Invertir en Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA)

Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA) es una empresa de biotecnología que utiliza la tecnología de edición de genes CRISPR para desarrollar varios medicamentos experimentales, muchos de los cuales tienen el potencial de salvar innumerables vidas. Como tecnología de desarrollo de fármacos relativamente nueva, Intellia es una de varias empresas a la vanguardia de la investigación y el desarrollo de fármacos basados ​​en CRISPR. Con una sólida red de socios farmacéuticos y varias metodologías patentadas, Intellia se destaca en un campo abarrotado como una de las compañías farmacéuticas más prometedoras que realizan investigación y desarrollo con CRISPR.

¿Qué es Intellia Therapeutics (NTLA)?

Intellia Therapeutics fue fundada en 2014 por un grupo de científicos estadounidenses que trabajaban en investigaciones relacionadas con CRISPR en laboratorios de investigación académicos de todo el país. Dentro de este grupo se destaca Jennifer Doudna, cofundadora y una de las científicas que recibió el Premio Nobel en 2020 por su trabajo pionero en CRISPR. CRISPR, abreviatura de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas, es una tecnología desarrollada como resultado de la observación de un proceso que ocurre naturalmente dentro de los virus. Al aislar este segmento CRISPR del virus responsable de la replicación y la eliminación, los científicos han podido desarrollar “tijeras genéticas”, que pueden eliminar, eliminar y modificar porciones de ADN.

Con sede en Cambridge, Massachusetts, la empresa emplea a poco más de 200 personas en una variedad de entornos clínicos y de investigación. Como ocurre con muchas empresas farmacéuticas emergentes, Intellia necesitaba recaudar un capital sustancial para comenzar a realizar investigaciones y desarrollar una cartera de terapias prometedoras. Novatris, una empresa farmacéutica suiza, fue uno de los primeros patrocinadores de Intellia. Intellia firmó un acuerdo para trabajar con Novatris para desarrollar terapias de células T con receptores de antígenos quiméricos basadas en CRISPR a cambio de una financiación de 15 millones de dólares. Las relaciones con Novatris y otras grandes empresas farmacéuticas como Regeneron permitieron a Intellia mantenerse durante la etapa inicial. Con este apoyo, la empresa pudo desarrollar varios avances en sus primeros años. Unos pocos años más tarde, en 2016, Intellia cotizó en el NASDAQ.

¿Por qué es importante Intellia Therapeutics (NTLA)?

Utilizando tecnologías de desarrollo de fármacos basadas en CRISPR, la empresa tiene varios fármacos en proceso en distintas etapas de desarrollo. El más avanzado en el proceso de ensayo clínico es el fármaco OTQ923/HIX763 para la anemia falciforme de Intellia. Varias otras empresas en el espacio biotecnológico, como Terapéutica CRISPR y medicina edita, También están utilizando CRISPR para desarrollar tratamientos para la anemia de células falciformes. Intellia Therapeutics fue reconocida por su trabajo y recibió un impulso sustancial en noviembre de 2020 cuando el Fundación Bill y Melina Gates premiada les concedió una subvención para continuar su investigación sobre la terapéutica de la enfermedad de células falciformes. La subvención se otorgó para promover el trabajo de Intellia en su propiedad sistema de entrega no viral para la edición del genoma in vivo.

Si bien varias empresas están trabajando en tratamientos para la anemia falciforme utilizando CRISPR, Intellia también está centrando sus esfuerzos en avanzar en terapias para enfermedades con grandes necesidades insatisfechas. Uno de los fármacos más novedosos en desarrollo es su fármaco para la amiloidosis transtiretina, que se encuentra actualmente en la fase 1 de ensayos clínicos. La amiloidosis por transtiretina, que es una afección que provoca la acumulación de depósitos de proteínas en órganos y tejidos, tiene una esperanza de vida de 2 a 15 años después del diagnóstico. Aproximadamente 50,000 personas en todo el mundo nacen con la enfermedad y se estima que entre 200,000 y 500,000 personas adicionales han desarrollado la enfermedad a lo largo de su vida. Actualmente no hay opciones de tratamiento disponibles e Intellia es la empresa que ha avanzado más en encontrar una cura.

Perspectivas de Intellia Therapeutics (NTLA)

La compañía ha centrado sus esfuerzos en una "espectro completo" Enfoque para el desarrollo de fármacos CRISPR. Este enfoque significa que se están desarrollando medicamentos para usos tanto ex vivo como in vivo. En los medicamentos in vivo, los genes se editan dentro del cuerpo, mientras que los medicamentos ex vivo editan genes fuera del cuerpo y los transfieren nuevamente al paciente. En este enfoque de espectro completo, la empresa está empleando un sistema patentado de administración de nanopartículas lipídicas (LNP) para medicamentos. El sistema de administración de LNP consta de dos partes: un ARN mensajero que codifica la proteína con los cambios genéticos necesarios y el ARN guía que puede apuntar a un segmento dentro de la secuencia de ADN. Esta técnica implica la capacidad de eliminar, restaurar o realizar ambas acciones al mismo tiempo. Esto amplía enormemente la capacidad de editar genes, permitiendo que los fármacos eliminen secuencias específicas, las inserten o las editen consecutivamente utilizando una combinación de las dos técnicas. Mezclar y combinar de esta manera permite aplicar simultáneamente una combinación de diferentes técnicas de edición de genes.

Con varios medicamentos en proceso con costosos precios de investigación y desarrollo, la compañía se ha asociado con farmacéuticas más grandes que han brindado apoyo financiero y científico. Las más notables son sus asociaciones con Regeneron y Novatris. Regeneron es actualmente socio de tres de los seis medicamentos in vivo desarrollados por Intellia, mientras que Novatris es socio de dos de los cinco medicamentos ex vivo actualmente en desarrollo. Regeneron proporcionó a Intellia 125 millones de dólares en 2016 para una participación accionaria en 10 medicamentos en distintas etapas de desarrollo. Esto se complementó con un $100 millones adicionales en 2020, con el dinero destinado al desarrollo de fármacos para tratar la hemofilia A y B.

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Resumen

Intellia Therapeutics es una de las principales empresas que actualmente trabaja en medicamentos basados ​​en CRISPR. La compañía ha logrado avances importantes en varios medicamentos, todos los cuales tienen el potencial de cambiar innumerables vidas. Respaldada por importantes compañías farmacéuticas y un equipo científico estelar, Intellia tiene la base financiera y científica necesaria para continuar avanzando con los medicamentos en proceso. Con sus inversiones en investigación y desarrollo, se han desarrollado varios métodos patentados que están ayudando a acelerar el proceso. Combinados, todos estos factores hacen de Intellia Therapeutics una empresa prometedora que tiene mucho espacio para crecer.