo Bioworks Holdings, Inc. (ה-DNA +% 1.67)

החברה מייצרת אורגניזמים לפי דרישה עבור יישומים ספציפיים. היא גיוונה את היישומים שלה באופן נרחב עם תוכניות מחקר ושותפויות רבות:

• קנבינואידים
• ייצור חיסוני mRNA ורפואת חומצות גרעין
• חלבוני מזון
• ייצור דשן ביולוגי בשיתוף עם באייר
• חיידקים ניתנים לתכנות למחלות מעיים
• תיקון ביולוגי של מיקרופלסטיק
• זיהוי ביולוגי ופתוגנים
• מיחזור פסולת ומזהמים

רבים מהשינויים הללו מסתמכים על CRISPR או טכנולוגיות עריכת גנים דומות, במיוחד הטיפולים שלה בתאי סרטן CAR-T.

על ידי מתן פלטפורמה מוכנה להנדסת תאים, Ginkgo הופכת לספקית שירותים מרכזית בתעשיית הביוטק, מעבר לתעשיית התרופות ולתוך חקלאות, ביולוגית ותהליכים כימיים תעשייתיים. זה מספק מומחיות ומהירות ויכול לעזור להפחית עלויות קבועות ואת כמות ההשקעה הדרושה לפרויקט מחקר.

זה בא לידי ביטוי במערך מגוון מאוד של לקוחות ושותפים שהיו לחברה במהלך השנים האחרונות.

מקור: חברת Gingko Bioworks

החברה עדיין לא רווחית, מכיוון שהיא משקיעה קצת יותר מסך ההכנסות השוטפות שלה (81 מיליון דולר ברבעון הראשון של 1) במו"פ. למרות זאת, לחברה היו 2023 מיליארד דולר נוחים יחסית במזומן ברבעון הראשון של 1.2. עם ירידה במזומנים נטו של 1 מיליון דולר באותה תקופה, נראה ש-Ginkgo מהוון מספיק כדי להמשיך לפעול ולהגדיל את עסקיה בעתיד הנראה לעין.

זה הופך אותה למניה אטרקטיבית עבור משקיעים המעוניינים להמר על טכנולוגיות עריכת גנים והנדסת תאים, אך לא יישום אחד במיוחד. זה גם בדרך כלל מעניין יותר עבור משקיעים ממוקדי צמיחה.

4. Beam Therapeutics Inc.

Beam Therapeutics Inc. (קֶרֶן +% 1.64)

החברה נוסדה בשנת 2017, תוך התמקדות בפיתוח הטכנולוגיה של "עריכה בסיסית." זה מבטיח עריכת גנים מדויקת יותר מאשר טכנולוגיית CRISPR-Cas9 המסורתית. זה יכול גם לערוך מספר נקודות בגן או גנים מרובים בבת אחת.

"הרבה גישות קיימות לעריכת גנים הן כמו 'מספריים' שחותכות את הגנום. עורכי בסיס הם כמו 'עפרונות' המאפשרים מחיקה ושכתוב של אות אחת של הגנום בכל פעם". – ג'וזפה סיארמל, נשיא ו-CSO ב-Beam Therapeutics

Beam Therapeutics נמצאת בשלב מוקדם יותר מחברות CRISPR אחרות, עם מתקני הייצור שלה צפויים להתחיל רק בסוף 2023. רוב הצינור שלה עדיין בשלב המחקר של כניסה לשלב 1/2 של ניסויים קליניים.

יש לו פחות או יותר אותם מוקדים כמו טיפולי CRISPR: המטולוגיה (מחלת תאי חרמש), אונקולוגיה ומחלות גנטיות נדירות יותר (חילוף חומרים לקוי של גליקוגן ומחסור באלפא-1 אנטי טריפסין - AATD).

מקור: טיפולי קרן

Beam Therapeutics היא בסך הכל חברה שקשה יותר לחזות אותה, שכן היא נמצאת בשלב מוקדם למדי. הטכנולוגיה שלה חייבת להוכיח שהיא יכולה להשיג תוצאות טיפוליות טובות יותר מאשר מתחרותיה, שיגיעו לשוק לפני כן. בשל השלב המוקדם שלה, סביר להניח שהיא תצטרך לגייס הון נוסף לפני שתגיע לאישור ולמסחור של ה-FDA.

5. Editas Medicine, Inc.

Editas Medicine, Inc. (לערוך -3.87%)

Editas נוסדה על ידי מגלה CRISPR-Cas9, ג'ניפר Doudna. Editas התחילה לעבוד עם Cas9 אך כעת מתמקדת בגרסה קניינית של Cas12 שהם הנדסו: AsCas12a.

אתה יכול לקרוא עוד על המאפיינים הייחודיים של Cas12a במאמר הייעודי שלנו "מה זה CRISPR-Cas12a2? & למה זה משנה?".

כדי לחדש את זה בקרוב, הייחודיות של Cas12as היא בגלל:

• בעיות קשות לפתרון עם Cas9 יכולות להיות ניתנות לעבודה עם Cas12a
• זה מביא לסיכויים גבוהים יותר לעריכת גנים מאשר עם Cas9.
• ניתן לשנות יותר מגן אחד בבת אחת עם CAs12a.

אתה יכול גם לקרוא סקירה כללית של כל החברות של ג'ניפר Doudna במאמר המקביל "החברות המובילות של ג'ניפר דודנה שכדאי לצפות בהן".

Editas מתמקדת במחלת תאי חרמש (SCD), עם 40 חולים בניסוי קליני בשלב 1/2, כאשר התוצאות הראשונות צפויות עד סוף 2023.

Editas עומדת מאחורי CRISPR Therapeutics בניסויים קליניים למחלת תאי חרמש אך מקדימה את Beam Therapeutics.

מכיוון שטיפול זה והטיפולים החדשניים למחלה זו הופכים לכאורה מעט צפופים, המשקיעים ירצו לבחון לעומק את תוצאות הניסויים הקליניים ולהעריך אם AsCas12a מניב תוצאות טובות יותר מטכנולוגיית CRISPR Therapeutics Cas9 "הקלאסית", אשר צפויה יאושר תחילה על ידי ה-FDA.