استثمار في شركة CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)

CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) هي شركة تكنولوجيا حيوية تقوم بتطوير علاجات باستخدام منهجية جديدة ومبتكرة. تمت تسمية شركة CRISPR Therapeutics على اسم تقنية تحرير جيني طورها أحد مؤسسيها. وتعرف هذه التقنية باسم “مقص جيني”، وتتيح للباحثين khảية قص واستبدال وتحرير الجينات. من خلال تطوير هذه التقنية، فتحت الشركة بابًا لطريقة جديدة تمامًا لتطوير خيارات علاجية لمجموعة من الأمراض. وتعد هذه الخيارات الجديدة تغييرًا في طريقة نظرنا إلى الأمراض، وأصبح إمكانية القضاء على الأمراض الوراثية بشكل كامل احتمالا حقيقيًا.

ما هي شركة CRISPR Therapeutics (CRSP)

تسمى الشركة باسم CRISPR، وهو اختصار لترتيب متكرر منتظم متباعد قصير متماثل. CRISPR هو نوع من تسلسل الحمض النووي الذي يكتشف ويدمر البكتيريفاج، وهو الجزء من الفيروسات المسؤول عن التكاثر والعدوى. سميت الشركة باسم CRISPR لأن أحد مؤسسيها، إيمانويل شاربنتييه، كان رائدًا في تطوير طريقة لاستخدام CRISPR في بيئة علمية لتحرير المواد الجينية. قامت شاربنتييه، إلى جانب زميلتها جنيفر داودنا، بفك شفرة السلوك الجزيئي في البكتيريا وتطبيق الدروس المستفادة من الملاحظة في تطوير أداة تحرير جيني. من خلال عزل هذه الآلية الموجودة في البكتيريا، تمكنت العالمتان من إنشاء طريقة بسيطة لقص الحمض النووي بسهولة، مما يسمح بإضافة أو استبدال أجزاء معينة من المواد الجينية. كانت هذه اكتشافًا رائدًا سمح للباحثين حول العالم بدراسة الكائنات الحية بسهولة وتطوير فهم أعمق لدور الحمض النووي في الأمراض. وحصلت شاربنتييه وداودنا على جائزة نوبل في الكيمياء لعام 2020.
تقع الشركة في سويسرا ولديها مرافق بحث وتطوير في الولايات المتحدة. بعد بضع سنوات من بدء شاربنتييه العمل على CRISPR في عام 2011، شاركت في تأسيس الشركة في عام 2013. تلقت الشركة اهتمامًا كبيرًا في البداية مع استثمار شركة باير، واحدة من أكبر الشركات الصيدلانية في العالم، في الشركة. منذ ذلك الحين، نمت الشركة لتحتوي على أكثر من 300 موظف وتم إدراجها في البورصة في عام 2016. قامت الشركة بتطوير علاجات عديدة باستخدام CRISPR وهي في مراحل مختلفة من عملية التجارب السريرية.

لماذا تهم شركة CRISPR Therapeutics (CRSP)

تعتبر منصة تحرير الجينات CRISPR طريقة ثورية تتمتع بال潜عة لمعالجة عدد من الأمراض الخطيرة. هناك عدة علاجات كسرية تخضع حاليًا للاختبار السريري. وأكثرها تقدمًا على طريق الموافقة التنظيمية هو علاج شركة للثلاسيميا التي تعتمد على النقل (TDT) ومرض الخلايا المنجلية (SCD)، والذي يعالج مرضًا دمويًا خطيرًا مع معدلات وفيات عالية. يهدف هذا العلاج إلى محاكاة التغيير الجيني في بعض الأفراد مما يؤدي إلى تقليل أو إزالة الأعراض عند التشخيص. من خلال إنشاء هذا التغيير في المرضى الذين يعانون من SCD وβ-ثلاسيميا، أظهرت الأعراض تقليلًا. وتعد هذه المجموعة من الأمراض، التي تندرج تحت مظلة أمراض الهيموغلوبين، عادة ما تتطلب علاجًا مدى الحياة، بما في ذلك نقل الدم والاستشفاء المتكرر. ويولد حوالي 360.000 شخص مع هذه الأمراض كل عام، على الرغم من أن ليس جميع الحالات شديدة بما يكفي لتبرر العلاج مدى الحياة. يهدف علاج CRISPR المتطور إلى تقليل معدل الوفيات وجعل المرض أكثر إدارة للمرضى. في حين أن علاجات SCD وβ-ثلاسيميا هي الأقرب إلى المرحلة السريرية، فإن الشركة لديها مرشحين واعدين آخرين في خط الأنابيب.

فرص شركة CRISPR Therapeutics (CRSP)

يعتبر العمل الحالي على SCD وβ-ثلاسيميا مجرد طريقة صغيرة وواعدة لتطبيق تقنية CRISPR على الطب. في الولايات المتحدة وأوروبا فقط حيث تجري التجارب السريرية، يبلغ عدد المرضى المحتملين الذين سوف يستفيدون من هذا العلاج كما هو موجود الآن أكثر من 30.000. هذه هي الحالات الأكثر خطورة فقط، وتقدر شركة CRISPR Therapeutics أنه بمجرد أن يصبح نظام العلاج أكثر بساطة، سيبحث أولئك الذين لديهم حالات أقل خطورة أيضًا عن العلاج. هذا سيزيد العدد الإجمالي للمرضى إلى أكثر من 160.000 في الولايات المتحدة وأوروبا فقط. إذا تمت الموافقة على الدواء من قبل اللوائح في الاتحاد الأوروبي والولايات المتحدة، فمن المحتمل أن يتم تبني الدواء في بلدان أخرى أيضًا. معدلات هذا المرض في السكان أعلى بكثير في أماكن مثل أفريقيا، وستكون التوزيع الواسع لهذا الدواء له تأثير كبير على السكان في جميع أنحاء العالم.
في حين أن هذه الإحصائيات ممتازة، فإن SCD وβ-ثلاسيميا هما فقط مرضان من بين العديد من الأمراض التي تتمتع تقنية CRISPR بال潜عة لمعالجتهما. في مراحل مختلفة من عملية التطوير توجد أنظمة علاجية تعتمد على CRISPR لمعالجة أمراض مثل السرطان والسكري ومرض التليف الكيسي. من بين التجارب الجارية، يقترب نصفها من التعاون مع شركة باير وشركات كبيرة أخرى. هذا يسمح للشركة بتقليل المخاطر على نفسها ويمنح شركة CRISPR Therapeutics ثروة من المعرفة والخبرة. تشمل الشراكات الأخرى الشركات الأمريكية Viacyte وVertex Pharmaceuticals. في مرحلة ما، كان هناك تكهنات بأن شركة Vertex كانت مهتمة بالاندماج مع CRISPR، وأدى هذا الخبر إلى زيادة في سعر السهم. مع فريق علمي موهوب وبحوث متقدمة يتم إجراؤها بواسطة CRISPR، استحوذت الشركة على انتباه الصناعة، وتبقى الإمكانات طويلة الأمد للشركة واعدة للمستثمرين.

ملخص

تعتبر تقنية CRISPR واحدة من الاكتشافات العلمية الأكثر إثارة وإمكانية في الذاكرة الحديثة. من خلال إنشاء طريقة لدراسة وتغيير الحمض النووي بطريقة دقيقة، أصبح إمكانية علاج الأمراض الوراثية أقرب إلى أن تصبح حقيقة. مع فريق علمي موهوب، فإن الشركة في مرحلة متقدمة جدًا من عملية تطوير الدواء، ولديها علاجات واعدة في عملية الاختبار والموافقة. إلى جانب اتصالاتها مع الشركات الصيدلانية الكبيرة، تتمتع شركة CRISPR Therapeutics بجميع الأدوات اللازمة لتصبح لاعبًا رئيسيًا في هذا المجال.