علاجات دقيقة قد تصل إلى 6 أضعاف من 500 مليار إلى 3 تريليونات بحلول عام 2030

الطريقة العلاجية القديمة

حتى وقت قريب، كانت معظم صناعة الأدوية متجهة إلى العثور على جزيئات كيميائية جديدة يمكن استخدامها كأدوية. الفكرة هي العثور على مركبات كيميائية تؤثر على الجسم والخلايا.

كان هذا غالبًا طريقة صعبة. في البداية، يمكن للصناعة الدوائية الاعتماد على الطب التقليدي لتحديد الجزيئات النشطة من النباتات والمصادر الطبيعية الأخرى. هذا هو المكان الذي جاءت منه أدوية مثل الأسبرين.

على مدار الوقت، كان عليهم العثور على جزيئات جديدة بالكامل. هذا يعني الكثير من التجربة والخطأ. كقاعدة عامة، يمكن أن يتطلب تحديد علاج طبي واحد ما يصل إلى 10،000 جزيء مرشح. هذا العملية طبيعيًا طويلة جدًا ومكلفة.

في جوهر الأمر، يمكن وصف هذه النهج بأنها “حل يبحث عن مشكلة”. تبدأ بالكيمياء وتحدد ما إذا كان يمكن القيام بشيء ما في الجسم. وفي المثالي، لا تقتل المريض…

مصدر: لماذا يفشل 90٪ من تطوير الأدوية السريرية، وكيف يمكن تحسينه؟

في معظم الأحيان، كانت هذه الأدوية تعالج فقط الأعراض. يمكن إعطاء مسكنات للألم لإزالة إشارة الألم، لكنها لا تحل سبب الألم. كنا نعرف كيف يبدو خلية السرطان وما قد يقتلها، ولكن ليس لماذا أصبحت سرطانية.

أجبر هذا الأطباء على التصويب في الظلام، آملين في العثور على شيء يعمل.

هناك مشكلة أخرى مع هذه الطريقة هي أن الجزيئات النشطة تميل إلى وجود أكثر من تأثير كيميائي حيوي. لذلك، بينما قد يكون لها التأثير المقصود على، скажем، الرئتين، قد يؤثر أيضًا على القلب أو الكبد أو الدماغ.

هذا هو السبب في أن معظم الأدوية لها قائمة طويلة من “الآثار الجانبية”. هذا لأن من النادر أن يكون للدواء النشط فقط التأثير المرغوب فيه.

النهج الجديد

كانت الطريقة القديمة منطقية قبل عقود، لأننا كنا نعلم القليل جدًا عن آليات الجسم. قبل عام 1953، لم نكن نعرف حتى أن الحمض النووي هو حلزوني مزدوج. استغرق الأمر حتى السبعينيات لاكتشاف PCR وأطول للقيام به بانتظام بتكلفة مقبولة. لم يتم تسلسل الجينوم البشري حتى عام 2003، وتكلف المشروع مليارات.

الفرق هو أن تكلفة تسلسل الجينوم الكامل أقل من علامة 1000 دولار اليوم.

لذلك، نحن نصل فقط الآن إلى صورة معقولة لما يحدث في خلايا جسمنا. نحن ن理解 أخيرًا بشكل صحيح كيف يتحول “قاعدة بيانات” الحمض النووي إلى تعليمات التشفير “RNA”، والتي تتحول إلى بروتينات نشطة.

مصدر: Ark Invest

الأثر الأول من كل هذه المعرفة هو أننا ن理解 الآن السبب الجذري ل许多 الأمراض. بروتين معيب، أو جين مفقود، أو هرمون معين لا يعمل بشكل صحيح. بدلاً من تعديل كيمياء الجسم بشكل أعمى وآمل في الأفضل، نحن نعرف ما هو الخطأ.

الأثر الثاني هو السماح للصناعة الدوائية بالابتعاد عن النهج الكلاسيكي. يمكنها الآن البدء بما هو خاطئ في الجسم والاستهداف لتصحيحه.

البدء من المشكلة والبحث عن حل.

أدوات جديدة

شهد العقد الماضي أيضًا انتقالًا كبيرًا للأدوات الكيميائية الحيوية من مختبر البحث إلى البحث الطبي أو العلاجات التجارية:

• الأجسام المضادة وحيدة النسيلة
• تحرير الجينات المخصص
• تهدئة RNA (RNAi)
• لقاحات mRNA
• استهداف الأنسجة المحدد
• الخلايا الجذعية
• مبيدات البروتين
• منظمات المناعة
• تشخيص الجين والبروتين
• طباعة الأنسجة ثلاثية الأبعاد

جميع هذه العلاجات غالبًا ما يتم تجميعها تحت مسمى “العلاجات الدقيقة”. في مقابل “الطريقة القديمة” للعلاجات غير المستهدفة الكيميائية.

الأجسام المضادة وحيدة النسيلة كانت الأولى. دخلت لقاحات mRNA بشكل دراماتيكي خلال الوباء. سيكون الباقي مهمًا ومحولًا مثلها.

سوق العلاجات الدقيقة

目前، تُقدر العلاجات الدقيقة بسوق تبلغ قيمتها 500 مليار دولار، وفقًا لتخمين من Ark Invest. لم يعد الأمر مجرد فكرة أو دواء محتمل، بل هو القوة الدافعة وراء معظم نمو القطاع الدوائي في العقد الماضي.

(يمكن أن تختلف القيمة الدقيقة لسوق العلاجات الدقيقة بشكل كبير بين التقديرات، اعتمادًا على ما يُعتبر علاجات دقيقة)

في نفس الدراسة، تُقدر Ark Invest أن هذا السوق سينمو إلى 3 تريليونات دولار بحلول عام 2030. هذا سيكون نموًا بمقدار 6 أضعاف في مجرد 7 سنوات القادمة.

هناك beberapa قطاعات فرعية هي القوة الدافعة وراء هذا النمو

تحرير الجينات

يسبب العديد من الأمراض النادرة جين معيب أو مفقود. السبب الجذري للمرض موجود في كل خلية ويأتي من وظيفة كيميائية حيوية مفقودة. هذا يعني أنه لم يكن هناك شيء لدواء كيميائي “لتنشيط” أو “كبت”. فقط استعادة الوظيفة المفقودة في كل خلية يمكن أن ي治ي المرض.

كان تحرير الجينات المبكر يركز على الخلايا في المختبر وإعادة حقنها في الجسم. ستركز الأساليب الجديدة على العلاجات في الجسم، وتحرير الجين في كل خلية مستهدفة مباشرة في الجسم.

mRNA

هذا هو الأكثر شهرة بين الجمهور بسبب لقاح mRNA ضد كوفيد-19. لكن اللقاحات بعيدة عن التطبيق الوحيد المحتمل لمكنولوجيا mRNA. التطبيق الأكثر وعدًا هو في الواقع علاج السرطان. يمكنك قراءة المزيد عنه وتطبيقات mRNA الأخرى في مقالنا “التطبيق التالي لتكنولوجيا mRNA: علاجات السرطان”

البيولوجيا التركيبية

في حين أن تحرير الجينات يعدل الجينات الحالية، فإن البيولوجيا التركيبية تضيف جينات وتركيبات DNA طويلة جديدة. لذلك، هذا هو الخطوة الطبيعية التالية للعلاجات الجينية. يمكنك قراءة المزيد حولها في مقالنا “أفضل 5 شركات بيولوجيا تركيبية عامة“.

مبيدات البروتين المستهدفة (TPD)

أحيانًا، تسبب الأمراض وجود بروتينات غير صحيحة وليس جينات مفقودة. يمكن لمبيدات البروتين المستهدفة تقليل عدد هذه البروتينات ومعالجة متلازمة لا يمكن حلها بواسطة أدوية أو تحرير جيني. هذا هو مجال ناشئ حقًا تم دراسته فقط منذ عام 2016، ولكن بالفعل بعض المرشحين الدوائيين في المرحلة الثانية من التجارب السريرية.

الخزعة السائلة / التشخيص الجزيئي للسرطان

تتميز معظم أنواع السرطان بالتسلسلات الجينية الفريدة التي تميزها عن الخلايا السليمة. كان المشكلة طويلة جدًا هي كيفية الكشف عن هذه التغييرات دون الحاجة إلى أخذ عينات مباشرة من الأعضاء المتضررة. بالإضافة إلى ذلك، كلما تم الكشف عن السرطان في وقت أقرب، زاد عدد فرص البقاء عليه.

تستخدم الخزعة السائلة أقوى طرق الكشف الجيني للعثور على علامات السرطان في الدم. يمكن أن يسمح هذا بالفحص الروتيني للسرطان والكشف المبكر بتكلفة منخفضة.

يمكنك قراءة المزيد عن الشركة الرائدة في الخزعة السائلة، Grail، في مقالنا عن الشركة الأم، “Illumina vs Pacific Bioscience: اختيار الشركة الصحيحة لتسلسل الجيل التالي”

أخيرًا، يمكن أن يساعد تحليل الجينوم الكامل للكشف عن الضعف المسبق لنوع معين من السرطان في معرفة المرضى الذين يحتاجون إلى مراقبة أكثر انتظامًا.

اختيار من شركات العلاجات الدقيقة

بدون القيام بتحليل مفصل لكل شركة، يمكننا ذكر بعض الشركات التي تقود الشحنة في تحويل العلاجات الدقيقة إلى علاجات محظورة تبلغ قيمتها مليارات الدولارات (تم ذكر بعضها سابقًا وتحليلها بتفصيل في المقالات المقابلة).